articole despre sindromul chilomicronemiei familiale
Redacția 30 noiembrie 2025 Citit de 13 ori
FDA aprobă un nou tratament pe bază de ARN pentru o boală rară care determină valori extrem de ridicate ale trigliceridelor
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat plozasiran, un nou medicament pe bază de interferență ARN (siRNA), pentru reducerea trigliceridelor la adulții cu sindrom de chilomicronemie familială (FCS). Plozasiran este administrat prin injecție subcutanată o dată la trei luni și reduce expresia genei APOC3, un reglator al metabolismului trigliceridelor. Medicamentul utilizează platforma TRiM, […]