articole despre terapii genice
Adriana Boată 17 februarie 2023 Citit de 1224 ori
PREMIERĂ. Primul copil din UK a primit terapia genică pentru leucodistrofie metacromatică în afara studiilor clinice
NHS England a anunțat pe 15 februarie că primul copil din UK cu leucodistrofie metacromatică, o boală metabolică rară, a fost tratat în afara studiilor clinice cu terapia genică atidarsagene autotemcel (denumire comercială – Libmeldy) și are o evoluție corespunzătoare vârstei sale. Viața lui Teddi, o fetiță în vârstă de 19 luni acum, a fost […]
Adriana Boată 30 decembrie 2021 Citit de 203 ori
EMA publică, în premieră, o listă cu subiecte de cercetare în domeniul reglementării medicamentelor, cu scopul de a facilita accesul la inovație în UE
Agenția Europeană a Medicamentului a publicat, în premieră, o listă cu 100 de subiecte de cercetare privind mecanismele de reglementare pentru medicamente. Scopul este de a stimula accesul pacienților la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Atât pentru medicamentele de uz uman, cât și pentru cele de uz veterinar, subiectele au fost împărțite în patru categorii: […]
Ruxandra Schitea 19 noiembrie 2021 Citit de 2330 ori
INFOGRAFIC. Ce sunt terapiile genice și cum se diferențiază de medicamentele convenționale?
Se estimează că până în 2030 ar putea fi aprobate între 30 și 60 de terapii genice și celulare pe an. Atât în SUA, cât și în Europa, terapiile genice și celulare însumează cel mai mare număr de studii clinice aflate în desfășurare. La nivel global, există o creștere cu 25% a numărului de terapii […]
Adriana Boată 01 octombrie 2021 Citit de 444 ori
Carta Albă a Terapiilor Genice: recomandări pentru implementarea în sistemul de sănătate din România
Peste 7.000 de medicamente se află în dezvoltare în prezent, iar aproape jumătate dintre moleculele aprobate de Food and Drug Administration în ultimii doi ani sunt medicamente personalizate. Ideea de a transfera material genetic în celulele prelevate de la mamifere apare publicată pentru prima dată în 1972. Cu toate acestea, dezvoltarea cercetărilor în domeniul terapiilor […]
Dr. Bianca Cucoș 28 iulie 2021 Citit de 1357 ori
Organizația Mondială a Sănătății publică primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile pentru sănătate publică
Pe 12 iulie, Organizația Mondială a Sănătății (OMS) a emis primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile de sănătate publică. Cele două rapoarte au în prim-plan aspectele etice legate de tehnologiile care permit modificări asupra genomului uman, dar și mecanisme pentru asigurarea accesului echitabil la inovație la nivel global. Biofizicianul He Jiankui, de la […]
Dr. Bianca Cucoș 24 octombrie 2020 Citit de 923 ori
4 dintre cele 10 noi tratamente recomandate spre aprobare de EMA în luna octombrie sunt produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și tehnologia de interferență ARN
Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a recomandat spre aprobare 10 noi tratamente, în contextul întâlnirii din octombrie 2020. 4 dintre acestea reprezintă produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și terapii care funcționează prin mecanismul de interferență ARN. Acestea nu mai fac parte din „viitorul […]
Dr. Bianca Cucoș 30 septembrie 2020 Citit de 4251 ori
#BiotechWeek2020. Terapiile genice: cum a evoluat domeniul și care sunt cele mai importante lecții în ultimii 30 de ani?
De peste 50 de ani este explorată ideea de a se dezvolta un tratament curativ prin introducerea unei gene funcționale în celulele umane, însă abia în ultimii 2-3 ani terapiile genice au început să fie aprobate într-un ritm accelerat. Se estimează că cel puțin 3 terapii genice și celulare vor fi aprobate în 2020, iar […]
Dr. Bianca Cucoș 22 iulie 2019 Citit de 4631 ori
PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, dar în timp aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membrii ai familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. […]
Dr. Bianca Cucoș 30 iunie 2019 Citit de 5770 ori
State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile
În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii. Terapiile genice, care se află în diferite faze ale studiilor clinice au demonstrat date […]
Adriana Boată 29 decembrie 2018 Citit de 8744 ori
Topul inovațiilor în medicină #RaportuldeGardă 2018. Publicul și editorii au decis: terapiile CAR-T, marele câștigător
Anul 2018 a fost un an marcat de descoperiri și aprobări inovatoare în domeniul medical în întreaga lume, iar RaportuldeGardă.ro a fost pregătit să ofere noutățile cititorilor săi, fie că a fost vorba de aprobări și descoperiri în spațiul Uniunii Europene, fie că inovațiile au venit din Statele Unite al Americii sau alte zone ale […]