Podcast #VociCuAutoritate COVID-19
Podcast #VociCuAutoritate COVID-19

FDA extinde aprobarea rituximab pentru două forme rare de vasculită cu debut în copilarie

mm
11 Nov 2019
3489 Views

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat rituximab pentru tratamentul granulomatozei cu poliangiita (GPA) și poliangiitei microscopice (MPA) la copiii cu vârstă de peste 2 ani, în asociere cu corticoterapia. Este primul tratament aprobat pentru copiii cu aceste două forme rare de vasculită.

„Aplicațiile rituximabului la copiii cu GPA și MPA au fost aprobate după o analiză cu status prioritar, medicamentul fiind considerat orfan (orphan designation), și după ce a întrunit criteriile medicale necesare în tratarea acestor boli severe și rare. Rituxan oferă o opțiune de tratament care nu există până în prezent pentru copiii care suferă de aceste boli”, a declarat Dr. Nikolay Nikolov, medic asociat la Divizia de produse reumatologice, pulmonare și alergologice din cadrul Centrului de cercetare și evaluare a medicamentelor a FDA.

Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului global, multicentric, cu un singu braț, de fază IIa, PePRS. Acesta a evaluat siguranța și eficiența medicamentului rituximab (MabThera/Rituxan) la 25 de pacienți cu vârstă cuprinsă între 6 și 17 ani cu forme active de granulomatoză cu poliangiită și poliangiită microscopică. Pacienții incluși în studiu fuseseră diagnosticați recent cu forme active de boală sau prezentau recădere: 19 cu GPA iar 6 cu MPA. Tratamentul cu rituximab a fost administrat intravenos o dată la 4 săptămâni în combinație cu tratamentul oral cu glucocorticoizi.

abonare

Unul dintre obiectivele principale a fost eficacitatea tratamentului, evaluată cu ajutorul scorului PVAS (Paediatric Vasculitis Activity Score). Rezultatele observate au fost următoarele:

  • 56% din pacienți au obținut remisiunea PVAS după 6 luni de terapie;
  • 92% au obținut remisiunea după 1 an de tratament;
  • 100% din pacienți au înregistrat remisiunea la 18 luni de tratament.

Profilul de siguranță al tratamentului cu rituximab la pacienții pediatrici cu aceste vasculite a fost în concordanță cu tipul, natura și severitatea profilului cunoscut la pacienții adulți cu GPA, MPA, artrită reumatoidă și pemfigus bulos. Informațiile suplimentare cu privire la siguranța și efectele medicamentului au susținut aprobarea utilizării rituximab și la pacienții cu vârstă între 2-5 ani.

Rituximab reduce numărul limfocitelor B prin țintirea celor care prezintă markerul specific de suprafață, CD20. Prin scăderea numărului de celule B, este redusă producția de anticorpi ANCA

Rituximab reduce numărul limfocitelor B prin țintirea celor care prezintă markerul specific de suprafață, CD20. Prin scăderea numărului de celule B, este redusă producția de anticorpi ANCA. Sursa foto: rituxanforgpampa.com

Ritxumab este indicat în tratamentul a 4 boli autoimune:

  • Granulomatoză cu poliangiită (granulomatoză Wegener, GPA) și poliangiita microscopică (MPA), în asociere cu corticoterapia, la adulți și copiii cu vârstă de peste 2 ani;
  • Formă severă și activă de artrită reumatoidă, în asociere cu metotrexat, la adulții care au avut un răspuns neadecvat sau nu au tolerat ale medicamente antireumatice modificatoare de boală (DMARD), incluzând cel puțîn un inhibitor al factorului de necroză tumorală (TNF);
  • Forme moderat-severe de pemfigus vulgar, la adulți.

Rituximab nu este indicat la pacienții cu infecții severe, la copiii cu vârstă mai mică de 2 ani sau la cei cu alte boli în afară de GPA sau MPA.

Granulomatoza cu poliangiită (cunoscută în trecut drept granulomatoza Wegener) și poliangiita microscopică sunt două forme de vasculită asociate cu anticorpi anti-citoplasma neutrofilelor (ANCA). Aceste vasculite constau în inflamația mai ales a vaselor mici de sânge. În general GPA și MPA afectează vasele mici de la nivelul rinichilor, plămânilor și o varietate de alte organe, fiind boli foarte heterogene manifestate diferit la fiecare persoană. Ambele boli sunt considerate rare, având o prevalență estimată la 23-160 de cazuri la un milion la nivel global. Cazurile de vasculită GPA și MPA cu debut pediatric sunt și mai rare și se asociază cu simptome severe, potențial amenințătoare de viață.

cticorpilor ANCA în mecanismul de autoperpetuare a inflamației vasculare în GPA și MPA.

Mecanismul de autoperpetuare a inflamației vasculare în GPA și MPA.

Citește și: