INTERVIU Ioana Bianchi – Introducerea terapiilor CAR-T în România, o nouă provocare pentru autoritățile române
Aprobarea primelor terapii CAR-T, un tratament care reprogramează celulele imune ale unei persoane pentru a ataca cancerul, marchează un moment important în dezvoltarea domeniului oncologiei, cât și al medicinei personalizate. Ioana Bianchi, Manager Relația cu Autoritățile, Divizia de Oncologie Novartis, vorbește despre provocările aduse de acest tratament: de la necesitatea existenței unui centru de administrare al tratamentului, până la demersurile necesare pentru implementarea acestuia și în România.
- Doamnă Ioana Bianchi, EMA a aprobat primele terapii celulare de tip CAR-T. Ce semnificație are acest moment pentru Novartis, o companie pionieră în domeniu?
Suntem privilegiați să facem parte dintr-o companie care deschide practic drumuri noi pentru pacienții cu afecțiuni hemato-oncologice și sperăm să fie disponibil cât mai curând acest tratament și pacienților din România. Este o premieră, suntem privilegiați să asistăm la nașterea unei noi ere în medicină, în care medicina personalizată devine cu adevărat individualizată pentru fiecare pacient în parte. Dacă până acum vorbeam de produse care se adresau anumitor mutații genetice care se găsesc la o anumită proporție din pacienți, de data asta noutatea extraordinară este faptul că acest produs se adresează unui pacient individual.
- Cu această aprobare, medicina intră într-o eră nouă, a terapiilor celulare personalizate. Care ar fi cele mai importante lucruri pe care ar trebui să le știm despre terapiile CAR-T? Cu ce diferă față de terapiile cu care suntem obișnuiți în acest moment?
Terapiile CAR-T nu sunt medicamente în sensul clasic. Nu au o formă de ambalare clasică, nu au un dozaj clasic, ele sunt customizate, individualizate pentru fiecare pacient în parte, necesită un proces extrem de complex de la recoltarea celulelor pacientului până la infuzarea celulelor îmbogățite cu substanța activă, necesită un control al calității deosebit de strict și necesită un centru de administrare și medici cu competențe bine determinate pentru a putea manageria atât tratamentul propriu-zis, cât și eventualele reacții adeverse.
- Detaliați principalele provocări referitoare la terapiile CAR-T.
Provocările sunt de mai multe tipuri. Sunt de natură administrativă, începând pentru România de la modul în care se stabilește prețul unui produs. Eram obișnuiți ca până acum circuitul legislativ să pornească de la ANM, care acordă așa-numitul cod CIM, urmând apoi acordarea și validarea de către Minister a prețului pe baza unei reguli extrem de bine stabilite – cel mai mic preț din 12 țări. În această situație va trebui să avem discuții cu autoritățile pentru a vedea cum parcurgem aceste etape, deoarece fiecare pungă de infuzie este personalizată pentru pacientul care o va primi, deci trebuie să găsim o modalitate de a respecta legislația românească și, în același timp, de a o adapta la un produs care este mai mult decât un medicament, este mai mult decât o procedură, este practic o colaborare între organismul pacientului și o substanță activă care potențiază capacitatea pacientului de a lupta împotriva cancerului.
Într-un scenariu pozitiv, când am putea regăsi aceste terapii și pe piața din România?
Scenariul optimist ar fi la sfârșitul anului 2019, scenariul poate mai realist ar fi în cursul anului 2020, dar noi vom face tot ceea ce ține de compania noastră pentru a pune la dispoziție cât mai rapid pacienților acest tratament, care practic redefinește inovația.
- Cum își propune Novartis să contribuie la un acces cât mai rapid al pacienților români la aceste tratamente, având în vedere complexitatea?
Avem în plan să demarăm discuțiile cu autoritățile din domeniul sănătății, dar nu numai, pentru a prezenta specificitățiile acestui tip de tratament și a găsi soluții adecvate pentru că legislația actuală de rambursare, care cuprinde partea de evaluare a tehnologiilor medicale și rambursarea condiționată sau necondiționată, a fost gândită numai din punctul de vedere al terapiilor clasice și nu pare să fie perfect adaptată acestui tip de terapie. Un singur exemplu, în eventualitatea obținerii unei decizii de rambursări condiționate, discountul plătit de companie se referă la volume. Ar fi dificil să identificăm care sunt volumele pentru fiecare pacient în parte. De aceea, poate putem explora posibilități de rambursare individuale sau crearea unui fond special, dedicat inovațiilor cu adevărat disruptive, pentru a urma, de exemplu, tipicul EMA, European Medicines Agency, care a instituit un proces special pentru aceste terapii, de care atât produsul Novartis, cât și alternativa terapeutică au beneficiat, și anume procesul PRIME: priority.
Datorită complexității produsului, nu poate fi administrat decât în centre care trebuie să urmeze o procedură riguroasă de acreditare, atât a centrului în sine, a circuitului pacienților în centru, cât și a competențelor medicilor care administrează terapia. De aceea, lucrăm pentru identificarea unui asemenea centru la care pacienții din țară să poată fi referențiați și tratați în condiții de calitate și de siguranță maxime, și având în vedere că România este una dintre cele mai importante țări din Estul Europei, și din punct de vedere populațional, ne gândim la posibilitatea identificării modalităților prin care România poate deveni centru regional pentru tratamentul pacienților și din alte țări.
Citește și:
- INTERVIU. Dr. Adrian Bot, specialist în terapii celulare CAR-T: „La ora actuală, vedem începutul sfârșitului luptei împotriva cancerului”
- Terapiile CAR T: Programarea propriilor celule T pentru a lupta împotriva cancerului – cum funcționează și care sunt provocările
- STUDIU. Răspunsul pacienților cu leucemie limfocitară cronică la terapia CAR-T ar putea fi determinat înainte de administrare