articole despre CFTR
Dr. Bianca Cucoș 23 februarie 2025 Citit de 165 ori
O terapie genică administrată pe cale inhalatorie pentru fibroza chistică, evaluată pentru prima dată într-un studiu clinic
O nouă terapie genică pentru fibroza chistică (FC), cunoscută sub numele de BI 3720931, este acum testată într-un studiu clinic pe oameni în Marea Britanie și Europa. Studiul LENTICLAIR 1 evaluează siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea tratamentului, în special pentru pacienții care nu răspund la terapiile modulatorii CFTR existente. Studiul este realizat de Boehringer Ingelheim, în […]
Dr. Bianca Cucoș 13 noiembrie 2020 Citit de 4071 ori
Ivacaftor, rambursat integral în România pentru pacienții cu fibroză chistică, în cazurile cu mutații specifice la nivelul genei CFTR
Autoritățile din trei țări din Europa de Est – România, Slovenia și Slovacia – au aprobat accesul gratuit la terapii cu modulatori CFTR pentru persoanele diagnosticate cu fibroză chistică. România va rambursa integral terapia cu ivacaftor de la 1 ianuarie 2021, pentru categoriile de pacienți eligibili, care prezintă anumite mutații la nivelul genei CFTR. Slovenia […]
Dr. Bianca Cucoș 28 octombrie 2019 Citit de 10657 ori
Trikafta, primul tratament indicat pentru 90% dintre pacienții cu fibroză chistică, aprobat de FDA
FDA a aprobat combinația elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor, prima terapie indicată pacienților cu vârste de peste 12 ani cu fibroză chistică, ce prezintă măcar o mutație F508del, aceasta afectând aproximativ 90% dintre pacienți. Pacienții adolescenți cu fibroză chistică nu aveau până în acest moment altă opțiune terapeutică. FDA a luat această decizie cu 5 luni mai devreme decât […]