articole despre distrofie retiniană

STUDIU. Terapia genică Luxturna, eficientă și singură pe termen lung la pacienţii cu boli ereditare ale retinei

Rezultatele interimare din studiul post-autorizare care evaluează Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) la pacienții cu distrofie ereditară retiniană confirmă siguranţa şi eficacitatea acestei terapii genice, fiind în concordanță cu cele obținute în cadrul studiului clinic pe baza căruia a fost autorizată. Aceste noi date au fost prezentate în cadrul întâlnirii American Society of Retina Specialists de anul […]


BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată în UE pentru distrofia retiniană ereditară, o frecventă cauză a pierderii vederii

Luxturna (voretigene neparvovec), prima terapie genică pentru distrofia retiniană ereditară prin mutația genei RPE65, a fost aprobată și în Uniunea Europeană. Luxturna se administrează o singură dată la nivelul retinei și este indicată pacienților care nu au pierdut în totalitate viabilitatea celulară retiniană.  Aproape 60% dintre cei care suferă de distrofie retiniană ereditară datorată mutației RPE65, […]


Prima terapie genică pentru o formă rară de orbire, la un pas de aprobarea FDA

Comitetul Food and Drug Administration (FDA) a votat în unanimitate (16-0) pentru aprobarea Luxturna, o nouă terapie genică menită să trateze o formă rară de orbire care se manifestă cel mai des în copilărie. Decizia comitetului a fost motivată de rezultatele pozitive ale medicamentului în cadrul unui studiu de fază III și de declarațiile înduioșătoare […]