articole despre Niemann Pick

Boala Niemann-Pick: Alfa olipudaza, primul tratament care demonstrează rezultate pozitive, în studii clinice de fază avansată

Alfa olipudaza a demonstrat rezultate pozitive în studiile clinice asupra deficitului de sfingomielinază acidă (ASMD, sau boala Niemann-Pick). Această terapie de suplinire enzimatică a fost administrată pacienților adulți (în cadrul studiului de fază II/III ASCEND), dar și pacienților copii sau adolescenți (studiul de fază II ASCEND-Peds), fiind cea mai avansată terapie experimentală în această boală, […]