#ASH18: Eficacitatea și siguranța emapalumab a fost dovedită la copiii cu limfohistiocitoză hemofagocitică primară
70% dintre pacienții pediatrici cu limfohistiocitoză hemofagocitică primară (HLH) au prezentat îmbunătățiri substanțiale în urma unui tratament experimental cu emapalumab. Acesta este primul anticorp monoclonal dezvoltat special pentru tratarea HLH. Toate aceste rezultate au fost prezentat în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018.
Opțiunile actuale de tratament sunt limitate. Transplantul de celule stem hematopoietice alogene poate fi curativ, dar găsirea unui donator și realizarea procedurilor necesare durează timp. La toate acestea se mai adaugă și riscurile aferente semnificative.
În ciuda faptului că există efecte secundare și ca nu se aplică la toți pacienții, tratamentele chimioterapie-imunoterapie pot ajuta la ameliorarea simptomelor.
“Acest studiu oferă date importante, fiind practic o abordare a medicinei de precizie bazată pe utilizarea unui anticorp monoclonal ce vizează citokinele care conduc inflamația tipică a bolii. Hematologii și pediatrii au o opțiune nouă și eficientă pentru controlul manifestărilor bolii”, a declarat Dr. Franco Locatelli, autoare studiului, Roma, Italia.
Acest studiu este unul de fază II/III, realizat în 14 centre medicale din Europa și Statele Unite, incluzând 34 de pacienți tratați pentru HLH, majoritatea având vârsta sub un an, nereușind să răspundă la tratamentele convenționale. 27 dintre aceștia nu au reușit să răspundă nici la chimioterapie-imunoterapie.
Pentru subiecții rămași în cadrul studiului a fost administrat intravenos emapalumab de două ori pe săptămână timp de patru până la opt săptămâni.
Tratamentul a fost, în general, bine tolerat, deși 27% dintre pacienți au prezentat reacții ușoare până la moderate legate de perfuzie.
Criteriul final a fost răspunsul la sfârșitul tratamentului. Receptivitatea a fost evaluată pe baza indicatorilor de inflamație și de activitate a bolii cum ar fi febră, splină mărită, anomalii ale sistemului nervos central, trombocite scăzute și prezența unor molecule în sânge: feritină, fibrinogen și CD25 solubilă.
Tratamentul a îndeplinit criteriul final principal la 70% dintre copii, o valoare substanțial mai mare față de ipoteza predefinită de 40%. Majoritatea participanților nu au mai prezentat febră și au avut îmbunătățiri semnificative și a altor simptome până la sfârșitul tratamentului. Cei mai mulți dintre subiecți au fost în cele din urmă în măsură sa fie supuși unui transplant de celule stem hematopoietice alogene cu rezultate foarte bune.
„Emalapumab contribuie, printre altele, la optimizarea rezultatului post-transplant de celule stem hematopoietice”, a spus Dr. Locatelli
În noiembrie 2018, FDA (Food and Drug Administration) a aprobat emapalumab pentru pacienții pediatrici și adulți cu HLH, care nu pot tolera terapiile convenționale sau a căror boală este rezistentă, recurentă sau progresivă. Emapalumab neutralizează interferonul-gamma, o componentă a sistemului imunitar care joacă un rol important în HLH.
Limfohistiocitoza hemofagocitică primară este o boală foarte rară, rapid progresivă, frecvent fatală prin insuficiență de organ. Producția exagerată de interferon-gamma și hiperactivitatea imună determină inflamație, deteriorând țesuturile și organele.
Citește și:
- #ASH18: Diversitatea scăzută a microbiotei intestinale se asociază cu riscul de complicații ale transplantului de celule stem
- #ASH18: Terapiile țintite cresc supraviețuirea în leucemia limfocitară cronică și mielomul multiplu
- #ASH18. Nou test rapid și ieftin de screening al anemiei falciforme