Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

#ASH18: Tisagenlecleucel este sigur și eficient în tratamentul leucemiei acute limfoblastice și a limfomului difuz cu celule B mari

mm
07 Dec 2018
832 Views

Două studii clinice independente au demonstrat că tratamentul cu tisagenlecleucel este eficient și sigur pentru pacienții cu leucemie acută limfoblastică sau limfom difuz cu celule B mari. Tisagenlecleucel este o immunoterapie cu celule T modificate genetic pentru identificarea antigenului CD-19 prezent pe suprafața celulelor B. Aceste date au fost prezentate în cadrul Congresului Societații Americane de Hematologie 2018 (ASH).

Rezultatele studiului indică faptul că administrarea de tisagenlecleucel la adulții tineri cu leucemie acută limfoblastică recidivată sau neresponsivă este extrem de eficient la majoritatea pacienților, fără a avea nevoie de terapii suplimentare.

“Aceștia sunt pacienții care nu au fost eligibili pentru transplant sau a căror boală a recidivat după transplant. Niciun alt tratament nu era disponibil în momentul în care au fost incluși în studiu. Am demonstrat că utilizarea unică a terapiilor CAR-T determină remisiune durabilă, fără necesitatea terapiilor ulterioare și fără boală reziduală minimă”, a declarat principalul autor al studiului, Dr. Stephan A. Grupp, de la Spitalul pediatric din Philadelphia.

Studiul ELIANA este un studiu de fază II, deschis, multi-național (25 de centre în 11 țări din America De Nord, Europa, Australia și Asia). În cadrul acestuia au fost incluși inițial 97 de pacienți cu vârstă cuprinsă între 3 și 24 de ani care au primit cel puțin o linie de tratament anterior (chimioterapie, radioterapie etc), iar majoritatea au primit și transplant de celule stem.

Ulterior, din diverse motive (deces, reacții adverse), au putut fi urmăriți doar 79 de pacienți pe o perioadă de câteva luni. 89% au intrat în remisiune completă după încheierea terapiei și au rămas în aceeași stare (66% au avut un răspuns complet după o perioadă de 6 luni). Supraviețuirea globală a fost de 70% la 18 luni post-perfuzie.

Un alt succes subliniat de cercetători este faptul că multe centre care au participat la studiu au fost în măsură să administreze corect și consecvent terapiile CAR-T.

“Se observă rezultate similare în toate centrele participante, în ciuda faptului că au fost câteva care nu au mai avut vreo experiență anterioară cu acestă terapie”, a declarat Dr. Grupp.

Majoritatea reacțiilor adverse au avut loc în primele 8 săptămâni după perfuzie și au constat în infecții, scăderea leucocitelor și trombocitelor, precum și evenimente neurologice. Nu s-au raportat cazuri de edem cerebral. 25 de decese au fost raportate după injectare, niciunul nefiind în legătură directă cu terapia CAR- T.

Rezultatele studiului indică faptul că administrarea unei singure doze de tisagenlecleucel poate fi o opțiune viabilă de tratament la pacienții cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL) recidivat sau rezistent.

“Vedem că răspunsurile sunt susținute de dovezi clare. Există un număr semnificativ de pacienți a căror boală a stagnat și nu au avut nevoie de transplant”, a declarat autorul studiului Dr. Richard Thomas Maziarz, Portland, Oregon.

Rezultatele după 19 luni de evoluție arată că rata globală de răspuns a fost de 54% în rândul celor 99 de pacienți urmăriți pentru cel puțin 3 luni sau care au întrerupt terapia mai devreme. 40% au avut un răspuns complet iar 16% au avut un răspuns parțial. În plus, 64% dintre pacienții cu răspuns complet continuă să fie în remisiune și nu au nicio dovadă detectabilă de cancer.

Studiul JULIET este un studiu de fază II, multi-național (10 țări din America de Nord, Europa, Australia și Asia). În cadrul studiului au fost incluși 115 pacienți, cu vârsta cuprinsă între 22 și 76 (media fiind de 56).

54% dintre pacienții care au avut inițial un răspuns parțial au ajuns la un răspuns complet, fapt ce sugerează că produsul rămâne activ in vivo de-a lungul timpului.

Majoritatea reacțiilor adverse raportate au fost observate la scurt timp după perfuzare și anume: scăderea celulelor sangvine mature (34%), infecții (19%), evenimente neurologice (11%). Nu au existat decese cauzate de administrarea medicamentului.

Dr. Maziarz a declarat: “Pacienții incluși în acest studiu trebuie să fie urmăriți în continuare. Mai mult decât atât, trebuie să ne axăm pe realizarea unei combinații de terapii care poate avea un succes mult mai mare.”

Limfomul difuz cu celule B mari (DLBCL) este cea mai comună formă de limfom non-Hodgkin. Deși opțiunile actuale de tratament au succes la mulți oameni cu această boală,  terapiile primare eșuează la aproximativ 1/3 din pacienți iar 1/2  dintre aceștia nu sunt eligibili pentru transplantul de celule stem, considerat cea mai bună terapie de linia a doua.

  • Tisagenlecleucel

Terapia CAR-T cu tisagenlecleucel a fost aprobată în acest an de către FDA și de către autoritățile de sănătate din U.E., Elveția și Canada pentru tratamentul pacienților cu DLBCL recidivat sau refractar cu vârste până în 25 de ani.

Receptorii antigenului chimeric (CAR) sunt cei existenți pe suprafața celulelor T, reprogramate cu ajutorul ingineriei genetice folosind un virus inactiv. Această nouă terapie vine în ajutorul pacienților cu leucemie, în care opțiunile de tratament au fost extrem de limitate.

“Observăm valoarea acestor terapii în tratamentul bolnavilor ale căror oportunități de a trăi sunt limitate. Suntem conștienți și de limitările lor, motiv pentru care cercetătorii încearcă să descopere ce combinații terapeutice pot exista pentru a extinde beneficiile tratamentului”, a declarat Dr. Joseph Alvarnas

Citește și:

Leave a Comment

Your email address will not be published.