articole despre amiloidoza
Dr. Bianca Cucoș 26 iulie 2021 Citit de 694 ori
Primele date clinice care susțin eficacitatea și siguranța editării genice in vivo prin CRISPR-Cas9 pentru tratamentul amiloidozei ereditare mediată de transtiretină
O terapie care folosește sistemul de editare genică CRISPR-Cas9 ar putea reprezenta prima soluție curativă pentru amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTR – transthyretin amyloidosis). Rezultatele interimare dintr-un studiu de fază I, publicate pe 26 iunie în New England Journal of Medicine, arătau că după o singură doză a terapiei candidate NTLA-2001, valorile serice ale transtiretinei au […]
Dr. Carmina Georgescu 26 ianuarie 2021 Citit de 1514 ori
Darzalex Faspro, primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza AL
DARZALEX FASPRO este primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza cu lanțuri ușoare, nou diagnosticată, și marchează un progres semnificativ pentru această boală hematologică rară, fără opțiuni specifice de tratament. Aprobarea accelerată a regimului terapeutic combinat D-VCd, bazat pe DARZALEX FASPRO (daratumumab și hialuronidază-fihj, o combinație ce permite administrarea subcutanată a daratumumab), în […]
Dr. Bianca Cucoș 02 octombrie 2017 Citit de 4472 ori
De la Premiul Nobel la primul medicament: blocarea genelor patologice prin interferența ARN. Patisiran – primul medicament cu rezultate promițătoare
În 2006 Andrew Fire și Craig Mello câștigau premiul Nobel pentru Medicină pentru descoperirea tipurilor de ARN care permit inhibarea expresiei anumitor gene într-un proces numit ARNi (ARN interference). După 20 ani de cercetări ale aplicabilității acestui mecanism, pentru prima dată rezultatele unui studiu de fază 3 sunt încurajatoare și creează premisele apariției unei clase […]