Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

ZIUA INTERNAȚIONALĂ A BOLILOR RARE 2018: Fibroza pulmonară idiopatică – 2 ani până la stabilirea diagnosticului corect, 54% dintre pacienți nu primesc tratamentul modern. De ce să aștepți?

mm
28 feb. 2018
3552 Views

3 milioane de oameni din întreaga lume suferă de fibroză pulmonară idiopatică, o boală progresivă, imprevizibilă, cu o speranță de viață mai mică decât multe forme de cancer.

28 FEBRUARIE marchează Ziua Internațională a Bolilor Rare iar mesajul de anul acesta se concentrează pe importanța diagnosticării precoce a FPI, astfel încât intervenția terapeutică timpurie să poată încetini evoluția bolii.

FPI este o afecțiune rară iar pentru a stabili un diagnostic, un medic trebuie să excludă cel puțin alte 200 de boli pulmonare. Durata medie până la identificarea diagnosticului corect este între 1 și 2 ani. Conform celor mai recente sondaje, nici accesul la tratament nu este facil. Deși există medicamente moderne disponibile 54% dintre pacienții care suferă de FPI nu au primit un tratament care să conțină un medicament antifibrotic aprobat.

Sursa foto – Rare Disease Day

FPI se caracterizează prin înlocuirea țesutului pulmonar normal cu țesut cicatricial, cauza fiind necunoscută. O persoană cu FPI supraviețuiește în medie 2-3 ani de la diagnostic. FPI este o boală progresivă, adică se înrăutățește pe măsură ce trece timpul, de aceea intervenția precoce este vitală. Deși este o boală pulmonară cronică, FPI are o evoluție imprevizibilă, iar exacerbările acute pot apărea în orice moment. Doar 1 din 2 pacienți internați pentru o exacerbare acută supraviețuiesc.

Când o persoană primește un diagnostic precoce, tratamentul care încetinește evoluția bolii poate fi început în timp util.

Boala este diagnosticată greșit deoarece simptomele FPI sunt asemănătoare cu cele ale altor boli respiratorii, precum boala pulmonară obstructivă cronică (BPOC), astmul și insuficiența cardiacă congestivă. Diagnosticarea FPI poate fi dificilă deoarece necesită anumite teste specifice.

Există însă un semn tipic pentru FPI, ce apare precoce și care se regăsește la mai mult de 80% dintre pacienți – ralurile crepitante de tip velcro, sunete pe care medicul le poate distinge cu ajutorul stetoscopului. Cu ocazia Săptămânii Mondiale a FPI 2017, din 16-24 septembrie, mesajul specialiștilor a fost că identificarea sunetelor specifice FPI poate fi cheia pentru diagnosticul precoce al acestei afecțiuni fatale.

De asemenea, un alt aspect care trebuie conștientizat este că mulți pacienți diagnosticați cu această boală rămân netratați. Anul trecut, 290 de medici pneumologi din cinci țări europene au participat la un sondaj online legat de tratamentul pe care îl primesc pacienții lor cu FPI. Rezultatele cercetării au arătat că, din numărul total de pacienți diagnosticați, 40% nu au primit tratament. Mai mult de atât, 54% dintre pacienții care suferă de FPI nu au primit un tratament care să conțină un medicament antifibrotic aprobat.

Din păcate, nu există un tratament care să vindece această boală, dar există medicamente de nouă generație precum nintedanib (Ofev) care scad progresia bolii și asigură o calitate superioară a vieții.

Diagnosticarea timpurie și corectă a FPI este importantă, deoarece opțiunile terapeutice existente în prezent pot ameliora calitatea vieții pacienților și încetini progresia bolii. Printre acestea se numără:

  • terapiile antifibrotice
  • tratamentul pe bază de oxigen
  • supervizarea tusei
  • reabilitarea pulmonară, care include exerciții speciale sau tehnici de respirație

În prezent două medicamente antifibrotice sunt aprobate în Statele Unite, Uniunea Europeană, Japonia și în alte țări. Nintedanib și pirfenidona reduc semnificativ declinul funcției pulmonare, măsurat prin capacitatea vitală forțată (CVF). Cel mai recent studiu, INJOURNEY, care a evaluat eficacitatea nintedanib combinat cu pierfenidona a arătat că asocierea agenților antifibrotici încetinește progresia bolii mai mult decat monterapia cu nintedanib.

Pentru un pacient cu fibroza pulmonară idiopatică, fiecare respirație este o provocare ce nu se traduce doar la nivel fizic. Boala are un impact psihologic semnificativ. Un sondaj global realizat de Boehringer Ingelheim în 2016 a arătat dificultăţile emoționale și practice cu care se confruntă persoanele cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI). Pacienții sunt afectați de sentimente de anxietate, teamă, nesiguranță și deznădejde, precum și de o limitare a activităților zilnice. Peste jumătate dintre pacienți suferă de anxietate și depresie.

Dr. Sabina Marcu, Director Medical – Boehringer Ingelheim România a declarat cu ocazia Zilei Internaționale a Bolilor Rare:

„Scăderea funcțiilor plămânilor poate avea un efect psihologic semnificativ asupra pacienților care suferă de FPI. Ei devin frustrați pentru că au nevoie de mai mult timp pentru a se pregăti dimineața, își irosesc energia mentală îngrijorându-se atunci când au de făcut sarcini mărunte, se simt vinovați că suferă această boală, și de multe ori se simt izolați și demotivați”

Pacienții care suferă de FPI ar trebui să aibă o abordare activă pentru a-și controla boala, să învețe tot ce se poate despre aceasta și să își consulte doctorul cu privire la opțiuni de tratamente disponibile pentru a încetini progresul bolii și pentru a-i ajuta să trăiască o viață cât mai bună posibilă.

În Europa o boală e considerată rară dacă afectează mai puțin de 1 persoana din 2000. 30 de milioane de oameni suferă de una dintre cele peste 6000 de boli rare în UE. Datele științifice insuficiente și calitatea informațiilor disponibile în prezent determină și o întârziere a diagnosticului. Din cauza faptului că simptomele pot fi frecvent confundate cu ale altor afecțiuni, bolile rare sunt frecvent diagnosticate greșit la început.

Dezvoltarea de noi metode de diagnostic și de medicamente inovatoare pentru această categorie de boli necesită un efort din partea domeniului clinic, științific dar și regândirea strategiilor de sănătate publică precum și cooperarea internațională.

Articole similare

Leave a Comment

Your email address will not be published.