articole despre AAV

STUDIU. Un nou tip de terapie genică pentru distrofia musculară Duchenne oprește progresia bolii și permite repararea țesutului afectat

O nouă terapie genică previne afectarea musculară la pacienții cu distrofie musculară Duchenne (DMD). Terapia a demonstrat rezultate promițătoare în studiile preclinice, inclusiv posibilitatea de reparare a fibrelor musculare, nu doar oprirea declinului funcției musculare. Cercetarea a fost realizată de o echipă de la Universitatea de Medicină din Washington. Abordarea inovatoare, detaliată într-o publicație recentă […]

---

STUDIU. Optimizarea terapiilor de editare genică: CRISPR-Cas12a, un nou sistem de editare a genomului, mai precis și mai sigur

Domeniul editării genomice a fost transformat de apariția tehnologiei CRISPR, cu Cas9 (descoperire căreia i s-a acordat Premiul Nobel pentru Chimie în 2020, cu o rapiditate fără precedent) și Cas12a fiind cele două sisteme de editare genică cel mai larg utilizate. Deși Cas9 are deja numeroase aplicații în practica medicală, Cas12a se remarcă prin precizie […]

---

O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă

9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]

---

#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B

În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]

---