articole despre fidanacogene elaparvovec

EMA recomandă aprobarea condiționată a două terapii genice pentru boli hematologice rare: hemofilia B și purpura trombotică trombocitopenică congenitală

În cadrul întâlnirii din mai 2024, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea a două terapii care au potențialul de a schimba viața pacienților cu afecțiuni hematologice genetice rare: fidanacogene elaparvovec (comercial, Durveqtix) pentru hemofilia B severă și moderat severă, și rADAMTS13 (comercial, Adzynma) pentru deficiența enzimei ADAMTS13 la pacienții cu purpură trombotică trombocitopenică […]

---

Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III

Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]

---