articole despre interferenta ARN (ARNi)

Premiul Nobel pentru Chimie 2020: dezvoltarea tehnologiei de editare genomică CRISPR-Cas9

UPDATE 8 decembrie 2020: Prelegerile laureaților Premiului Nobel pentru Chimie 2020  Premiul Nobel pentru Chimie 2020 a fost acordat pentru pentru dezvoltarea metodei de editare genomică CRISPR/Cas9. Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna sunt laureații Premiului Nobel pentru Chimie de anul acesta. Jennifer Doudna: „În contextul pandemiei COVID-19 a fost dezvoltată o aplicație a tehnologiei CRISPR-Cas […]


#BiotechWeek2020. Produse biofarmaceutice de nouă generație: terapiile bazate pe acizi nucleici, anticorpii bispecifici, conjugatele anticorp-medicament

Pentru fiecare 5.000 – 10.000 de molecule care intră în cercetarea medicală, doar 5% ajung în studii clinice și doar 1% primește aprobare. Durează 10-15 ani pentru ca un nou medicament să completeze traseul de la descoperirea inițială a compusului până la comercializare.  În prezent, principalele clase de medicamente aprobate de FDA includ molecule mici […]


Pacienții britanici cu risc înalt de boli cardiovasculare vor avea acces rapid la inclisiran, în cadrul unei colaborări în premieră între NHS și Novartis. 30 000 de vieți ar putea fi salvate în următorii 10 ani

NHS England (National Health Service) colaborează cu Novartis într-un demers fără precedent, care include 3 proiecte pentru adresarea poverii bolilor cardiovasculare (BCV), pornind de la un nou tip de tratament pentru scăderea colesterolului, inclisiran, care funcționează prin modificarea expresiei genei PCSK9. Inclisiran este o terapie care se administrează de doar 2 ori pe an, iar […]


De la Premiul Nobel la primul medicament: blocarea genelor patologice prin interferența ARN. Patisiran – primul medicament cu rezultate promițătoare

În 2006 Andrew Fire și Craig Mello câștigau premiul Nobel pentru Medicină pentru descoperirea tipurilor de ARN care permit inhibarea expresiei anumitor gene într-un proces numit ARNi (ARN interference). După 20 ani de cercetări ale aplicabilității acestui mecanism, pentru prima dată rezultatele unui studiu de fază 3 sunt încurajatoare și creează premisele apariției unei clase […]