articole despre interferenta ARN (ARNi)

STUDIU. Un nou tip de tratament pentru ateroscleroză: zerlasiran scade cu până la 90% lipoproteina (a) după 8 luni

Zerlasiran, un tratament bazat pe ARN, scade valorile lipoproteinei (a) cu peste 90% după o perioadă de 8 luni, conform rezultatelor unui studiu de fază 2 publicat de Silence Terapeutics. Acesta ar putea reprezenta o nouă clasă terapeutică pentru pacienții care prezintă risc crescut de evenimente cardiovasculare aterosclerotice (ASCVD). Aproximativ 25% din populație are niveluri […]

---

#ESCCongress2023. Inclisiran scade colesterolul LDL cu 50% pe o perioadă de cel puțin 6 ani

Administrarea bianuală de inclisiran (Leqvio), alături de tratamentul cu statine, determină o reducere susținută a valorilor colesterolului LDL (low density lipoprotein, LDL-C) la persoanele cu boală cardiovasculară aterosclerotică (ASCVD), risc crescut de ASCVD sau cu hipercolesterolemie familială heterozigotă, pe o perioadă de cel puțin 6 ani, conform rezultatelor studiului ORION-8, prezentate în cadrul congresului European […]

---

#ESCCongress2023. Primul tratament oral care determină reducerea lipoproteinei (a) cu până la 65%

Deși opțiunile de tratament pentru hipercolesterolemie s-au diversificat în ultimii ani, prin introducerea de terapii țintite, sunt necesare noi strategii pentru reducerea riscului rezidual de evenimente cardiovasculare. Tot mai multe dovezi indică rolul lipoproteinei (a) în boala cardiovasculară aterosclerotică și stenoza aortică. Chiar dacă este descoperită de peste 60 ani, în prezent nu există tratamente […]

---

Inclisiran, prima terapie bazată pe tehnologia de interferență ARN, aprobată în Uniunea Europeană pentru tratamentul adulților cu hipercolesterolemie sau dislipidemie mixtă

Comisia Europeană a aprobat Leqvio (inclisiran) pentru tratamentul adulților cu hipercolesterolemie sau dislipidemie mixtă. Aprobarea se bazează pe rezultatele programului de dezvoltare clinică ORION, unde inclisiran a condus la o reducere eficientă și susținută de până la 52% a LDL-colesterolului la pacienții cu hipercolesterolemie, în ciuda tratamentului maxim tolerat cu statine. Cu doar două doze […]

---

4 dintre cele 10 noi tratamente recomandate spre aprobare de EMA în luna octombrie sunt produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și tehnologia de interferență ARN

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a recomandat spre aprobare 10 noi tratamente, în contextul întâlnirii din octombrie 2020. 4 dintre acestea reprezintă produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și terapii care funcționează prin mecanismul de interferență ARN. Acestea nu mai fac parte din „viitorul […]

---

Premiul Nobel pentru Chimie 2020: dezvoltarea tehnologiei de editare genomică CRISPR-Cas9

UPDATE 8 decembrie 2020: Prelegerile laureaților Premiului Nobel pentru Chimie 2020  Premiul Nobel pentru Chimie 2020 a fost acordat pentru pentru dezvoltarea metodei de editare genomică CRISPR/Cas9. Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna sunt laureații Premiului Nobel pentru Chimie de anul acesta. Jennifer Doudna: „În contextul pandemiei COVID-19 a fost dezvoltată o aplicație a tehnologiei CRISPR-Cas […]

---

#BiotechWeek2020. Produse biofarmaceutice de nouă generație: terapiile bazate pe acizi nucleici, anticorpii bispecifici, conjugatele anticorp-medicament

Pentru fiecare 5.000 – 10.000 de molecule care intră în cercetarea medicală, doar 5% ajung în studii clinice și doar 1% primește aprobare. Durează 10-15 ani pentru ca un nou medicament să completeze traseul de la descoperirea inițială a compusului până la comercializare.  În prezent, principalele clase de medicamente aprobate de FDA includ molecule mici […]

---

Pacienții britanici cu risc înalt de boli cardiovasculare vor avea acces rapid la inclisiran, în cadrul unei colaborări în premieră între NHS și Novartis. 30 000 de vieți ar putea fi salvate în următorii 10 ani

NHS England (National Health Service) colaborează cu Novartis într-un demers fără precedent, care include 3 proiecte pentru adresarea poverii bolilor cardiovasculare (BCV), pornind de la un nou tip de tratament pentru scăderea colesterolului, inclisiran, care funcționează prin modificarea expresiei genei PCSK9. Inclisiran este o terapie care se administrează de doar 2 ori pe an, iar […]

---

De la Premiul Nobel la primul medicament: blocarea genelor patologice prin interferența ARN. Patisiran – primul medicament cu rezultate promițătoare

În 2006 Andrew Fire și Craig Mello câștigau premiul Nobel pentru Medicină pentru descoperirea tipurilor de ARN care permit inhibarea expresiei anumitor gene într-un proces numit ARNi (ARN interference). După 20 ani de cercetări ale aplicabilității acestui mecanism, pentru prima dată rezultatele unui studiu de fază 3 sunt încurajatoare și creează premisele apariției unei clase […]

---