articole despre necesar transfuzii

FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii

Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]


Luspatercept, aprobat de EMA pentru tratamentul anemiei din beta-talasemie și sindrom mielodisplazic

Luspatercept este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică. Aprobarea este bazată pe datele provenite din studiile pivot de fază 3 MEDALIST și BELIEVE, prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Luspatercept va putea fi folosit în tratamentul: Pacienților adulți cu anemie dependentă de […]