Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

#ACR18. Transplantul de celule stem hematopoietice la pacienții cu sclerodermie severă demonstrează efecte sustenabile și la 11 ani după intervenție

mm
22 oct. 2018
921 Views

Transplantul de celule stem hematopoietice (HSCT) îmbunătățește în mod semnificativ rezultatele pacienților cu sclerodermie severă, acestea menținându-se chiar și la 11 ani după intervenție. Mai mult decât atât, rata totală de supraviețuire în cazul persoanelor care primesc un astfel de transplant este de 80%, comparativ cu 52% în cazul celor tratate cu ciclofosfamidă (CYC).

Studiul „The Scleroderma: Cyclophosphamide or Transplantation (SCOT)” desfășurat pe o perioadă de 5 ani, între 2006 și 2011, a urmărit efectele pe care le are transplantul autolog de celule stem hematopoietice, în evoluția bolii, în cazul pacienților cu sclerodermie severă, cu implicare a organelor interne. Rezultatele au fost comparate cu cele obținute în urma utilizării tratamentului standard, 12 luni de ciclofosfamidă.

„Sclerodermia severă în care sunt implicate și organele interne (scleroză sistemică) este văzută de către mulți reumatologi drept cea mai devastatoare boală autoimună. Cu rate de mortalitate aproape neschimbate în ultimii 40 de ani, este în momentul de față o nevoie urgentă, nemaiîntâlnită de a reduce morbiditatea și mortalitatea asociate acestei boli” – declară Dr. Keith M. Sullivan, James P. Wyngaarden, profesor la Duke University School of Medicine.

Două studii prezentate în cadrul Întâlnirii Anuale a Colegiului American de Reumatologie (ACR) din acest an s-au concentrat pe evaluarea efectelor pe termen lung ale transplantului, respectiv pe analiza posibilelor modificări în expresia genelor din sângele periferic al participanților la trialul SCOT.

Efectele pe termen lung

După mai bine de 10 ani de la debutul studiului, autorii studiului au realizat interviuri telefonice cu participanții trialului SCOT. Elementele urmărite de către oamenii de știință s-au rezumat la:

  • Starea de sănătate curentă;
  • Funcționalitatea fizică;
  • Toxicitatea;
  • Utilizarea medicamentelor anti-reumatice;
  • Calitatea vieții.

Din numărul total de 75 de participanți ai studiului SCOT, 7 persoane din cadrul grupului care a primit transplantul de celule stem și 18 din cadrul grupului care a fost tratat cu ciclofosfamidă au murit. În timpul perioadei de follow-up nu s-a înregistrat totuși niciun deces în cazul primului grup, deși în rândul celorlalți participanți s-au înregistrat 4.

În cazul a 25 de pacienți HSCT și 18 CYC, funcționalitatea fizică și creșterea în greutate au fost îmbunătățite. Mai mult decât atât, 92% din pacienții care au beneficiat de transplant de celule nu au mai avut nevoie de DMARDs (medicamente antireumatice modificatoare de boală), comparativ cu 61%, pacienții tratați cu ciclofosfamidă.

Modificări ale expresiei genelor

Oamenii de știință au examinat modificări ale expresiei genelor din sângele periferic în cazul a 67 de participanți din trialul SCOT. Au desfășurat această activitate utilizând un algoritm de inteligență artificială care a căutat modificări moleculare și subseturi de expresii ale genelor care ar putea fi asociate cu un răspuns mai bun la tratament.

S-a descoperit că pacienții cu sclerodermie care au beneficiat de transplantul de celule stem, prezintă modificări substanțiale în expresia genelor, comparativ cu cei care au fost tratați cu ciclofosfamidă. Pacienții din primul grup au arătat o scădere în expresia genelor asociate cu proliferarea celulară și răspunsul imun și o creștere în expresia genelor asociate cu translația, comparativ cu perioada anterioară tratamentului.

„Obiectivul studiului nostru a fost identificarea pacienților cu sclerodermie care ar putea beneficia de transplantul de celule stem. Pentru a face asta, am utilizat o metodă de medicină personalizată care să grupeze fiecare pacient în funcție de activitatea genelor din probele de sânge” – afirmă co-autorul studiului, Dr. Michael Whitfield, Professor of Biomedical Data Science, Geisel School of Medicine.

Scopul utilizării unui algoritm de tipul machine-learning este de a dezvolta un potențial instrument de diagnostic pe care medicii să îl folosească pentru a identifica ce tratament s-ar potrivi mai bine unui anumit pacient.

Ambele studii au accentuat beneficiile transplantului de celule stem hematopoietice în cazul pacienților cu sclerodermie severă, în care sunt implicate și organele interne. Prin dezvoltarea unui algoritm de inteligență artificială, performant și eficient, repartizarea indivizilor eligibili pentru acest tip de tratament se va putea face cu mare precizie, în funcție de modificările expresiilor genetice pe care le prezintă.

Citește și:

Leave a Comment

Your email address will not be published.