FDA aprobă Nexletol, un nou tip de tratament pentru hipercolesterolemia familială heterozigotă, la pacienții care nu răspund la tratamentul cu doza maximă tolerată de statine
Nexletol este un medicament aprobat recent de către Food and Drug Administration (FDA) pentru utilizarea în cazul pacienților cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH), în cazurile în care nu se atinge valoarea optimă a LDL-colesterol prin terapia cu doză maximă de statine.
Medicamentul a primit aprobare și pentru tratamentul persoanelor cu boală cardiovasculară aterosclerotică (ASCVD), unde este necesară o scădere adițională a colesterolului de densitate scăzută (LDL-C).
La numai o săptămână de la acest eveniment, FDA a aprobat și NEXLIZET, combinația de acid bempedoic și ezetimib, care, administrată oral, o dată pe zi, scad nivelul LDL-C, inhibând sinteza colesterolului în ficat și absorbția sa la nivelul intestinului.
NEXLIZET este indicat drept terapie adjuvantă la tratamentul cu statine maxim tolerate și la dietă, în rândul pacienților adulți cu hipercolesterolemie familială heterozigotă sau cu boală cardiovasculară aterosclerotică.
Aprobarea Nexletol a fost făcută pe baza a două studii clinice de fază III, CLEAR Harmony și CLEAR Wisdom. Au fost testate siguranța și eficacitatea tratamentului, fiind urmărită mai ales scădere a nivelului LDL-c.
Conform rezultatelor primului studiu (CLEAR Harmony), comparativ cu placebo, Nexletol scade cu 18% nivelul colesterolului LDL. Informațiile provenite din cel de-al doilea studiu (CLEAR Wisdom) au fost similare, acestea demonstrând că utilizarea medicamentului a condus la o scădere cu 17% a nivelului de LDL-C, în comparație cu placebo.
Ambele studii au cercetat eficacitatea medicamentului sub formă de tablete de 180 mg, administrate o dată pe zi, timp de 52 de săptămâni. În cadrul ambelor trialuri clinice, scăderea nivelului de colesterol de densitate joasă a atins cel mai înalt prag după primele 4 săptămâni de tratament.
Nexletol (acid bempedoic) este primul inhibitor de adenozin trifosfat-citrat liazei (ACL) aprobat până acum. Acesta are capacitatea de a scădea nivelul de LDL-C, prin inhibarea sintezei de colesterol de la nivelul ficatului.
În ceea ce privește profilul de siguranță al medicamentului, s-au descris o serie de efecte adverse, care pot fi asociate cu administrarea acestuia, precum infecții ale tractului respirator superior, spasme musculare, durere abdominală, bronșită, anemie, creșterea enzimelor hepatice.
A fost analizat și profilul farmacocinetic al medicamentului, iar rezultatele arată că administrarea Nexletol drept adjuvant în terapia cu simvastatin sau pravastatin poate conduce la creșterea nivelului de statine și la apariția miopatiei.
În acest caz este recomandat să nu se utilizeze concomitent Nexletol cu mai mult de 20 mg de simvastatin sau mai mult de 40 mg de pravastatin.
Deși hipercolesterolemia familială afectează aproximativ 34 de milioane de oameni la nivel global, forma heterozigotă fiind o boală la fel de frecventă ca diabetul de tip 1, mai bine de 90% dintre persoane sunt nediagnosticate.
În această idee, FH Foundation și World Heart Federation au lansat un apel pentru recunoașterea poverii globale a hipercolesterolemiei familiale, inițiativă care are ca scop dezvoltarea unor noi strategii pentru controlul acestei afecțiuni.
Tratamentul clasic în hipercolesterolemia familială este reprezentat de administrarea de statine (atorvastatin, rosuvastatin, simvastatin). Acestea au rolul de a reduce colesterolul total, iar numeroase studii clinice au corelat utilizarea acestora cu scăderea riscului de infarct miocardic sau accident vascular cerebral.
Pe lângă acestea, există și o clasă nouă de terapii, bazate pe anticorpi monoclonali, și anume inhibitori ai moleculei PCSK9. Acestea au ca scop scăderea nivelului de colesterol de densitate scăzută.
Citește și:
- Un algoritm bazat pe inteligență artificială poate identifica 8 din 10 persoane cu hipercolesterolemie familială nediagnosticată
- #ESCCongress. Screeningul hipercolesterolemiei familiale ar putea ajuta pacienții și familiile lor să evite infarctul miocardic
- Tratamentul hipercolesterolemiei. Cum funcționează noile medicamente, inhibitorii PCSK9?