Leucemia acută este una din bolile neoplazice cele mai frecvente la copii: 1 din 2.000 de copii sub 15 ani poate dezvolta acest cancer. Leucemia acută limfoblastică (LAL) este o formă rară de cancer al sângelui, caracterizată prin progresie rapidă în numai câteva săptămâni. Boala este provocată de înmulțirea la nivelul măduvei osoase hematogene a unor celule tinere, imature, anormale ca structură şi funcţie, care ajung să invadeze întreaga măduvă osoasă.
#ASH18: Transplantul de celule stem după terapia CAR-T scade recidivele în leucemia acută limfoblastică
Într-un nou studiu clinic s-a observat că pacienții cu leucemie acută limfoblastică (LAL) au fost mai puțin predispuși la recădere după terapia CAR-T urmată de transplant de celule stem, comparativ cu pacienții netransplantați. În plus, s-a observat scăderea riscului de recădere și la o subcategorie de pacienți cu risc crescut de recidivă. Datele au fost prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018.
„Acesta este unul dintre primele studii care evaluează rolul potențial pe care îl are pe termen lung transplantul de celule stem după terapia CAR-T anti-CD 19 în populația pediatrică”, a afirmat autorul principal al studiului, Dr. Corinne Summers, de la Seattle Children’s Hospital și Fred Hutchinson Cancer Research Center. „ Mulți pacienți intră în remisiune după terapia CAR-T, dar se pot produce recăderi la un an de la tratament. Scopul acestui studiu a fost de a evalua dacă transplantul de celule stem poate prelungi perioada de remisiune și am observat o tendință de creștere a supraviețuirii fără leucemie la acești pacienți.”
În fazele I/II ale studiului au fost incluși 64 de pacienți cu leucemie acută limfoblastică care au primit o infuzie de celule T proprii programate să recunoască și să țintească proteina CD 19 de pe suprafața celulelor leucemice. Pacienții prezentau recădere sau absența răspunsului la alte tratamente. Aceștia au fost urmăriți pentru cel puțin un an, timp în care s-au obținut următoarele rezultate:
- 14 pacienți au prezentat recidivă, au decedat sau nu au răspuns la terapia CAR-T;
- Din cei 50 de pacienți care au obținut remisiune susținută, 34 aveau istoric de transplant de celule stem;
- Remisiunea s-a obținut la 7 din cei 24 de pacienți care mai fuseseră transplantați dar la care nu s-a realizat un al doilea transplant după terapia CAR-T;
- Din cei 10 pacienți la care s-a realizat al doilea transplant, 5 se aflau în remisiune la 24 de luni de la intervenție;
- 16 pacienți nu aveau istoric de transplant de celule stem. Dintre aceștia, 13 au fost transplantați după terapia CAR-T și 1 singur pacient a prezentat recidivă;
- Din cei 3 pacienți care nu au beneficiat de transplant după terapia CAR-T, 2 au prezentat recădere iar 1 se află în remisiune la 28 de luni după terapie.
Urmărirea evoluției timp de un an a arătat că șansele de recidivă au fost mai mici în cazul pacienților cu aplazie celulară B scurtă care au fost transplantați după terapia CAR-T, indiferent dacă acest transplant era primul sau al doilea. Toți pacienții cu aplazie celulară B scurtă netransplantați au dezvoltat recidivă. Aplazia celulară B este urmarea terapiei CAR-T iar eficacitatea terapeutică este evaluată prin aplazie continuă (nivel scăzut al celulelor B). Aplazia scurtă înseamnă începerea creșterii numărului de celule B, fiind indicator al încetării eficienței terapiei CAR-T și a riscului de recidivă.
„S-a observat că transplantul de celule stem realizat ulterior terapiei CAR-T este benefic la pacienții pediatrici care au obținut remisiune după terapia CAR-T”, a afirmat Dr. Summers. „La pacienții aflați în remisiune dar cu risc crescut de recidivă din cauza aplaziei celulare B scurte, pare să fie benefic transplantul după terapia CAR-T, indiferent dacă au mai avut sau nu un transplant în antecedente.”
Este necesară urmărirea pe termen lung a pacienților pentru a evalua eventualele recăderi apărute în timp și pentru a înțelege dacă pacienții ar putea beneficia de o a doua cură terapeutică CAR-T urmată de transplant. Faza II a studiului, aflată în desfășurare, testează terapia CAR-T anti-CD 19 într-un grup larg de pacienți cu leucemie acută sau limfom recidivat sau neresponsiv la alte tratamente.
Citește și:
Sursa foto: prIME Oncology