Profilaxia sângerărilor la copiii cu hemofilie A, eficientă și sigură cu efanesoctocog alfa, o singură doză pe săptămână
Profilaxia cu efanesoctocog alfa (Altuviiio, Sanofi) administrată săptămânal la copiii în vârstă de până la 12 ani cu hemofilie A severă s-a asociat cu activitatea susținută a factorului VIII de coagulare, îndepărtând episoadele de sângerare la aproximativ o treime dintre aceștia, conform noilor rezultate din studiul clinic de fază 3 XTEND-Kids, publicate în The New England Journal of Medicine. Profilul de siguranţă a fost favorabil, un aspect esenţial pentru terapiile adresate copiilor, primând în faţa eficacităţii.
Hemofilia A este o boală ereditară caracterizată de episoade frecvente de hemoragii, cauzate de deficitul factorului VIII al coagulării. Terapiile profilactice standard pentru pacienții cu hemofilie A, care presupun înlocuirea factorului de coagulare deficient, reduc episoadele de sângerare și îmbunătățesc calitatea vieții. Există însă în continuare risc de sângerări și artropatie cronică.
Principalele concluzii despre terapia cu efanesoctocog alfa la copiii sub 12 ani:
- Doar 4% dintre evenimentele adverse constatate au fost legate de administrarea Altuviiio, fără ca vreunul să fie considerat sever
- O singură administrare a Altuviiio a îndepărtat 95% dintre episoadele de sângerări
- Aproape 90% dintre participanţi nu au avut episoade de hemoragii spontane
- Copiii care au primit profilaxie cu efanesoctocog alfa nu au dezvoltat inhibitori ai factorului VIII
Concentratele de factor VIII al coagulării necesită multiple injecții pe săptămână, chiar și în contextul utilizării preparatelor cu timp de înjumătățire prelungit. Astfel de tratamente sunt dificil de urmat, în special pentru copii. În plus, timpul de înjumătățire al factorului VIII la copii este scurtat, astfel că sunt necesare administrări și mai frecvente sau doze crescute, ceea ce poate afecta aderența la terapia profilactică.
Efanesoctocog alfa este prima terapie de substituție a factorului VIII cu potențial ridicat de a oferi niveluri de activitate aproape normale pentru o parte semnificativă a săptămânii, astfel că poate fi administrată cu succes o singură dată pe săptămână pentru profilaxia sângerărilor. Terapia conţine un compus de fuziune, care conţine o regiune a factorului von Willebrand și polipeptide XTEN pentru a prelungi timpul de circulație. Este singura terapie care s-a dovedit a depăşi limitările legate de timpul de înjumătăţire a factorului von Willebrand.
Efanesoctocog alfa a fost aprobat de FDA (U.S. Food and Drug Administration) pentru profilaxia și managementul hemofiliei A la pacienții în vârstă de minim 12 ani. În iunie 2024, Comisia Europeană a aprobat această terapie sub denumirea comercială ALTUVOCT, astfel că a devenit disponibilă şi pentru pacienţii din Uniunea Europeană cu hemofilie A. Aprobările au la bază rezultatele studiului de fază 3 XTEND-1, conform căruia Altuviiio a redus rata anuală a sângerărilor cu 77% în comparație cu profilaxia standard cu factor VIII, în absența inhibitorilor.
Studiul XTEND-Kids a inclus copii cu vârste între 6 și 11 ani care au primit factor VIII recombinant, factor VIII derivat din plasmă sau crioprecipitat pentru minim 150 de zile de expunere. Copiii cu vârste sub 6 ani au primit aceste terapii timp de minim 50 de zile. Au fost incluşi 74 de băieţi, dintre care 72 au parcurs studiul în întregime. Participanții au primit efanesoctocog alfa o dată pe săptămână timp de un an, iar Altuviiio a fost utilizat, de asemenea, pentru a trata episoadele de hemoragii.
Citeşte şi:
- Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
- myPKFiT, aplicația care permite personalizarea tratamentului profilactic pentru pacienții cu hemofilie tip A
- Hemlibra – recomandare de aprobare în UE pentru tratarea hemofiliei severe de tip A fără inhibitori