mvGPT: Mai multe tipuri de boli genetice ar putea fi tratate simultan printr-o nouă tehnologie care combină editarea cu modificarea expresiei genice
Invențiile care au schimbat lumea apar adesea din combinarea unor instrumente existente în aplicații noi. De exemplu, iPhone-ul a combinat telefonul, browserul web și camera foto într-un singur dispozitiv, schimbând modul în care comunicăm și interacționăm cu tehnologia. O fuziune similară de aplicații revoluționează acum domeniul editării genetice.
Oamenii de știință de la Școala de Inginerie și Științe Aplicate a Universității din Pennsylvania (Penn Engineering) au prezentat o inovație în ingineria genetică, care combină editarea genelor cu reglarea expresiei genelor într-o singură platformă. Publicată în Nature Communications, această tehnologie avansată, numită tehnologia minimală și versatilă pentru perturbarea genetică (mvGPT), promite să abordeze bolile genetice cu o precizie și eficiență fără precedent.
Combinarea editării genetice cu reglarea genelor
Tratarea bolilor genetice necesita adesea utilizarea unor instrumente separate pentru editarea secvențelor ADN și reglarea expresiei genelor. În timp ce un instrument putea corecta o mutație genetică, altul putea suprima sau activa expresia anumitor gene pentru a corecta dezechilibrele. Acum, mvGPT face posibilă combinarea acestor elemente într-un singur instrument capabil să editeze gene, să activeze expresia genelor și să le reprime — toate independent și simultan.
Nu toate bolile genetice sunt cauzate exclusiv de erori în codul genetic propriu-zis. În unele cazuri, bolile cu componente genetice, cum ar fi diabetul de tip 1 sunt cauzate de modul de expresie al anumitor gene. Permițând un control precis atât asupra secvențelor genetice, cât și asupra expresiei acestora, mvGPT oferă o abordare revoluționară pentru tratarea bolilor care provin din anomalii genetice.
Un singur instrument pentru funcții multiple
De obicei, abordarea simultană a mai multor afecțiuni genetice necesita utilizarea mai multor instrumente — fiecare adaptat la o funcție specifică. De exemplu, editarea unei gene și suprimarea alteia ar necesita implementarea unor platforme separate. Tyler Daniel, autor principal al studiului, explică viziunea echipei: „Am vrut să construim o platformă unică care să poată edita ADN-ul precis și eficient, precum și să reglezeexpresia genelor.”
Soluția combină o versiune îmbunătățită a tehnologiei „Prime Editor”, care modifică secvențele ADN, cu instrumente care ajustează expresia genelor. Important este faptul că aceste funcționalități sunt ortogonale, ceea ce înseamnă că pot avea loc independent una de cealaltă în cadrul aceleiași celule. Daniel compară această capacitate de multitasking cu repararea sistemului de navigație al unei mașini în timp ce se ajustează simultan volumul stereo și temperatura aerului condiționat — toate fără interferențe.
Editare de precizie
Echipa a testat mvGPT pe celule hepatice umane cu o mutație responsabilă de boala Wilson, o tulburare genetică rară. Ei au demonstrat că mvGPT poate corecta cu succes mutația, în timp ce activează simultan o genă legată de tratamentul diabetului de tip 1 și suprimă o altă genă asociată cu amiloidoza transtiretinică.
În toate testele, mvGPT a realizat aceste sarcini cu o precizie ridicată, validând capacitatea sa de a ținti multiple afecțiuni genetice în paralel. În plus, designul compact al platformei o face mai eficientă în livrarea către celule. Spre deosebire de utilizarea a trei instrumente separate, sistemul integrat al mvGPT necesită mai puțin spațiu, simplificând procesul.
Cercetătorii au demonstrat că mvGPT poate fi livrat prin diverse metode, inclusiv prin fragmente ARN mesager (mARN) și vectori virali, ambele fiind mecanisme comune de livrare pentru instrumentele de editare genetică.
Direcții de viitor
După ce a obținut succes în testele pe celule umane, echipa de la Penn Engineering intenționează acum să extindă aplicațiile mvGPT la modele animale. De asemenea, își propun să exploreze potențialul acesteia în abordarea altor boli genetice, inclusiv tulburările cardiovasculare. Această platformă inovatoare are potențialul de a extinde semnificativ domeniul terapiilor genetice, adresându-se atât bolilor rare, cât și celor frecvente în populație
Implicațiile mvGPT depășesc aplicațiile clinice. Acest instrument îmbunătățește și capacitatea de a investiga mecanismele fundamentale care stau la baza ADN-ului și expresiei genelor. Prin combinarea editării genelor cu reglarea acestora într-o singură platformă, cercetătorii obțin o perspectivă mai puternică asupra interacțiunii complexe dintre gene și funcțiile lor.
Sprijinit de finanțări din partea National Science Foundation și National Institutes of Health, acest studiu marchează un pas semnificativ în medicina de precizie. Cu mvGPT, viitorul editării genetice se apropie tot mai mult de potențialul său maxim: oferirea unor soluții țintite, eficiente și multifuncționale pentru unele dintre cele mai mari provocări medicale.
Citește și
- Terapiile bazate pe editare genică CRISPR-Cas9: cum funcționează și ce studii clinice sunt desfășurare
- Organizația Mondială a Sănătății publică primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile pentru sănătate publică