Transplantul de celule stem împiedică eficient și sigur progresia sclerozei multiple în rândul pacienților cu forme extrem de agresive

  • Acces la inovație



Rezultate cu adevărat încurajatoare vin din domeniul neurologiei și vizează tratamentul pacienților cu o formă extrem de agresivă de scleroză multiplă (MS). Transplantul de celule stem, utilizat drept primă linie de terapie în cazul acestor pacienți, conduce la stoparea progresiei bolii și la îmbunătățirea scorului de dizabilitate în peste 90% din cazuri.

Această terapie este destinată strict persoanelor cu forme foarte agresive de MS, care nu răspund la metodele standard de tratament. Mai exact un procent mai mic de 10% din numărul total de pacienți din întreaga lume poate fi eligibil pentru un astfel de transplant de celule stem.

abonare

Datele provin dintr-un studiu care a urmărit tratarea prin transplant de celule stem a unei cohorte de pacienți (n=20) cu o formă foarte agresivă de scleroză multiplă, care nu folosiseră niciun fel de altă terapie înainte. Informațiile au fost prezentate în cadrul Ediției 34 a Congresului Comitetului European de Tratament și Cercetare a Sclerozei Multiple (ECTRIMS) 2018.

„Nu este nicio îndoială că terapia cu celule stem este foarte eficientă – rezultatele acestui studiu amplifică afirmația. Însă principala întrebare este ce se va întâmpla în timp – după 10 sau după 15 ani. Va progresa boala în vreun fel?” – declară Dr. Howard L. Weiner,  Harvard Medical School, Boston

Desfășurarea studiului

Au fost investigați 20 de pacienți din 4 țări diferite (SUA, UK, Suedia și Italia) pe o perioadă de 2 ani jumătate. Media de vârstă la care participanții au fost diagnosticați a fost de 28 de ani, într-un interval de 17 – 47 de ani. Tuturor pacienților li s-a realizat transplantul de celule stem în același an, cu un interval diagnostic – tratament de 5 luni.

Înainte de tratamentul propriu-zis, pacienții experimentau recidive frecvente, care se sondau cu recuperări incomplete. Mai mult decât atât, pentru mulți pacienți afectarea cuprindea zone din trunchiul cerebral și cerebel.

În timpul perioadei de follow-up:

  • Nu s-a înregistrat nicio recidivă clinică;
  • Un singur pacient a prezentat activitate RMN la 6 luni după tratament;
  • Scorul EDSS (Expanded Disability Status Scale) a fost îmbunătățit pentru 95% din pacienți.

Înainte de transplantul de celule stem, scorul mediu EDSS era de 6,5 (într-un interval de 1,5 – 9,5). La ultimul follow-up, acesta a scăzut până la 2.0 (într-un interval de 0 – 6,5).

„În mod normal, acest tratament ar fi fost dat pacienților care nu răspund la terapia standard. Rezultatele noastre sugerează totuși că tratamentul cu celule stem pentru scleroza multiplă devine sigur și foarte eficient pentru pacienții cu o formă de boală foarte activă.” – Joyutpal Das, MBBS, Royal Hallamshire Hospital Sheffield, United Kingdom.

Studiul a concluzionat că transplantul de celule stem drept primă linie de tratament în cazul pacienților cu scleroză multiplă, formă agresivă, este foarte eficient și sigur. Totuși, nu este o metodă de terapie potrivită pentru orice astfel de pacient.

Dr. Mark Freedman, Ottawa Hospital, Canada, implicat de asemenea în transplantul de celule stem în tratarea sclerozei multiple, afirmă că „acest tratament reprezintă un mare angajament de care pacientul trebuie să fie conștient. Procesul în sine poate fi foarte dur și obositor. Pacienții tineri îl pot suporta mai bine, însă marele dezavantaj este că poate determina sterilitate.”

În cadrul Ottawa Hospital din Canada 60 de pacienți cu scleroză multiplă au primit transplant de celule stem până la acest moment. O pătrime dintre aceștia au început tratamentul încă din anul 2000, iar rezultatele au fost favorabile. Studiul a fost publicat în 2016 în The Lancet și poate fi accesat aici.

Citește și: