Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

FDA accelerează aprobarea balovaptan, primul tratament pentru principalele simptome ale autismului

mm
05 feb. 2018
4920 Views

Balovaptan, tratamentul pentru tulburările de spectru autist (ASD), a fost catalogat de Food and Drug Administration (FDA) ca terapie inovativă (Breakthrough Therapy Designation). Această clasificare va permite medicamentului să fie testat și aprobat mai repede în Statele Unite.

Catalogarea balovaptan ca terapie inovativă (Breakthrough Therapy Designation) se datorează în pricipal rezultatelor promițătoare ale medicamentului în timpul studiului clinic de fază II VANILLA, care a testat eficacitatea medicamentului în rândul adulților cu ASD. De asemenea, un studiu de fază II (aV1ation), care testează efectele balovaptan asupra copiilor și adolescenților cu ASD, se desfășoară în acest moment, potrivit companiei producătoare, Roche.

Balovaptan este un antagonist pentru receptorul de vasopresină V1a. Potrivit Roche, studii efectuate atât pe oameni, cât și pe animale au arătat că V1a joacă un rol important în medierea comportamentelor sociale care impun dificultăți persoanelor cu ASD. Astfel, balovaptan ar putea deveni prima terapie medicamentoasă capabilă să îmbunătățească comunicarea în rândul persoanelor cu ASD.

În acest moment, nu există tratamente aprobate de FDA pentru principalele simptome ale ASD: interacțiune socială dificilă, probleme de comunicare și tendințe spre comportamente repetitive. Clasificarea balovaptan ca terapie inovatoare va scurta considerabil timpul necesar pentru introducerea medicamentului pe piață.

Simptomele tulburărilor de spectru autist

Tulburările de spectru autist (ASD) afectează dezvoltarea copiilor și modul în care indivizii se comportă, comunică și interacționează cu ceilalți. Cele mai des întâlnite simptome ale ASD sunt:

  • comunicarea și interacțiunea dificilă cu alte persoane
  • comportamente repetitive
  • un număr restrâns de interese

Alte simptome asociate cu boala pot include:

  • anxietate
  • convulsii
  • disabilități de limbaj
  • deficit de atenție

ASD în România

Aproximativ 14% dintre copiii români suferă de o formă de tulburare de spectru autist, potrivit unui studiu publicat în European Journal of Pediatric Neurology în care au fost incluși peste 9.000 de copii, din 122 de școli normale și 95 de școli pentru copiii cu nevoi speciale. De asemenea, rightdiagnosis.com estimează că numărul de cazuri de ASD din România este de aproximativ 45.000.

Aprobarea accelerată a balovaptan ar putea însemna un acces mai rapid la tratament și pentru cetățenii Uniunii Europene și ai României.

Alte articole relevante:

Primul tratament specific pentru boala Batten, o afecțiune genetică rară greu de diagnosticat

Inovațiile care au schimbat perspectiva tratamentului în bolile neurologice

„Grija pentru cei dragi este cel mai frumos cadou” – Campania de informare cu privire la importanța diagnosticării la timp a Bolii Parkinson

Leave a Comment

Your email address will not be published.