FDA a aprobat crizanlizumab, prima terapie țintită pentru pacienții cu siclemie, care reduce cu 45% apariția crizelor vaso-ocluzive
Crizanlizumab (Adakveo) a demonstrat o reducere cu 45% a ratei anuale de apariție a crizelor vaso-ocluzive în comparație cu medicația placebo, dar și o reducere a spitalizărilor cu 42% pentru pacienții cu siclemie.
Astfel, crizanlizumab a fost aprobat în regim accelerat de către FDA (Administrația Statelor Unite pentru Alimente și Medicamente) pentru reducerea frecvenței crizelor dureroase la pacienții cu siclemie, cu vârste de peste 16 ani.
sursa: www.hematologyadvisor.com
Această aprobare vine ca urmare a studiului randomizat SUSTAIN, care s-a desfășurat pe o perioadă de 52 de săptămâni și a inclus 198 de pacienți cu siclemie și istoric de evenimente vaso-ocluzive.
Crizele de siclemie sunt evenimente severe și imprevizibile asociate cu complicații care pun în pericol viața pacientului.
„Crizele vaso-ocluzive pot fi extrem de dureroase și reprezintă unul dintre motivele de prezentare la camera de gardă sau de internare la pacienții cu siclemie”, a declarat Dr. Richard Pazdur, director al Centrului de Excelență în Oncologie al FDA.
Conform studiului SUSTAIN, crizanlizumab a redus semnificativ rata medie anuală a crizelor dureroase vaso-ocluzive cu 45% în comparație cu medicația placebo (1,63 versus 2,98), dar și rata anuală a zilelor de spitalizare cu 42% (4 versus 6,87). Această reducere a crizelor fost observată indiferent de genotipul pacientului sau de administrarea de hidroxiuree.
Mai mult de o treime dintre pacienții care au primit crizanlizumab (36%) nu au mai prezentat crize dureroase de-a lungul studiului, comparativ cu 17% din pacienții tratați placebo. Crizanlizumab a și întârziat apariția acestor crize de la 1,4 luni la 4,1 luni.
„Crizanlizumab este un anticorp monoclonal umanizat și reprezintă primul tratament aprobat de FDA pentru siclemie care se leagă de P-selectină, o proteină de adeziune celulară care joacă un rol important în interacțiunile multicelulare ce pot conduce la vaso-ocluzie” – Dr. Richard Pazdur
Dr. Kenneth Ataga, director al Centrului pentru Siclemie , de la Universitatea Tennessee Health Science Center din Memphis și principalul investigator al studiului SUSTAIN a comentat, de asemenea, asupra beneficiilor aduse de crizanlizumab:
„Știm că tratamentul cu crizanlizumab poate reduce semnificativ frecvența crizelor. Astfel, această aprobare reprezintă un avans important pentru pacienții care trăiesc cu această boală dificilă”
Cele mai frecvente efecte adverse ale tratamentului cu crizanlizumab sunt: artralgiile (18%), greața (18%), durerile de spate (15%) și febra (11%). Din acest motiv, pacienții trebuie sa fie monitorizați, iar în caz de reacții severe, tratamentul va fi oprit, conform FDA.
Crizanlizumab a fost aprobat de FDA în regim accelerat și a fost declarat medicament orfan, pentru a stimula dezvoltarea de noi terapii pentru bolile rare.
Siclemia, cunoscută și sub numele de anemie falciformă sau drepanocitoză, este o afecțiune hematologică ereditară, cu transmitere autozomal recesivă, cauzată de o mutație la nivelul lanțului beta-globic al hemoglobinei. Persoanele afectate prezintă astfel hematii anormale, în formă de seceră, din cauza hemoglobinei anormale, care prin forma lor predispun la ocluzia vaselor sangvine și apariția durerii și a complicațiilor. Siclemia este considerată o boală rară și este mai frecvent întâlnită în populațiile cu origini în Africa Subsahariană, India, Arabia Saudită, dar și în țările mediteraneene.
Citește și:
- #ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă
- #ASH18. Utilizarea opioidelor nu este asociată cu mortalitatea intraspitalicească a pacienților cu anemie falciformă
- #ASH18. Nou test rapid și ieftin de screening al anemiei falciforme