Podcast #VociCuAutoritate COVID-19
Podcast #VociCuAutoritate COVID-19

FDA a aprobat ofatumumab, prima terapie biologică auto-injectabilă pentru scleroza multiplă recurent remisivă

mm
21 Sep 2020
223 Views

Ofatumumab (Kesimpta, Novartis), prima terapie biologică cu posibilitate de auto-administrare, dedicată pacienților cu scleroză multiplă recurent remisivă (SMRR) a fost aprobat de către Food and Drug Administration (FDA). Ofatumumab este un anticorp monoclonal anti CD20 și se injectează subcutanat, cu ajutorul unui dispozitiv auto-injector, o dată pe lună, facilitând astfel administrarea la domiciliu.

FDA ofatumumab scleroza multipla recurent remisiva ofatumumab

FDA aprobă ofatumumab în tratamentul sclerozei multiple recurent remisive.

Kesimpta a obținut aprobarea în urma rezultatelor studiilor clinice de fază III, de tip dublu-orb ASCLEPIOS I și II, care au demonstrat reducerea semnificativă a riscului de recurență al puseelor și reducerea numărului de leziuni active la examenul de rezonanță magnetică. Studiile ASCLEPIOS au avut ca obiectiv evaluarea comparativă a terapiei cu ofatumumab și cea cu teriflunomidă (AUBAGIO) pe parcursul a 30 de luni. Pacienții incluși în cele două studii au avut vârsta cuprinsă între 18 și 55 de ani și scorul EDSS (The Expanded Disability Status Scale) între 0 și 5.5. Participanții au primit fie ofatumumab, injectat subcutanat 20 mg o dată la 4 săptămâni, cu o doză de încărcare administrată la 1, 7 și 14 zile, fie teriflunomidă 14 mg, administrat oral, zilnic, timp de 30 de luni. 

abonare

Scopul celor două studii a fost atins, întrucât anticorpul monoclonal anti CD20 a redus semnificativ rata de recurență a bolii, a scăzut gradul de dizabilitate la 3 luni și numărul de leziuni noi/active la examenul de rezonanță magnetică, comparativ cu administrarea de teriflunomidă. Eficiența terapiei a fost cuantificată cu ajutorul scorului NEDA-3, care urmărește în principal trei parametri:

  • absența puseelor,
  • absența progresului dizabilității măsurată cu ajutorul EDSS,
  • absența leziunilor noi/active la examenul de rezonanță magnetică.

În luna august, autorii studiilor au publicat datele obținute în The New England Journal of Medicine. Concret, rezultatele studiilor ASCLEPIOS I și II au arătat următoarele concluzii:

  • rata de pusee anuale a fost în medie de 0,11% la participanții în tratament cu ofatumumab, comparativ cu 0,22% în grupul care a primit teriflunomidă
  • 11,0% dintre pacienții care au primit ofatumumab au înregistrat o îmbunătățire în ceea ce privește gradul de dizabilitate, comparativ cu numai 8,1% din rândul celor care au primit teriflunomidă, la 6 luni de la începerea studiului.
  • pacienții în tratament cu ofatumumab au înregistrat în medie, cu 94% mai puține leziuni active/noi la examenul de rezonanță magnetică față de grupul aflat în terapie cu teriflunomidă, la 6 luni de la începerea studiului

Marie-France Tschudin, președintele Novartis Pharmaceuticals explică de ce introducerea Kesimpta în practica medicală este revoluționară:

“Pentru pacienții cu scleroză multiplă recurent remisivă tratamentul cu Kesimpta le poate oferi libertatea de a-și administra o terapie eficientă și sigură acasă. Astfel, ne așteptăm să vedem o îmbunătățire în evoluția acestor pacienți, dar și în experiența lor cu tratarea acestei boli.”

Profilul de siguranță pentru Kesimpta a fost asemănător ca cel descris pentru teriflunomidă, cu o frecvență a reacțiilor adverse de tip infecții sau procese neoplazice similare pentru cele două loturi de pacienți. Cele mai frecvente efecte secundare au fost infecțiile respiratorii de tract superior, cefaleea și reacții locale la nivelul situsului de injectare.

Despre ofatumumab

Ofatumumab este un anticorp monoclonal umanizat, care se leagă de antigenul CD20 de pe suprafața limfocitelor B  mature. Ofatumumab a primit aprobarea FDA pentru prima dată in 2009, având indicație în tratamentul leucemiei limfocitare cronice. Administrarea presupune perfuzii intravenoase, în doză mare și determină lizarea celulelor maligne.

Deși etiopatogenia sclerozei multiple nu este elucidată în totalitate, rolul limfocitelor B este documentat și declarat ca fiind esențial în dezvoltarea componentei autoimune a acestei afecțiuni.  În mod similar acționează și terapia cu ocrelizumab (OCREVUS), aprobată recent în România și pentru tipul primar progresiv al sclerozei multiple. Diferența principală constă în modul de administrare al ocrelizumabului , care presupune o sesiune de perfuzii intravenoase efectuate în spital și sub atenta supraveghere a personalului medical.

Scleroza multiplă este o afecțiune cronică, demielinizantă, a sistemului nervos central și afectează în principal adulții tineri, reprezentând principala cauză de dizabilitate pentru această categorie de vârstă. Scleroza multiplă afectează aproximativ 700.000 de europeni, dintre care 96.000 se confruntă cu dizabilități majore cauzate de scleroza multiplă primar progresivă. Potrivit datelor Asociației de Scleroză Multiplă din România, aproximativ 10.000 de persoane suferă de SM în România.

Din punct de vedere clinic, este caracterizată de episoade de deficite focale ce corespund zonelor cerebrale sau spinale afectate, spre exemplu deficite motorii sau tulburări de vedere. Manifestările neurologice debutează într-o manieră periodică la majoritatea pacienților, așa-numitele pusee, ce se pot manifesta în mod recurent, în forma recurent-remisivă sau progresiv, în formele primar progresive. Astfel sunt recunoscute 4 tipuri de scleroză multiplă:

  1. Sindromul clinic izolat (CIS);
  2. Forma recurent-remisivă (RRMS);
  3. Forma primar progresivă (PPMS);
  4. Forma secundar progresivă (SPMS).

Diagnosticul sclerozei multiple este complex și include atât criterii clinice riguros examinate de medicul neurolog, cât și criterii imagistice, obținute prin intermediul rezonanței magnetice (RMN).

Citește și: