Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

Siponimod, primul tratament oral, destinat sclerozei multiple secundar progresive în faza activă, este aprobat în UE

mm
31 Jan 2020
1151 Views

Siponimod (cu denumirea comercială Mayzent) a primit aprobarea de comercializare din partea Comisiei Europene și este primul și singurul tratament administrat oral aprobat in Europa, destinat pacienților adulți cu scleroză multiplă secundar progresivă activă. Aprobarea a venit în urma rezultatelor studiului clinic EXPAND, care demonstrează că Mayzent reduce semnificativ riscul de progresie a bolii, atât în ceea ce privește dizabilitatea cognitivă, cât și cea fizică.

Pacienții cu scleroză multiplă secundar progresivă au fost mult timp privați de o terapie corespunzătoare. Acest tratament aduce speranță în ceea ce privește calitatea vieții și întârzierea dizabilității pentru cei afectați”, Pedro Carrascal, președintele Platformei Europene de Scleroză Multiplă.

Tipuri de scleroză multiplă

Scleroza multiplă recurent-remisivă reprezintă 85% din totalul de cazuri. Dintre acestea, aproximativ jumătate se transformă în scleroză secundară progresivă.

Rezultatele au fost următoarele:

abonare
  • Riscul de progresie al dizabilității la 6 luni a fost mai mic cu 37% în grupul care a primit Mayzent, comparativ cu placebo;
  • Pacienții din grupul de intervenție au avut o evoluție favorabilă din punctul de vedere al activității bolii, cuantificată cu ajutorul parametrilor IRM, ARR (Annualized Relapse Rate) și a volumului cerebral.

Mayzent a obținut aprobarea FDA, din Statele Unite, în luna martie 2019. În urma deciziei Comisiei Europene de aprobare a siponimodului ca tratament oral pentru scleroza multiplă secundar progresivă în UE, Mayzent ar putea fi disponibil și în România în următorii 3-4 ani.

Date despre studiu

Studiul clinic, randomizat, dublu orb, de fază III a inclus un subgrup de aproximativ 800 de pacienți adulți cu scleroză multiplă secundară progresivă activă. Criteriile de includere au avut în vedere existența a multiple exacerbări (recurențe) pe parcursul a 2 ani (înainte de începerea studiului) și/sau identificarea de leziuni în secvența T1 cu substanță de contrast (Gadolinium) la examinarea IRM (Imagistică prin Rezonanță Magnetică). Participanții au fost împărțiți aleatoriu în 2 grupuri, care au primit fie substanța activă siponimod, fie placebo.

Modul în care acționează siponimod

Siponimod acționează ca un modulator selectiv al receptorilor S1P1 și S1P5 (sfingozină-1-fosfat). Pe de o parte, împiedică limfocitele să pătrundă în sistemul nervos central și astfel reduce procesul inflamator, iar pe de altă parte are efect pro-mielinizant și neuroprotectiv prin intermediul astrocitelor și oligodendrocitelor. Așadar Mayzent intervine în mecanismele principale din fiziopatologia sclerozei multiple.

Scleroza multiplă secundară progresivă (SPMS) reprezintă una dintre cele 4 forme ale sclerozei multiple. Aproximativ 65% dintre cei cu scleroză multiplă recurent-remisivă (RRMS) evoluează spre forma secundară progresivă, într-o perioadă medie de 19 ani. În funcție de prezența criteriilor clinice de recădere sau a celor imagistice (IRM), SPMS poate avea o formă activă sau una non-activă.

Grafic explicativ scleroza multiplă secundară progresivă

Scleroza multiplă secundară progresivă – Lublin et al 2014

În România, disponibilitatea terapiilor destinate diferitelor forme de scleroză multiplă reprezintă rezultatul unui demers colectiv și interdisciplinar. În 2018 au fost depuse cereri de evaluare pentru introducerea a 4 molecule noi, aprobate deja în UE pentru tratamentul sclerozei multiple.

Citește și: