Siponimod, primul tratament oral, destinat sclerozei multiple secundar progresive în faza activă, este aprobat în UE
Siponimod (cu denumirea comercială Mayzent) a primit aprobarea de comercializare din partea Comisiei Europene și este primul și singurul tratament administrat oral aprobat in Europa, destinat pacienților adulți cu scleroză multiplă secundar progresivă activă. Aprobarea a venit în urma rezultatelor studiului clinic EXPAND, care demonstrează că Mayzent reduce semnificativ riscul de progresie a bolii, atât în ceea ce privește dizabilitatea cognitivă, cât și cea fizică.
„Pacienții cu scleroză multiplă secundar progresivă au fost mult timp privați de o terapie corespunzătoare. Acest tratament aduce speranță în ceea ce privește calitatea vieții și întârzierea dizabilității pentru cei afectați”, Pedro Carrascal, președintele Platformei Europene de Scleroză Multiplă.
Rezultatele au fost următoarele:
- Riscul de progresie al dizabilității la 6 luni a fost mai mic cu 37% în grupul care a primit Mayzent, comparativ cu placebo;
- Pacienții din grupul de intervenție au avut o evoluție favorabilă din punctul de vedere al activității bolii, cuantificată cu ajutorul parametrilor IRM, ARR (Annualized Relapse Rate) și a volumului cerebral.
Mayzent a obținut aprobarea FDA, din Statele Unite, în luna martie 2019. În urma deciziei Comisiei Europene de aprobare a siponimodului ca tratament oral pentru scleroza multiplă secundar progresivă în UE, Mayzent ar putea fi disponibil și în România în următorii 3-4 ani.
Date despre studiu
Studiul clinic, randomizat, dublu orb, de fază III a inclus un subgrup de aproximativ 800 de pacienți adulți cu scleroză multiplă secundară progresivă activă. Criteriile de includere au avut în vedere existența a multiple exacerbări (recurențe) pe parcursul a 2 ani (înainte de începerea studiului) și/sau identificarea de leziuni în secvența T1 cu substanță de contrast (Gadolinium) la examinarea IRM (Imagistică prin Rezonanță Magnetică). Participanții au fost împărțiți aleatoriu în 2 grupuri, care au primit fie substanța activă siponimod, fie placebo.
Modul în care acționează siponimod
Siponimod acționează ca un modulator selectiv al receptorilor S1P1 și S1P5 (sfingozină-1-fosfat). Pe de o parte, împiedică limfocitele să pătrundă în sistemul nervos central și astfel reduce procesul inflamator, iar pe de altă parte are efect pro-mielinizant și neuroprotectiv prin intermediul astrocitelor și oligodendrocitelor. Așadar Mayzent intervine în mecanismele principale din fiziopatologia sclerozei multiple.
Scleroza multiplă secundară progresivă (SPMS) reprezintă una dintre cele 4 forme ale sclerozei multiple. Aproximativ 65% dintre cei cu scleroză multiplă recurent-remisivă (RRMS) evoluează spre forma secundară progresivă, într-o perioadă medie de 19 ani. În funcție de prezența criteriilor clinice de recădere sau a celor imagistice (IRM), SPMS poate avea o formă activă sau una non-activă.
În România, disponibilitatea terapiilor destinate diferitelor forme de scleroză multiplă reprezintă rezultatul unui demers colectiv și interdisciplinar. În 2018 au fost depuse cereri de evaluare pentru introducerea a 4 molecule noi, aprobate deja în UE pentru tratamentul sclerozei multiple.
Citește și:
- Scleroza multiplă: ce este, cum se diagnostichează și tratează?
- Ocrelizumab, primul tratament pentru scleroza multiplă rapid progresivă, aprobat în UE
- Auto-transplantul de celule stem hematopoietice este mai eficient decât terapia convențională în scleroza multiplă recurent remisivă