Hemlibra – recomandare de aprobare în UE pentru tratarea hemofiliei severe de tip A fără inhibitori
CHMP (Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a adoptat o opinie pozitivă pentru Hemlibra, produs de compania Roche, pentru profilaxia de rutină a episoadelor de sângerare la adulţi şi copii cu hemofilie de tip A severă (deficit congenital de factor VIII, FVIII <1%) fără inhibitori ai factorului VIII. CHMP a recomandat, de asemenea, ca acest medicament să poată fi folosit cu multiple opţiuni de dozare (o dată pe săptămână, la fiecare două săptămâni sau la fiecare patru săptămâni), pentru toate persoanele cu hemofilie de tip A care au respectiva indicaţie, inclusiv pentru cele cu inhibitori ai factorului VIII.
Hemlibra (Emicizumab-kxwh) este primul medicament care reduce semnificativ rata intervențiilor pentru tratarea sângerărilor, în comparaţie cu profilaxia anterioară cu factor VIII, într-o comparaţie prospectivă, la aceiași indivizi. Acesta face parte din prima clasă nouă de medicamente din ultimii 20 de ani, pentru persoanele cu hemofilie severă de tip A fără inhibitori ai factorului VIII. De asemenea, Hemlibra este singurul medicament profilactic ce poate fi administrat subcutanat şi cu multiple opţiuni de dozare.
„Tratamentul profilactic curent al hemofiliei de tip A poate necesita câteva perfuzii intravenoase pe săptămână, însă chiar și atunci, unii dintre pacienți mai pot sângera.”, a spus Victor Jimenez Yuste, Conferențiar la „Hematologie la Autonoma University” și șef al departamentului de hematologie din cadrul Spitalului Universitar „La Paz” din Madrid, Spania. „Având trei opțiuni de dozare subcutanată, care în studiile clinice pivotale a oferit un control eficient al sângerării, medicamentul produs de Roche are potențialul de a face o diferență semnificativă în viața persoanelor cu hemofilie de tip A”.
Opinia pozitivă a CHMP se bazează pe rezultatele din studiile pivotale HAVEN 3 şi HAVEN 4. Pe baza acestei opinii, o decizie finală în ceea ce priveşte aprobarea acestui medicament pentru persoanele cu hemofilie de tip A fără inhibitori ai factorului VIII, este aşteptată în viitorul apropiat de la Comisia Europeană.
În studiul de fază III HAVEN 3, adulții și adolescenții cu vârsta de peste 12 ani, cu hemofilie A fără inhibitori care au primit profilaxie Hemlibra o dată pe săptămână sau la fiecare două săptămâni, au experimentat reduceri semnificative ale hemoragiilor, comparativ cu cei care nu au beneficiat de profilaxie. Hemlibra este primul medicament care reduce semnificativ sângerările, în comparație cu profilaxia anterioară cu factorul VIII, care reprezintă standardul de îngrijire pentru persoanele cu hemofilie A fără inhibitori. Acest fapt a fost demonstrat printr-o reducere semnificativă a hemoragiilor tratate, evaluând persoanele care au primit anterior profilaxia cu factor VIII și au trecut la profilaxia cu Hemlibra, în cadrul unui studiu prospectiv neintervențional.
În studiul de fază III HAVEN 4, profilaxia cu Hemlibra administrat la fiecare patru săptămâni a condus la un control clinic semnificativ al sângerării la adulți și adolescenți cu vârsta de peste 12 ani, cu hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII și fără inhibitori ai factorului VIII. Cele mai frecvente reacții adverse, care au apărut la 10% dintre pacienții tratați cu Hemlibra în studiile comune, au fost reacțiile la locul injectării (20%), durerile articulare (15%) și cefaleea (14%).
„Acest medicament dezvoltat de Roche pentru tratarea hemofiliei, este apreciat drept prima clasă nouă de medicamente utilizate pentru terapie în cazul persoanelor cu hemofilie de tip A fără inhibitori, în aproape 20 de ani”, a declarat Dr. Sandra Horning, Roche Chief Medical Officer și Head of Global Product Development. „Salutăm opinia pozitivă de astăzi a CHMP, care ne aduce cu un pas mai aproape de a oferi medicamentul nostru, persoanelor care trăiesc în UE cu hemofilie de tip A severă, fără inhibitori ai factorului VIII. Vom continua să lucrăm cu Agenția Europeană a Medicamentului și cu furnizorii de servicii medicale din țările membre UE, pentru a face acest medicament disponibil pentru toți cei care trăiesc cu hemofilie de tip A și care pot beneficia de această terapie”.
Despre Hemlibra (emicizumab-kxwh)
Hemlibra este un anticorp direcționat bispecific cu factor IX și factor X. Acesta este conceput pentru a reuni factorul IXa și factorul X, proteinele necesare pentru a activa cascada naturală de coagulare și pentru a restabili procesul de coagulare a sângelui pentru persoanele cu hemofilie A.
În prezent, medicamentul Roche este aprobat în peste 50 de țări din întreaga lume, cum ar fi Statele Unite ale Americii (în luna noiembrie 2017), statele membre UE (în luna februarie 2018) și Japonia (în luna martie 2018), pentru profilaxia de rutină în vederea prevenirii sau reducerii frecvenței episoadelor de sângerare la persoanele cu hemofilie de tip A cu inhibitori ai factorului VIII. Hemlibra a fost studiat într-unul dintre cele mai mari programe pivotale ale studiilor clinice pentru persoanele cu hemofilie A cu și fără inhibitori ai factorului VIII, incluzând patru studii de fază III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 și HAVEN 4).
Despre hemofilia de tip A
Hemofilia A este o tulburare gravă, moștenită, în care sângele unei persoane nu se coagulează în mod corespunzător, ducând la sângerări necontrolate și adesea spontane. Hemofilia A afectează aproximativ 320.000 de persoane din întreaga lume, aproximativ 50-60% dintre acestea prezentând o formă severă a afecțiunii. Din cauza unor anomalii genetice, în cazul persoanele cu hemofilie A apar deficite în producere unei proteine implicate în coagularea sângelui numită factor VIII. În funcție de gravitatea tulburării, persoanele cu hemofilie A pot sângera frecvent, în special în articulații sau mușchi. Aceste sângerări pot prezenta o preocupare semnificativă pentru sănătate, deoarece cauzează adesea dureri și pot duce la umflare cronică, deformare, mobilitate redusă și leziuni articulare pe termen lung. O complicație gravă a tratamentului este dezvoltarea inhibitorilor terapiilor de substituție cu factorul VIII. Inhibitorii sunt anticorpi dezvoltați de sistemul imunitar al organismului care se leagă și blochează eficacitatea factorului VIII de substituție, ceea ce face dificilă, dacă nu imposibilă, obținerea unui nivel de factor VIII suficient pentru a controla sângerările.
Citește și:
- FDA aprobă primul medicament din ultimii 20 de ani pentru hemofilia A cu inhibitori
- Hemlibra, aproape de aprobare în Europa: primul tratament pentru hemofilia A cu inhibitori dezvoltat în ultimele două decenii
- Hemlibra – Tratamentul pentru hemofilia A cu inhibitori a fost aprobat în UE