Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

Primul medicament pentru tratamentul diabetului zaharat neonatal la nou-născuți și copii, aproape de aprobare în UE

mm
01 Mar 2018
2583 Views

Comitetul pentru Produse Medicamentoase de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) recomandă ca glibenclamida (cu denumirea comercială Amglidia) să primească autorizația de punere pe piață în Uniunea Europeană, cu indicație de tratament al diabetului zaharat neonatal la copii și nou-născuți. Glibenclamida este deja utilizată pentru tratamentul diabetului de tip 2 la adulți și copii, dar Amglidia este o nouă formulă, special creată pentru administrarea corectă la copii.

Noua formulă a glibenclamidei a apărut din nevoia de a schimba modul de administrare a substanței la copii. În practica actuală, personalul medical și părinții sunt nevoiți să împartă tabletele în bucăți mai mici, conform indicațiilor medicului, să le transforme în pulbere, să le amestece cu o cantitate mică de apă și abia apoi să le administreze pe cale orală copilului, cu o seringă. Aplicarea acestei metode conduce adesea la erori de gramaj, copilul primind o doză prea mare sau insuficientă, scăzând astfel eficiența tratamentului.

Medicamentul va fi disponibil pe piață sub formă de suspensie orală (0,6 și 6 mg/mL de glibenclamidă) și se recomandă a fi administrat doar după recomandarea unui medic cu experiență în tratamentul diabetului neonatal.

Diabetul neonatal, o formă extrem de rară de diabet, diagnosticat în primele 6 luni de la naștere poate fi amenințător de viață din cauza simptomelor care apar atunci când nivelul zahărului din sânge este ridicat, precum și a riscului de cetoacidoză diabetică, care apare atunci când organismului îi lipsește insulina și încep să se formeze cetonele. Mai multe mutații genetice au fost identificate drept cauze ale apariției acestui tip de diabet.

Noua formulă funcționează prin stimularea eliberării insulinei, produsă la nivelul celulelor beta din pancreas, în sânge. În cazul majorității nou-născuților cu diabet neonatal, celulele pancreasului produc insulină, însă nu o eliberează în sânge din cauza mutațiilor genetice, care conduc la disfuncționalități ale canalelor ATP cu sensibilitate la potasiu.

Amglidia este un medicament hibrid, variantă a medicamentului cu numele de Daonil, care a primit aprobarea în Uniunea Europeană încă din anul 1969. Beneficiile noii formule sunt susținute atât de eficiența demonstrată de substanța activă în studiile anterioare și experiența clinică reală, cât și de rezultatele studiului NEOGLI (realizat pe un număr de 10 pacienți), care au demonstrat că administrarea Amglidia a menținut un nivel glicemic corespunzător, comparativ cu administrarea substanței prin metoda utilizată actual în practică.

Datorită faptului că boala este foarte rar întâlnită, medicamentul a primit statutul de medicament orfan. Acest statut va fi revizuit de Comitetul pentru Produse Medicinale Orfane al EMA, cu scopul de a determina dacă rezultatele acestui medicament îi oferă continuitate ca medicament orfan, garantându-i și 10 ani de exclusivitate pe piață.

După primirea aprobării de punere pe piață, urmează stabilirea prețului și rambursarea la nivelul fiecărui stat membru al UE, luând în considerare nevoia și disponibilitatea fiecărui sistem de sănătate.

Mai multe despre ultimele inovații în tratamentul diabetului, în următoarele articole:

Un vaccin contra diabetului zaharat de tip 1 va începe studiile clinice în 2018

Semaglutida, aprobată în UE pentru tratamentul diabetului de tip 2 la adulți

Leave a Comment

Your email address will not be published.