Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?

mm
22 Jul 2019
3569 Views
3

Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, dar în timp aceasta și-a dobândit și  numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membrii ai familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei.

Copii diagnosticați astăzi au speranțe de viață aproape de normal, comparativ cu speranța de viață a unui copil diagnosticat la începutul anilor 1900, care era de doar 13 de ani.

abonare

Deși s-a ameliorat calitatea vieții pacienților iar controlul sângerărilor este evident mult mai bun, hemofilia este în continuare o provocare. Accesul la tratament este variabil. Se estimează că la nivel global, 70% dintre bolnavi au acces limitat la tratament.

Urmăriți al doilea episod ReGândim Medicina, despre hemofilie:

Îl găsiți și pe Spotify și iTunes.

În următorii ani 5 ani se așteaptă mai multe schimbări decât în ultimii 30 de ani în ceea ce privește opțiunile terapeutice pentru hemofilie.

Hemofilia este subiectul abordat într-un nou podcast marca Raportul de Gardă. Dr. Marius Geantă, președintele Centrului pentru Inovație în Medicină și Dr. Bianca Cucoș, editor Raportuldegardă.ro au discutat despre schimbările din ultimii ani în înțelegerea și controlul hemofiliei, precum și despre pașii care urmează. Principalele teme de discuție includ:

Cum abordăm astăzi hemofilia?

Noile terapii care deja au ajuns pe piață și vor ajunge în următorii ani reduc povara bolii semnificativ: elimină necesitatea unor injecții intravenoase repetate, internările frecvente, pacienții pot trece dintr-o formă severă a bolii într-una ușoară, mai ales reduc afectarea articulară la vârste tinere, permițând o calitate a vieții superioară, înaintea instalării unor complicații ireversibile.

Tehnologia permite personalizarea profilaxiei cu ajutorul unei simple aplicații pe telefon, iar în întreaga lume se discută deja de posibilitatea de vindecare a hemofiliei prin terapiile genice.

Schimbarea percepției asupra bolii

România trebuie să se alinieze, de asemenea, la standardele de tratament din țările dezvoltate. Cu toate acestea, o barieră este reprezentată de înțelegerea actuală a bolii, care în țara noastră este încă descrisă de fatalism și resemnare, acesta fiind un punct cheie care necesită intervenție.

Noi opțiuni terapeutice – anticorpii monoclonali, produsele cu timp de înjumătățire prelungită

Biotehnologia oferă soluții și în tratamentul hemofiliei. Noi opțiuni terapeutice care reduc povara injecțiilor intravenoase repetate încep să fie aprobate. Terapia care iese în evidență în ultimii ani este un anticorp monoclonal, emicizumab, care mimează activitatea factorului VIII, și are un timp de înjumătățirea de 4-5 săptămâni. În martie 2019 s-a extins aprobarea medicamentului și la pacienții care nu dezvoltă inhibitori, fiind prima clasă nouă de medicamente pentru această indicație după aproape 20 de ani.

Profilaxia personalizată – ce avantaje aduce o aplicație mobilă?

Anul trecut, FDA a aprobat myPKFiT, primului software care poate fi utilizat în personalizarea tratamentului profilactic pentru pacienții cu hemofilie de tip A. Aplicația permite realizarea unei curbe farmacocinetice pentru fiecare pacient astfel încât să se poată adapta doza de factor în funcție de particularitățile organismului și de stilul de viață.

Terapia genică – cum funcționează și cum diferă față de tratamentul standard?

Hemofilia a fost considerată de-a lungul timpului o țintă important în studiile care au vizat terapiile genice. Chiar și o creștere mică a activității factorilor de coagulare poate avea un impact important asupra vieții pacienților. Dintre multiplele boli genetice, hemofilia este ținta multor companii biotehnologice în prezent, multe studii în faze clinice ți preclinice fiind în dezvoltare. Căutarile pe site-ul ClinicalTrials arată 20 de studii clinice active care evaluează terapii genice bazate pe vectori adeno-asociați pentru hemofilia A și B.

Cât va costa o terapie administrată o singură dată în viață, diferită de orice altă variantă existentă până acum?

FDA estimează că se așteaptă ca începând cu 2025 să fie aprobate între 10 și 20 de terapii genice pe an.  Terapia genică diferă de orice tratament de până acum, iar schimbările în sistemul medical vor fi necesare pentru a asigura accesul la aceste tratamente moderne. Terapiile genice pentru hemofilie au demonstrat, mai mult decât pentru orice altă afecțiune, că au un profil foarte bun de cost eficiență. Nu se cunoaște deocamdată cât vor dura efectele terapiei, însă rezultatele de până acum arată că un astfel de tratament poate schimba radical viața unui pacient.

Urmărește și:

3 Responses

Leave a Comment

Your email address will not be published.