myPKFiT, aplicația care permite personalizarea tratamentului profilactic pentru pacienții cu hemofilie tip A
myPKFiT pentru ADVATE este primul software farmacocinetic (PK) online, gratuit, utilizat în tratamentul hemofiliei A și a primit aprobarea FDA (Food and Drug Administration) în luna martie 2018. O primă variantă a aplicației a fost aprobată în Uniunea Europeană încă din 2014. ADVATE (Octocog alpha) este un factor antihemofilic recombinant, indicat pentru tratamentul copiilor și adulților cu hemofilia A. Este utilizat pentru controlul, prevenția și reducerea frecvenței episoadelor de sângerare.
Aplicația myPKFiT permite personalizarea tratamentului pentru hemofilia tip A prin calcularea curbei PK de consum a factorului VIII din organismul fiecărui pacient. Modul în care factorul este utilizat de organism diferă, așa cum este firesc, de la un pacient la altul. Software-ul permite adaptarea dozei de factor în funcție de nevoia pacientului, precum și individualizarea intervalului de administrare.
Andrei Ene, pacient cu hemofilie, în vârstă de 21 de ani, a vorbit într-un interviu acordat Raportuldegardă.ro despre modul în care utilizarea aplicației myPKFiT l-a ajutat în activitățile sale zilnice.
„Cu ajutorul acestei aplicații am un control și un acces mult mai simplu la informațiile care mă interesează cu privire la dozarea de factor. Îmi este mult mai simplu, fiind hemofilic, să pot merge undeva știind întotdeauna care este nivelul meu de factor, pentru a mă putea pregăti. De exemplu, recent am avut o extracție dentară, iar faptul că am avut acces la această aplicație și am putut să-mi urmăresc nivelul de tratament, a făcut ca intervenția să poată fi făcută mai rapid, nefiind nevoie să aștept analizele de durată de coagulare”.
Urmăriți interviul integral cu Andrei Ene:
Cum funcționează aplicația?
Anterior, pacienții cu hemofilie A primeau terapie cu factor „on demand”, în momentul apariției episoadelor de sângerare, însă lucrurile au evoluat, iar terapia „on demand” s-a transformat în terapie profilactică, care presupune injectarea de factor la un anumit interval de timp, stabilit de medic. Problema care se impune în profilaxie ține de rapiditatea cu care factorul este consumat de fiecare pacient, în timp. În mod normal, un pacient cu hemofilie tip A își administrează factorul de două până la patru ori pe săptămână, fără să știe care este nivelul de factor rămas în sânge în momentul administrării.
Pentru a soluționa această problemă, a apărut în discuție farmacocinetica, studierea fazelor prin care trece un medicament de la momentul în care intră în corp, până când îl părăsește. La scurt timp după administrare, este atins nivelul maxim de factor VIII în sânge. În timp, nivelul scade, iar timpul de înjumătățire reprezintă timpul scurs de la administrare până când cantitatea de factor din sânge ajunge la jumătate din cât a fost inițial. Nivelul continuă să scadă, apropriindu-se de valoarea care determină nevoia unei noi infuzii, nivelul minim. Pacienții ajunși la nivelul minim prezintă un risc mare de sângerări, de aceea este foarte important ca ei să cunoască acest nivel pentru a-și putea administra o nouă doză de factor înainte de a-l atinge.
Dar cum știe un pacient când să își administreze o nouă doză de factor, având în vedere că farmacocinetica fiecărui organism este diferită? Cu ajutorul unei aplicații precum myPKFiT, care este personalizată fiecărui pacient, luând în considerare timpul de înjumătățire a factorului, vârsta, sănătatea articulațiilor, istoricul de sângerări, aderența la tratament și activitatea fizică.
Hemofilia tip A
Hemofilia A este cel mai întâlnit tip de hemofilie. La nivel global, peste 320.000 de persoane trăiesc cu această afecțiune. În România, în anul 2015, erau înregistrați în total 1,224 pacienți cu hemofilie, aproximativ jumătate dintre aceștia fiind copii.
Citește și:
- FDA a aprobat myPKFiT, primul software farmacocinetic folosit pentru personalizarea tratamentului pentru hemofilia A
- Hemlibra – Tratamentul pentru hemofilia A cu inhibitori a fost aprobat în UE
- Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III