Fascinanta poveste a lui Emily Whitehead, primul copil tratat cu o terapie celulară CAR-T, relatată de Tom Whitehead, tatăl ei




În urmă cu 8 ani, micuța Emily devenea primul copil din lume tratat cu o terapie celulară CAR-T. A fost un moment care i-a salvat viața (Emily Whitehead are acum 15 ani și o viață absolut normală) și a arătat ce înseamnă valoarea inovației în oncologie.

Centrul pentru Inovație în Medicină a organizat pe 10 noiembrie un Webinar LIVE, în care Dr. Marius Geantă, președinte al centrului, a discutat cu Tom Whitehead, tatăl lui Emily, despre povestea de viață a unui copil și a unei familii care deja au un loc rezervat în istoria medicinei mondiale.

abonare

Pe parcursul discuției, s-au desprins adevărate lecții de viață – despre puterea de a nu renunța niciodată, de a lupta până la capăt și dincolo de el.

Emily Whitehead - ziua când a primit terapia CAR-T
Emily a primit terapia pe 17 aprilie 2012

Ziua de 10 noiembrie a reprezentat un punct de referință pentru terapiile celulare în România – a început cu evenimentul de lansare a Cartei Albe a terapiilor celulare 2020, în care liderii de opinie și factorii decizionali cu rol major în aducerea terapiilor în România au discutat despre statusul actual și provocările viitoare, demonstrând unitate în setarea priorităților în sistemul sanitar. Seara, a avut loc webinarul prezentat mai sus, un moment emoționant și nu numai, care a demonstrat, cu subiect și predicat, valoarea reală a inovației în oncologie.

Povestea lui Emily începe după împlinirea vârstei de 5 ani, când părinții au început să observe vânătăi și sângerări inexplicabile. A primit diagnosticul de leucemie limfoblastică acută (ALL).

„Ne pregăteam de grădiniță, abia terminase clasele pregătitoare (…). Am primit diagnosticul de ALL și am știut că viața ni se va schimbat complet (…). I-am spus: hei, ai cancer, va trebui să luptăm din greu. Doar cei mai puternici copii din lume sunt aleși pentru a lupta cu cancerul. O să devii o eroină, pentru că o să învingi cancerul orice ar fi” – Tom Whitehead

Emily a intrat în remisiune timp de 16 luni după mai multe cure de chimioterapie. Părinților li s-a spus că sunt șanse foarte mari să intre în remisiune după acestea și să rămână astfel până la bătrânețe. Pentru a trece mai ușor peste timpul petrecut în spital, Emily a primit un cățel – Lucy. Micii pacienți oncologici păreau să răspundă bine la terapia cu animale de companie. Părinții și-au propus să obțină un zâmbet de la Emily, zilnic – „În unele zile a părut imposibil”, declara Tom.

Cum arăta Emily în aprilie vs. mai 2010
În stânga, ultima poză cu Emily înainte de diagnostic (aprilie 2010), iar în dreapta – după diagnosticul de ALL (mai 2010)

Recăderea… de două ori

După unul dintre controalele de rutină al măduvei osoase, medicii au declarat că este în plină recădere. „Pentru noi, vestea a fost mai rea decât diagnosticul inițial, am fost devastați”. Povestea lui Emily a fost diferită – deși medicii, din experiență, erau siguri că dacă a intrat în remisiune după chimioterapie, va rămâne acolo, boala a recidivat.

„Adevărul este că Emily, la acel moment, mai avea câteva săptămâni de trăit” – Prof. Stephan Grupp, pediatru, Universitatea Pennsylvania.

Așa că părinții au început să caute soluții, deși părea că ele nu existau. Au decis să o pună pe lista de așteptare pentru un transplant de măduvă, având în vedere că era singurul copil al familiei. Au găsit un donator, transplantul era programat pentru ianuarie 2012, însă donatorul a declarat că nu este disponibil până peste încă mai bine de o lună, la finalul lunii februarie. La jumătatea lunii februarie, cancerul a recidivat din nou, iar Emily nu a mai fost eligibilă pentru transplant.

Înainte de a lua decizia transplantului, căutând o a doua opinie, li se oferise șansa de a încerca un tratament inovator, aflat în studiu clinic, dar au refuzat acea ofertă. Dar, după a doua recădere, au decis să ia în considerare oferta.

Lumina de la capătul tunelului – terapia CAR-T

Șansa a venit din faptul că, cu doar o zi înainte de a decide că vor încerca o nouă terapie, FDA oferise aprobarea pentru începerea studiilor clinice pentru terapiile celulare CAR-T. Terapia nu mai fusese administrată unui copil până atunci.

Prof. Grupp declara acum patru ani că, la momentul administrării, nu aveau experiență cu aceste terapii la copii, aveau doar idei vagi despre efectele potențiale și șansele de reușită.

În acea situație atât de încărcată emoțional, medicii i-au explicat lui Emily, pe înțelesul unui copil, procedura care urmează să se întâmple. La fel cum tatăl ei îi spusese că are cancer la începutul acestui drum anevoios.

Capacitatea de a sta drepți în fața adevărului și a-l rosti, a fost, poate, încă o piesă a puzzle-ului de succes. Pentru a ține piept unui adversar, chiar și atunci când el este „marele C”, trebuie să ai puterea de a-i spune pe nume – cancer.

În prima zi, Emily a primit 10% din doză din motive de precauție. Totul a mers bine. În a doua zi – 30%, totul bine, până când i-a crescut temperatura brusc, dar când au ajuns la urgențe, temperatura revenise la normal.

Aproape de celălalt tărâm

A treia zi au decis să-i administreze și restul tratamentului. Reacțiile adverse au început: „Emily avea la acel moment aproximativ 30 de kilograme și, am aflat mai târziu, că peste 1,5 kg din acea greutate era cancer”. Emily a fost transferată la ATI și i-au indus coma. A fost pusă pe ventilație mecanică pentru că plămânii cedaseră. A rămas în comă și cu ventilație mecanică timp de două săptămâni.

„La un moment dat, prof. Grupp a venit și mi-a spus: Tom, cel mai probabil, Emily nu va mai fi printre noi dimineață…”. Tom Whitehead nu și-a pierdut speranța.

A doua zi dimineața, medicii au venit și i-au spus că nu au o explicație medicală, dar Emily continuă să lupte.

Decizia echipei multidisciplinare – tocilizumab

O oră mai târziu, după reunirea echipei multidisciplinare, au decis să încerce administrarea de tocilizumab, pentru a stopa sindromul de eliberare de citokine, prin inhibarea proteinei IL-6. Ideea fusese a unuia dintre medicii care avea o fetiță cu 2 ani mai mare decât Emily, cu artrită reumatoidă. Această sugestie i-a salvat viața. Trebuie subliniat în acest punct al poveștii, importanța colaborării dintre medici pentru a lua cea mai bună decizie clinică – o decizie care a redat viața unui copil.

12 ore mai târziu, după administrarea anticorpului monoclonal, Emily a revenit la viață, a renăscut. S-a trezit pe 2 mai 2012 – ziua când împlinea 7 ani.

23 de zile după prima doză de terapie celulară CAR-T, analiza biopsiei a indicat 0 leucemie, nici măcar o celulă canceroasă – cancer free.

1 iunie 2012 – Ziua internațională a copilului – Emily a ajuns acasă de la spital. Lucy i-a fost înapoiată de către bunici.

Emily se întoarce acasă pe 1 iunie 2012
1 iunie – întoarcerea acasă

O nouă etapă pentru familia Whitehead – înființarea fundației

În decembrie 2012, viața li s-a schimbat din nou: New York Times a publicat articolul cu povestea lui Emily, iar notorietatea subiectului a devenit și mai mare. Li se părea ireal. Au început telefoanele de la părinți în aceeași situație, care aveau nevoie de speranță, soluții, o rază de lumină în povestea lor. Așa a pornit ideea Emily Whitehead Foundation, iar banii adunați cu povestea lui Emily au fost donați pentru a susține diverse cauze și imunoterapia pediatrică.

Povestea devine din ce în ce mai incredibilă, într-un mod pozitiv de data aceasta – câțiva ani mai târziu, președintele SUA în funcție pe atunci, Barack Obama, o invită pe Emily la lansarea Inițiativei Medicinei de Precizie, unul dintre cele mai importante momente de notorietate ale conceptului.

A urmat întâlnirea cu Sean Parker, primul președinte Facebook, când el i-a spus lui Tom Whitehead că fiica lui este o față a revoluției în oncologie. 2 ani mai târziu de la această întâlnire, Parker a donat peste 200 de milioane de dolari din fonduri proprii și a înființat Institutul Parker de Imunoterapie Oncologică.

A urmat o notorietate și mai mare pe subiect, au mers cu filmulețul de prezentare al cazului la un eveniment Hollywood, pentru a strânge și mai multe fonduri. Bradley Cooper a fost cel care a introdus filmul, iar Lady Gaga a cântat pentru Emily. Cu această ocazie, Bradley Cooper a auzit-o pe Lady Gaga cântând și, astfel, s-a născut ideea filmului „A star is born”, lansat în 2019.

Tom Whitehead a cerut să fie notificat atunci când Comitetul FDA se va reuni pentru a investiga terapia pe care o primise Emily. A vrut să fie ultimul vorbitor, fără ca membrii comitetului să știe că este prezent. Votul pentru a recomanda terapia celulară CAR-T spre aprobare a fost unanim. Kymriah a fost aprobată în vara anului 2017.

Povestea lui Emily continuă să inspire.

Urmăriți întregul Webinar, subtitrat în limba română:

Aceasta a fost prima parte a articolului dedicat acestei povești incredibile. O lecție despre curaj, determinare și inovație. În a doua parte vom detalia ideea valorii aduse de inovație pentru cetățeni și pentru sistemele de sănătate.

Citește și: