FDA a aprobat prima terapie genică pentru pacienţii cu sarcom sinovial metastatic
U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Tecelra (afamitresgene autoleucel), o terapie genică pentru tratamentul adulților cu sarcom sinovial nerezecabil sau metastatic care au primit chimioterapie anterior, prezintă antigenele HLA (Human Leukocyte Antigen) A*02:01P, -A*02 :02P, -A*02:03P sau -A*02:06P, iar tumora este pozitivă pentru antigenul MAGE-A4 (Melanoma-Associated Antigen 4), detectat cu ajutorul dispozitivelor de diagnostic de tip companion autorizate FDA.
Tecelra este o imunoterapie de tip autolog care conţine celule T proprii pacientului, modificate pentru a exprima receptorul TCR (T-Cell Receptor) pentru a recunoaşte MAGE-A4, un antigen exprimat de celulele maligne ale sarcomului sinovial. Se administrează în doză unică intravenoasă.
Siguranța și eficacitatea Tecelra au fost evaluate într-un studiu clinic multicentric, care a inclus pacienți cu sarcom sinovial inoperabil și metastatic, care au primit anterior terapie sistemică și a căror tumoră exprima antigenul tumoral MAGE-A4. Eficacitatea a fost evaluată prin determinarea ratei globale de răspuns și a duratei răspunsului la tratamentul cu Tecelra. La cei 44 de pacienți care au primit Tecelra, rata globală de răspuns a fost de 43,2%, iar durata mediană a răspunsului a fost de șase luni.
Sarcomul sinovial este o formă rară de cancer care poate apărea în ţesuturile moi din diverse părți ale corpului, cel mai frecvent la nivelul extremităților. Este adesea diagnosticat la bărbați adulți în vârstă de 30 de ani sau mai puţin. Opţiunile terapeutice sunt limitate pentru pacienţii cu sarcom sinovial. Tratamentul implică de obicei o intervenție chirurgicală pentru îndepărtarea tumorii și poate include, de asemenea, radioterapie și/sau chimioterapie, dacă formaţiunea tumorală are dimensiuni mari, există recăderi sau metastaze.
„Aprobarea acestei tehnologii de imunoterapie de ultimă generație oferă o nouă opțiune critică pentru o populație de pacienți care are nevoie și demonstrează dedicarea FDA pentru progresul tratamentelor benefice pentru cancer.”, a afirmat Peter Marks, MD, Ph.D., director al Centrului FDA pentru Evaluare și Cercetare Biologică (CBER).
FDA a acordat Tecelra distincţiile Orphan Drug, Regenerative Medicine Advanced Therapy și Priority Review. Tecelra a fost aprobat prin intermediul căii FDA de aprobare accelerată, astfel că terapia a fost autorizată anterior finalizării studiilor clinice necesare. Calea accelerată de aprobare este o modalitate de a facilita disponibilitatea terapiilor pentru boli sau afecțiuni grave sau care pun viața în pericol, în care există o nevoie medicală nesatisfăcută și rezultatele indică faptul că medicamentul are beneficii clinice. Studii suplimentare se află în derulate pentru a confirma eficacitatea Tecelra.
Cele mai frecvente reacții adverse asociate cu administrarea Tecelra au inclus greață, vărsături, oboseală, infecții, febră, constipație, dispnee, dureri abdominale, dureri în piept non-cardiace, scăderea apetitului, tahicardie, dureri de spate, hipotensiune arterială, diaree și edem. Pacienţii care primesc Tecelra pot prezenta sindromul de eliberare de citokine (CRS), un răspuns agresiv al sistemului imunitar, care poate pune viața în pericol. Aceştia pot avea, de asemenea sindromul de neurotoxicitate asociat celulelor efectoare imune.
Citeşte şi:
- STUDIU. O nouă terapie CAR-T pentru sarcomul HER2 avansat: răspuns antitumoral la 50% din pacienți
- #ESMO20. Pembrolizumab crește supraviețuirea pacienților cu forme rare de sarcom
- #ESMO18. Pacienții cu sarcom au încredere în terapiile alternative împotriva cancerului, fără a cunoaște riscurile acestora