FDA aprobă a doua terapie CAR T – Yescarta, pentru tratamentul pacienților cu limfom non-Hodgkin difuz cu celule B mari
FDA (Food and Drug Administration) a aprobat axicabtagene ciloleucel (Yescarta), o terapie genică de ultimă generație, pentru tratamentul pacienților adulți care suferă de anumite tipuri de limfom cu celule B mari și în cazul cărora nu a funcționat altă terapie administrată anterior. Axi-cel este a doua terapie genică aprobată de către FDA, însă este prima care tratează limfomul non-Hodgkin (NHL).
Acesta este încă un moment istoric pentru oncologie și medicina personalizată, fiind aproape greu de crezut că în decursul a câteva luni, în acest an, două terapii genice CAR (chimeric antigen receptor) T au primit aprobarea FDA și aduc speranță pentru mii de pacienți cu limfom.
„Această zi marchează o altă bornă kilometrică în dezvoltarea unei întregi paradigme științifice pentru tratarea bolilor grave. În doar câteva decade, terapia genică a trecut de la a fi doar un concept promițător, la o soluție practică pentru forme de cancer netratabile. Această aprobare este dovada continuității acestei noi zone a medicinei atât de promițătoare. Suntem dispuși să încurajăm dezvoltarea acestor produse. În curând vom lansa o politică prin care exprimăm felul în care plănuim să încurajăm medicina genică regenerativă (…)”, a declarat Dr. Scott Gottlieb, Comisarul FDA.
Noua terapie a fost aprobată în urma studiului clinic de fază 2, ZUMA-1 care a comparat efectetele axi-cel cu cele ale standardului curent de tratament. Rata obiectivă de răspuns pentru pacienții cărora li s-a administrat axi-cel a fost de 72%, iar rata de remisiune completă a fost de 51%. În urma unei evaluări efectuate după 6 luni, 80% dintre pacienții care primiseră Yescarta erau încă în viață.
Yescarta este un proiect al Gilead și Kite Pharma, cu un proces de manufacturare complex, în mai mulți pași. La fel ca și în cazul Kymriah – prima terapie de acest gen aprobată, fiecare tratament este creat folosind propriile celule imune ale pacientului. Se pornește de la colectarea celulelor T prin afereză și transportarea lor într-o fabrică specializată. Celulele recoltate sunt modificate genetic pentru a exprima un receptor chimeric specific – CD19, care în mod natural se găsește pe suprafața celulelor B, permițând astfel celulei T modificate genetic să țintească și să distrugă celula canceroasă.
Prețul inițial pe care compania dezvoltatoare îl propune pentru terapie este de 373.000 de dolari, iar timpul de producere, în care toți pașii terapiei sunt îndepliniți, este de 17 zile, la acest moment.
De asemenea, terapia vine cu riscul sindromului eliberării de citokină, care a apărut la 13 pacienți din studiul ZUMA-1. Administrarea Yescarta va avea nevoie de un colectiv medical educat în acest sens, capabil să identifice toate simptomele pacientului.
Puteți citi mai multe despre terapiile CAR T în următoarele articole: