NANOSPRESSO: Tratamentul bolilor rare, revoluționat prin nanomedicamente personalizate produse în spitale
Un studiu publicat în Frontiers in Science prezintă un nou dispozitiv biomedical care ar putea permite farmaciilor din spitale să producă nanomedicamente personalizate în cadrul instituției medicale.
Proiectul european NANOSPRESSO propune o soluție practică, astfel că dispozitivul combină două tehnologii consacrate: terapiile cu acizi nucleici (inclusiv ARN mesager și oligonucleotide antisens) și sistemele de livrare prin nanoparticule lipidice (lipid nanoparticles- LNPs), utilizate pentru a transporta materialul genetic în interiorul celulelor. Integrarea acestor tehnologii într-o platformă microfluidică portabilă permite farmaciștilor să producă, în condiții sterile și controlate, formulări injectabile adaptate profilului genetic al fiecărui pacient. Această abordare ar putea crește accesul la terapii personalizate, mai ales în tratamentul bolilor rare sau în contexte medicale cu infrastructură limitată.
Bolile rare afectează peste 300 de milioane de oameni la nivel global și 36 de milioane în Uniunea Europeană. Deși fiecare boală în parte este rară (afectând mai puțin de 5 persoane la 10.000), în total există între 5.000 și 8.000 de astfel de afecțiuni. Din cauza costurilor ridicate și cererii reduse, multe dintre aceste boli nu beneficiază de tratamente.
Funcționarea dispozitivului NANOSPRESSO se bazează pe un sistem modular, în care componentele necesare (materialul genetic al pacientului și excipienții lipidici) sunt introduse în cartușe preformulate. Acestea sunt procesate într-un microdispozitiv care asigură amestecarea controlată și omogenizarea formulării într-un mediu închis. În urma acestui proces, rezultă o suspensie de nanoparticule lipidice încărcate cu acizi nucleici, gata pentru administrare parenterală. Datorită designului compact și autonom, sistemul poate fi integrat în cadrul farmaciilor spitalicești, fără a necesita infrastructură industrială sau lanțuri logistice complexe, ceea ce facilitează răspunsul terapeutic în timp util, mai ales în situații clinice urgente sau pentru patologii rare pentru care nu dispunem de terapii standard.
Autorii studiului subliniază că, deși abordarea este inovatoare, ea ridică întrebări legate de reglementare, siguranță și integrarea în practica medicală actuală. Echipa de cercetare lucrează în prezent la testarea prototipurilor și la stabilirea unor standarde clare de calitate și siguranță, în colaborare cu autoritățile din domeniul sănătății. Scopul este ca NANOSPRESSO să devină o soluție viabilă pentru tratarea eficientă și accesibilă a bolilor rare în spitale din întreaga lume. Acest model poate reduce costurile și poate aduce medicina de precizie mai aproape de nevoile reale ale sistemului de sănătate.
Citește și:
- STUDIU. Insulina ar putea fi administrată oral la pacienții cu diabet zaharat, printr-o nouă metodă bazată pe nanoparticule
- Progrese în dezvoltarea unui vaccin împotriva HIV: anticorpi neutralizanţi cu spectru larg, obţinuţi printr-o metodă inovatoare bazată pe ARN
- Un nou vaccin terapeutic ARNm împotriva glioblastomului determină un răspuns imun antitumoral în doar 48 de ore. Primele date preclinice