Pemigatinib, aprobat în Uniunea Europeană pentru tratamentul colangiocarcinomului pozitiv pentru FGFR2




Comisia Europeană a aprobat terapia orală cu pemigatinib (Pemazyre) pentru tratamentul colangiocarcinomului local avansat sau metastatic, o formă rară de cancer al ductelor biliare. Indicația este valabilă pentru pacienții cu fuziuni sau rearanjamente ale FGFR2 (fibroblast growth factor receptor 2), aflați în progresie după cel puțin o primă linie de terapie sistemică.

Acestă aprobare vine ca urmare a datelor de eficacitate și siguranță obținute din studiul FIGHT-202, un studiu deschis, de fază 2, cu 3 cohorte, în cadrul căruia s-a observat un răspuns obiectiv durabil la pacienții tratați anterior pentru colangiocarcinom.

abonare

„Pemigatinib este prima opțiune de tratament nou disponibilă pentru acești pacienți în Uniunea Europeană în peste 10 ani și a demonstrat o rată mare a răspunsului durabil”, a declarat Hervé Hoppenot, director executiv al Incyte, producător al acestei terapii.

pemazyre pemigatinib
sursa: pemazyre.com

Rezultatele studiului

Rezultatele preliminare ale studiului arată că în cadrul cohortei de 107 pacienți pozitivi pentru fuziuni sau rearanjamente FGFR2, pemigatinib administrat în monoterapie a condus la o rată de răspuns de 37% (obiectivul principal) și o durată de răspuns cu o mediană de 8 luni (obiectivul secundar).

Datele privind siguranța arată că pemigatinib a fost în general bine tolerat (studiat pe 146 de pacienți din cele 3 cohorte). Hiperfosfatemia de grad 1 sau 2 a fost cel mai frecvent efect advers, întâlnit in 60% din cazuri și a fost controlată printr-o dietă săracă în fosfați, administrarea de chelatori de fosfați și diuretice sau prin reducerea sau întreruperea administrării tratamentului.

Reacțiile adverse de grad 3 sau mai mari: hipofosfatemie în 12% din cazuri; nici un caz nu a fost considerat semnificativ sau nu a condus sau întreruperea tratamentului sau reducerea dozei.

Există precauții și avertismente în ceea ce privește toxicitatea oculară. Decolarea retiniană seroasă (prin acumulare de lichid subretinian) a fost observată la 4% dintre pacienți (grad ≥3, 1%), însă fără sechele clinice.

Despre colangiocarcinom

Colangiocarcinoamele sunt tumori maligne localizate la nivelul arborelui biliar, intrahepatic sau extrahepatic. Cancerele hepatobiliare sunt asociate în general cu un prognostic prost, fiind frecvent diagnosticate în stadii avansate și doar puține cazuri sunt eligibile pentru tratament cu potențial curativ.

În ultimii ani au fost realizate progrese semnificative în ceea ce privește tratamentul pacienților afectați de această patologie.

Au fost identificate alterări genomice cu potențial terapeutic în aproximativ 50% dintre cazurile de colangiocarcinom. Dintre acestea, fuziunile FGFR2 sunt printre cele mai frecvente, alături de mutațiile izocitrat dehidrogenazei (IDH).

Mutațiile care implică FGFR2 au fost întâlnite la 8-14% dintre cazurile de colangiocarcinom. Acestea pot fi asociate cu un prognostic favorabil.

Pemazyre actiune fuziune FGFR2
sursa: hcp.pemazyre.com/

Pemigatinib este un inhibitor kinazic aprobat de către FDA în urmă cu un an pentru aceeași indicație.

În studiul clinic de fază 2 FIGHT-202, pemigatinib, un inhibitor de FGFR, a demonstrat un potențial terapeutic promițător, 37% dintre pacienții cu FGFR obținând un răspuns terapeutic obiectiv.

Citește și: