articole despre Luxturna

#BiotechWeek2020. Terapiile genice: cum a evoluat domeniul și care sunt cele mai importante lecții în ultimii 30 de ani?

De peste 50 de ani este explorată ideea de a se dezvolta un tratament curativ prin introducerea unei gene funcționale în celulele umane, însă abia în ultimii 2-3 ani terapiile genice au început să fie aprobate într-un ritm accelerat. Se estimează că cel puțin 3 terapii genice și celulare vor fi aprobate în 2020, iar […]


EMA: 42 de medicamente noi au fost autorizate în 2018 în Uniunea Europeană

Raportul publicat de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) pentru anul 2018 evidențiază noile indicații de utilizare a moleculelor autorizate în anul precedent. Monitorizarea continuă include evaluarea calității și a raportului beneficiu/risc pentru fiecare tratament și are ca scop instituirea unor reglementări precum actualizarea informațiilor privind efectele adverse sau chiar înlăturarea medicamentului de pe piață. În […]


Topul inovațiilor în medicină #RaportuldeGardă 2018. Publicul și editorii au decis: terapiile CAR-T, marele câștigător

Anul 2018 a fost un an marcat de descoperiri și aprobări inovatoare în domeniul medical în întreaga lume, iar RaportuldeGardă.ro a fost pregătit să ofere noutățile cititorilor săi, fie că a fost vorba de aprobări și descoperiri în spațiul Uniunii Europene, fie că inovațiile au venit din Statele Unite al Americii sau alte zone ale […]


BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată în UE pentru distrofia retiniană ereditară, o frecventă cauză a pierderii vederii

Luxturna (voretigene neparvovec), prima terapie genică pentru distrofia retiniană ereditară prin mutația genei RPE65, a fost aprobată și în Uniunea Europeană. Luxturna se administrează o singură dată la nivelul retinei și este indicată pacienților care nu au pierdut în totalitate viabilitatea celulară retiniană.  Aproape 60% dintre cei care suferă de distrofie retiniană ereditară datorată mutației RPE65, […]


BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată de FDA pentru o boală ereditară care determină orbire

După 28 de ani de la primul transfer al unei gene la om, asistăm la începutul unei noi ere în medicină, în care tratamentul de precizie ar putea deveni standardul pentru fiecare pacient. 2017 este anul unor mari schimbări, care s-au petrecut într-un ritm accelerat. Pe 30 august s-a aprobat în SUA prima terapie genică pentru tratarea […]


Prima terapie genică pentru o formă rară de orbire, la un pas de aprobarea FDA

Comitetul Food and Drug Administration (FDA) a votat în unanimitate (16-0) pentru aprobarea Luxturna, o nouă terapie genică menită să trateze o formă rară de orbire care se manifestă cel mai des în copilărie. Decizia comitetului a fost motivată de rezultatele pozitive ale medicamentului în cadrul unui studiu de fază III și de declarațiile înduioșătoare […]