EMA: 42 de medicamente noi au fost autorizate în 2018 în Uniunea Europeană

Health literacy

Dr. Diana Chițimuș
07 ianuarie 2019
Citit de 7272 ori.

Raportul publicat de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) pentru anul 2018 evidențiază noile indicații de utilizare a moleculelor autorizate în anul precedent. Monitorizarea continuă include evaluarea calității și a raportului beneficiu/risc pentru fiecare tratament și are ca scop instituirea unor reglementări precum actualizarea informațiilor privind efectele adverse sau chiar înlăturarea medicamentului de pe piață.

În urma centralizării datelor obținte de EMA, în parteneriat cu fiecare stat membru UE, anul 2018 prezintă următoarele cifre:

Bilanțul medicamentelor aprobate EMA în 2018

Medicamentele recomandate pentru aprobare sunt împărțite în funcție de indicația principală de utilizare. 23 de molecule au fost autorizate numai pentru tratamentul cancerului, din care 11 reprezentând substanțe active noi.

Dintre toate medicamentele autorizate în anul precedent, raportul EMA evidențiază importanța anumitor molecule în progresul terapiilor medicamentoase:

Terapiile medicinale avansate (ATMPs)

ATMPs sunt medicamente fabricate pe bază de gene, celule sau țesuturi care oferă oportunități imovatoare pentru tratamentul anumitor boli severe, cronice sau pentru care terapiile convenționale nu sunt adecvate. În 2018, 3 astfel de terapii au fost aprobate:

Kymriah și Yescarta sunt primele terapii genice celulare CAR-T (Chimeric Antigen Receptor) aprobate de UE pentru tratamentul anumitor tipuri de leucemii.
Luxturna este prima terapie genică utilizată în tratamentul distrofiilor retiniene ereditare.

Medicamente destinate exclusiv copiilor

Kigabeq a obținut aprobarea PUMA (Paediatric-Use Marketing Authorisation) pentru tratamentul sindromului WEST și a crizelor epileptice parțiale rezistente.
Amglidia este aprobat pentru tratamentul diabetului la nou-născuți și copii.

Medicamente aprobate prin evaluări accelerate

Mecanismul de evaluare accelerată a unei terapii se aplică în cazul medicamentelor menite să trateze condiții medicale care nu beneficiază de nicio terapie pre-existentă. Comisia științifică din cadrul EMA se angajează să evalueze noua moleculă intr-un timp mai scurt decât în mod convențional. Din această categorie fac parte:

Hemlibra a fost autorizat pentru prevenția sângerării la pacienții cu hemofilie A care au inhibitori de factor VIII.
Takhzyro este primul anticorp monoclonal pentru prevenția atacurilor recurente de angioedem ereditar.

Aprobări condiționate de marketing

Terapiile autorizate astfel sunt accesibile pacienților din cadrul UE înaintea definitivării tutror etapelor din studiile clinice, cu mențiunea că ulterior datele referitoare la eficiența și siguranța utilizării vor fi centralizate pentru a completa profilul medicamentului respectiv. Un singur medicament s-a încadrat în anul precedent:

Rubraca a fost autorizat pentru tratamentului cancerului ovarian avansat sau recurent.

În urma centralizării datelor colectate prin monitorizarea medicamentelor deja utilizate, EMA a instituit noi reglementări referitoare la siguranța administrării anumitor terapii:

Daclizumab (Zinbryta/Zenapax), utilizat în scleroza multiplă, a fost înlăturat de pe piață din cauza riscului de encefalită autoimună.
Retinoizii au fost restricționați în utilizarea în sarcină din cauza efectului teratogen.
Anumite quinolone și fluoroquinolone au fost suspendate pentru a evalua în detaliu posibile efecte secundare raportate de aceasta clasă de antibiotice, incluzând riscul de anevrism/disecție de aortă.
Valproații sunt de evitat în timpul sarcinii din cauza riscului de a genera malformații la nou-născut.
Compușii pe bază de OMEGA-3 nu sunt eficienți în prevenția evenimentelor cardiovasculare la pacienții cu antecedente de infarct miocardic și nu mai au indicație de utilizare în acest caz.

Citește și: