articole despre vector viral
Dr. Bianca Cucoș 24 februarie 2025 Citit de 236 ori
STUDIU. Prima terapie genică pentru tulburările de ritm cardiac previne aritmiile ventriculare maligne
Milioane de oameni din întreaga lume suferă de aritmii cardiace, bazându-se pe medicamente pe termen lung sau pe proceduri invazive pentru a-și gestiona simptomele. Cu toate acestea, noi cercetări realizate de Amsterdam UMC și Universitatea Johns Hopkins, publicate în European Heart Journal, prezintă o terapie genică revoluționară care ar putea oferi un tratament unic pentru […]
Dr. Bianca Cucoș 23 februarie 2025 Citit de 182 ori
O terapie genică administrată pe cale inhalatorie pentru fibroza chistică, evaluată pentru prima dată într-un studiu clinic
O nouă terapie genică pentru fibroza chistică (FC), cunoscută sub numele de BI 3720931, este acum testată într-un studiu clinic pe oameni în Marea Britanie și Europa. Studiul LENTICLAIR 1 evaluează siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea tratamentului, în special pentru pacienții care nu răspund la terapiile modulatorii CFTR existente. Studiul este realizat de Boehringer Ingelheim, în […]
Adriana Boată 28 februarie 2021 Citit de 880 ori
FDA a autorizat vaccinul Johnson & Johnson împotriva COVID-19 pentru utilizare de urgență în SUA
Această aprobare de urgență pune la dispoziția Statelor Unite al treilea vaccin împotriva COVID-19 (mai sunt aprobate vaccinurile produse de Pfizer și Moderna). Spre deosebire de primele două aprobate, vaccinul J&J se recomandă a fi administrat într-o singură doză, eliminând astfel nevoia de stocare pe termen lung, și poate fi păstrat până la 3 luni, […]
Dr. Bianca Cucoș 30 septembrie 2020 Citit de 4606 ori
#BiotechWeek2020. Terapiile genice: cum a evoluat domeniul și care sunt cele mai importante lecții în ultimii 30 de ani?
De peste 50 de ani este explorată ideea de a se dezvolta un tratament curativ prin introducerea unei gene funcționale în celulele umane, însă abia în ultimii 2-3 ani terapiile genice au început să fie aprobate într-un ritm accelerat. Se estimează că cel puțin 3 terapii genice și celulare vor fi aprobate în 2020, iar […]
Dr. Bianca Cucoș 07 ianuarie 2020 Citit de 4416 ori
#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B
În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]
Adriana Boată 01 august 2018 Citit de 4494 ori
Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III
Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]
Dr. Bianca Cucoș 13 decembrie 2017 Citit de 7992 ori
BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate
„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice. Două studii publicate recent în New England Journal of Medicine anunță o revoluție în tratarea hemofiliei A […]