Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

Combinația terapeutică tezacaftor și ivacaftor pentru controlul fibrozei chistice, aproape de aprobarea în UE

mm
07 aug. 2018
1739 Views

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) recomandă aprobarea autorizației de punere pe piață a combinației terapeutice alcătuită din tezacaftor (100 mg)/ivacaftor (150 mg) în doză fixă și ivacaftor, pentru tratamentul pacienților cu o vârstă minimă de 12 ani, care suferă de fibroză chistică (CF) și prezintă anumite mutații ale genei CFTR.

„Anunțul de astăzi este o realizare pivot de-a lungul călătoriei (de a asigura tratamentul a 90% dintre pacienții cu CF). Dacă va fi aprobată, combinația tezacaftor/ivacaftor va reprezenta o importantă opțiune pentru persoanele cu două copii ale mutației F508del și primul medicament aprobat în Uniunea Europeană (UE) pentru pacienții cu o singură copie a mutației F508del și o copie a uneia dintre cele 14 mutații care determină activitatea CFTR reziduală (reglator de conductanță transmembranară în fibroza chistică)”, a declarat Dr. Reshma Kewalramani, vice-președinte executiv al sectorului de dezvoltare a medicamentelor de la Vertex, în comunicatul de presă emis de companie.

Beneficiile pe care combinația le aduce sunt îmbunătățirea funcției pulmonare, respectiv reducerea numărului și a ratei de exacerbări pulmonare la pacienții care suferă de CF. Datele provin din două studii pivot și au fost măsurate după administrarea tratamentului timp de 24 de săptămâni, respectiv 8 săptămâni. Cele mai comune efecte adverse observate au fost migrenele și rinofaringita.

Tezacaftor facilitează expresia proteinei CFTR la nivelul membranei celulare, în timp ce ivacaftor îmbunătățește transportul clorului la nivelul canalului ionic reprezentat de proteină.

Indicația completă de tratament este:

„Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) este indicat în regim terapeutic cu ivacaftor tablete, 150 mg pentru tratamentul pacienților cu fibroză chistică, în vârstă de 12 ani sau mai mult, care sunt homozigoți pentru mutația F508del sau sunt heterozigoți pentru mutația F508del și au una dintre următoarele mutații ale genei CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, și 3849+10kbC→T”.

Se recomandă ca medicamentul să fie prescris de către medici care au experiență în tratamentul CF. Dacă genotipul pacientului este necunoscut, trebuie mai întâi ca acesta să se stabilească printr-o metodă sigură de secvențiere, pentru a vedea dacă pacientul are mutațiile corespunzătoare pentru indicațiile tratamentului. În regimul terapeutic indicat, se recomandă ca tezacaftor/ivacaftor să fie administrat dimineața, iar ivacaftor, seara.

Mai multe detalii despre importanța secvențierii genomice, în următoarele articole:

Leave a Comment

Your email address will not be published.