Daratumumab schimbă de un an perspectivele în managementul mielomului multiplu pentru pacienții din România
Daratumumab este primul şi singurul anticorp monoclonal complet umanizat disponibil în România destinat tratamentului pacienţilor diagnosticaţi cu mielom multiplu. Medicamentul a fost lansat în anul 2018 pe piaţa din România de Janssen (Companiile Farmaceutice ale Johnson & Johnson).
Accesul la acest tratament a reprezentat o schimbare importantă pentru pacienții din România. Numărul de terapii disponibile pentru pacienţii români diagnosticaţi cu mielom multiplu a fost timp de mulţi ani inferior comparativ cu cel din alte state europene.
În România, daratumumab este inclus pe lista de C-DCI-uri, corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii în sistem de compensare 100% şi în Programul Naţional de Oncologie. Medicamentul este compensat pentru următoarele indicaţii:
- în asociere cu lenalidomidă şi dexametazonă sau cu bortezomib şi dexametazonă, pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu mielom multiplu la care s-a administrat cel puţin un tratament anterior;
- în monoterapie, pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu mielom multiplu recidivant şi refractar, care au fost trataţi anterior cu un inhibitor de proteazom şi un agent imunomodulator şi care au înregistrat progresia bolii sub ultimul tratament.
Daratumumab este un medicament țintit care blochează proteina CD38, care are valori anormal de ridicate în celulele pacienților cu mielom multiplu. Iniţial, daratumumab a fost studiat la pacienţii cu multiple recăderi şi care nu mai răspundeau la terapiile clasice (inhibitori de proteazom şi imunomodulatoare). Rezultatele obţinute în aceste studii, de pacienţii cărora li s-a administrat daratumumab în monoterapie, au determinat Agenţia pentru Controlul Alimentelor şi Medicamentelor (Food and Drug Administration – FDA, SUA) să acorde statutul de „Breakthrough therapy” (terapie revoluţionară) pentru daratumumab, iar Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), de „Orphan designation”, facilitând astfel lansarea timpurie a moleculei de daratumumab, pentru a ajuta cât mai mulţi pacienţi diagnosticaţi cu mielom multiplu.
83% din pacienţii participanţi în aceste studii au avut beneficii de pe urma tratamentului cu daratumumab în monoterapie, iar mediana supravieţuirii globale a fost de încă 20 de luni (aproape încă 2 ani de viaţă). Mai mult decât atât, în combinaţie cu lenalidomida, 9 din 10 pacienţi au răspuns la tratament (93%), iar perioada de timp mediană în care boala nu a progresat a fost de 44,5 luni. Acest rezultat nu a mai fost obţinut până în prezent de altă terapie.
În martie 2018, Asociația S.O.S. Mielom solicita introducerea pe lista medicamentelor compensate a tratamentelor pentru mielom disponibile la nivel european și facilitarea accesului pacienților români la studii clinice în România. La un an de când medicamentul este disponibil pentru pacienții români observăm deja schimbările de paradigmă pe care acest tratament le-a adus, adresându-se unei nevoi neacoperite în țara noastră.
Despre mielomul multiplu
Mielomul multiplu este o afecţiune hematologică malignă cu prognostic grav. Printre manifestările comune ale mielomului se numără: dureri puternice la nivelul oaselor lungi, fracturi și infecții repetate, anemie, insuficiență renală. Un semn specific al bolii este creșterea nivelului de proteină M în sânge și urină.
Speranţa de viaţă (mediana supravieţuirii globale) pentru pacienţii diagnosticaţi cu mielom multiplu, estimată după apariţia recăderii sau a bolii refractare la tratament, este între 7,5 luni şi 22 de luni, în funcţie de terapia utilizată. Fiecare recădere agravează prognosticul pacientului şi face ca boala acestuia să fie mai greu de tratat.
700 de români sunt diagnosticați anual cu mielom multiplu, iar vârsta pacienților este în continuă scădere. Potrivit datelor Organizației Mondiale a Sănătății, peste 40.000 de pacienți sunt diagnosticați cu mielom la nivel global, iar numărul deceselor se ridică la 26.000.
Citește și:
- Ce este mielomul multiplu?
- Mielomul multiplu: Acces la doar 3 din cele 6 medicamente inovatoare. Studiile clinice, descurajate în România
- O nouă terapie CAR-T eficientă în tratarea mielomului multiplu