Planul FDA de a accelera aprobarea medicamentelor oncologice pe baza biomarkerilor, nu a localizării tumorii
Food and Drug Administration (FDA), autoritatea americană pentru aprobarea medicamentelor, propune un plan menit să eficientizeze procesul de aprobare a medicamentelor considerate a fi de importanță ridicată. Medical Innovation Development Plan va simplifica mecanismul de aprobare a medicamentelor personalizate, care țintesc genele responsabile pentru apariția cancerului.
Unele dintre tratamente care vor beneficia de pe urma acestui plan sunt cele cunoscute ca terapii „tumor-agnostic”. Acestea sunt eficiente prin acțiunea țintită asupra unor structuri ADN specifice celulelor canceroase, indiferent de organul în care a apărut și s-a dezvoltat tumora.
Până în acest moment, tratamentele împotriva cancerului erau analizate și aprobate în funcție de organul afectat, pe baza stadializării TNM. Un medicament care putea fi folosit pentru a trata multiple tipuri de cancer trebuia testat și aprobat pentru fiecare localizare în parte. Planul propus de FDA presupune testarea și aprobarea medicamentelor împotriva cancerului bazându-se pe biomarkerii celulelor canceroase, nu pe localizarea lor.
Luna trecuta, FDA a aprobat primul medicament “tumor-agnostic”, Keytruda (pembrolizumab). Acesta poate fi folosit pentru tratarea tumorilor solide care prezintă deficiența mismatch repair (MMRd), indiferent de organul afectat. Deși această anomalie genetică este cel mai des întâlnită în cazul cancerelor colo-rectale și endometriale (la nivelul mucoasei uterului), ea poate fi întâlnită și în rândul altor cancere, precum cele la sân, prostată și vezică urinară. Pembrolizumab atacă celulele canceroase care prezintă această configurație genetică, indiferent de localizarea lor.
Larotrectinib, un alt nou medicament tumor-agnostic, țintește o anomalie la nivelul genei TRK (tropomyosin receptor kinase – kinaza receptorului pentru tropomiozină). Rezultatele unui prim studiu clinic au fost prezentate în cadrul ASCO2017. Momentan, larotrectinib este singurul medicament care blochează selectiv proteine fuzionate TRK. „Fuziunea TRK este rară, dar apare în diferite tipuri de cancer. De fapt, în acest moment este greu de găsit un tip de cancer în care să nu fie existentă fuziuna TRK”, a declarat Dr. David Hyman, conducătorul studiului. Aici poți citit articolul dedicat medicamentului larotrectinib.
„Cea mai eficientă metodă de a reduce costurile pentru sănătate este dezvoltarea unor tratamente mai bune, care să trateze cele mai costisitoare boli”, a declarat Scott Gottlieb, liderul FDA.
O altă premieră istorică a avut loc pe data de 22 iunie, când FDA a aprobat Oncomine Dx, un test care poate fi folosit pentru selectarea pacienților care au mutația BRAF V600E. Oncomine Dx trebuie aplicat o singură dată, pe o singură mostră de țesut și poate ajuta la detectarea mai multor forme de cancer, printre care cancerul pulmonar, melanomul și cancerul colorectal. Poți citi întregul articol aici.
Potrivit lui Gottlieb, în următoarele 6 luni FDA va întocmi ghiduri menite să ajute companiile farmaceutică în dezvoltarea de tratamente țintite pentru boli rare și pentru cancer.
„Vom clarifica momentul în care putem aproba un medicament care tratează diferite tipuri de cancer, similare din punct de vedere molecular, care nu apar la nivelul unui singur țesut sau organ”, a adăugat liderul FDA, Scott Gottlieb.
În acest moment, 200 de medicamente care tratează boli rare așteaptă aprobarea FDA. Pentru ele, procesul de aprobarea durează un timp îndelungat deoarece tratează boli care afectează mai puțin de 200.000 de americani. Aceste tipuri de tratamente au primit denumirea de „medicamente orfane”. În următoarele 3 luni, FDA va forma o echipă de specialiști care să analizeze toate aceste 200 de aplicații. În plus, Gottlieb a declarat că acest tip de aplicații vor primi un răspuns de la FDA în maximum 90 de zile.
Dacă va intra în vigoare, Medical Innovation Development Plan va permite pacienților bolnavi de cancer accesul mult mai rapid la medicamente de ultimă generație. Acestea pot trata boala într-un mod mult mai eficient, mărind considerabil șansele de supraviețuire a pacienților și reducând costurile de tratament.