STUDIU. Impactul socio-economic al hemofiliei în România
Pe 24 octombrie 2018, a fost lansată prima analiză cu privire la impactul economic şi social al hemofiliei în România, asupra pacienţilor, familiilor acestora, bugetului de stat și societății în general. Studiul a fost realizat de Ernst & Young România, la solicitarea Roche România, cu 2017 drept an de referinţă.
Conform World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2016, publicat în octombrie 2017, în România există un număr de 1.615 persoane cu hemofilie A, ceea ce încadrează această boală, conform definiției acceptate în Uniunea Europeană, ca fiind o boală rară. Conform aceleiași baze de date, în țările din categoria celor cu venituri medii superioare din care face parte și România, 47,5% dintre pacienți suferă de o formă severă de hemofilie. De asemenea, 10 din 100.000 de persoane se nasc cu hemofilie A, în timp ce 2 din 100.000 de persoane se nasc cu hemofilie B. Dat fiind ca numărul pacienților cu hemofilie B în România este foarte scăzut, iar datele specifice sunt foarte sărace, analiza se concentrează pe hemofilia A.
Speranța de viață a persoanelor diagnosticate cu hemofilie variază în funcție de severitatea bolii, stilul de viață adoptat și accesul la un tratament adecvat. Literatura de specialitate stabilește că speranța medie de viață în cazul persoanelor cu forme severe de hemofilie care au un acces adecvat la tratament poate fi cu până la 15 ani mai mică decât în populația generală și cu 3 ani mai mică pentru formele moderate/ușoare de hemofilie, aceste cifre variind considerabil și în funcție de țara și de sistemul medical în care persoana cu hemofilie trăiește.
În ultimii cinci ani, numărul mediu de pacienți tratați anual a fost de aproximativ 850 , ceea ce înseamnă că doar jumătate din pacienţii cu hemofilie primesc tratamentul prin Programul Naţional de Hemofilie.
“Tratamentul hemofiliei în România este un paradox, pentru că avem alocat un buget generos, avem un protocol nou, dar cu toate acestea medicii nu reușesc să ne trateze cu 4 UI per capitala, conform standardelor Uniunii Europene.” – a spus Nicolae Oniga, Preşedintele Asociaţiei Naţionale a Hemofilicilor din România
Bariere de acces la tratament
Conform analizei, finanţarea nu este o barieră de acces la tratament pentru pacienţi. În ciuda creșterii de 2,5 ori a bugetului alocat Programului Național de Hemofilie (de la 70 mil lei în 2016, la 179 mil lei în 2018), persoanele diagnosticate cu hemofilie întampină o serie de dificultăţi în accesul la tratament.
“Avem finanțare, dar nu suntem pregătiți pentru această finanțare și nu finanțarea rezolvă toate problemele”, a afirmat unul dintre experții medicali consultați în timpul elaborării analizei.
Printre problemele care duc la o gestionare deficitară a hemofiliei în România, identificate din perspectiva profesioniștilor medicali se numără următoarele:
- existența a doar trei centre comprehensive de tratament în țară, cu distribuire geografică inegală: unul la București și două în județul Timiș;
- diferențe importante legate de accesul la tratament și servicii medicale între persoanele cu hemofilie domiciliate în centrele urbane mari și cele cu domiciliul în centrele urbane mici sau în rural, fiind puternic defavorizate cele din urmă;
- lipsa de informare asupra posibilităților de tratament a persoanelor cu hemofilie duce la un management deficitar al bolii.
Pe baza răspunsurilor transmise de 27 de persoane cu hemofilie și a membrilor de familie apropiați, au fost identificate principalele bariere de acces la tratament și servicii medicale pentru persoanele cu hemofilie din România, din perspectiva pacienților:
- accesul la tratamentul de substituție specific hemofiliei – 52% dintre cei chestionați afirmă că întâmpină probleme în procurarea tratamentului de substituție specific, o proporție importantă dintre aceștia menționând că problemele legate de disponibilitatea tratamentului îi determină să facă “provizii de factor”;
- distanța față de cel mai apropiat centru medical unde se oferă servicii de specialitate – 22% dintre respondenți menționează explicit că deplasarea în altă localitate pentru a procura tratamentul reprezintă un obstacol semnificativ;
- calitatea serviciilor medicale – 41% din pacienții chestionați au declarat că sunt nemulțumiți / foarte nemulțumiți de îngrijirile medicale specifice acestei patologii;
- calitatea vieții persoanelor cu hemofilie, dar și a membrilor familiilor acestora;
- aderența și complianța la tratament – 22% dintre cei care au răspuns afirmă că nu reușesc să respecte tratamentul specific hemofiliei, iar 33% afirmă că nu reușesc întotdeauna să o facă.
Costuri
În ceea ce priveşte aspectul economic şi social al bolii, potrivit rezultatelor studiului, costurile totale ale hemofiliei în România sunt de 160 milioane RON anual (35 milioane EUR), din care 91% reprezintă costuri directe, respectiv diagnostic, tratament şi monitorizare a bolii, în timp ce 9% sunt costuri indirecte (pierderi de productivitate, pensii şi indemnizaţii de handicap, concedii, transport).
Costul mediu per pacient (21.000 EUR) este de 8-9 ori mai mic faţă de costurile similare din Germania, Italia, Franța, Spania și Marea Britanie și se află în segmentul inferior al costurilor, comparativ cu celelalte state ale Uniunii Europene. Mai mult, deși în România costurile de tratament reprezintă peste 60%, din costurile generale, procentul este semnificativ mai mic decât în restul țărilor europene comparate, unde se afla la peste 90%.
Pe baza rezultatelor acestui studiu, se poate afirma că proporția costurilor de tratament în România este încă sub potențialul maxim care ar duce la un management adecvat al pacientului cu hemofilie. Acest aspect este susținut și de incapacitatea de a consuma întregul buget alocat în cadrul Programului Național de Hemofilie în 2017, când proporția costurilor generate de tratament a fost de 60,6% din bugetul total al Programului.
“Din punct de vedere financiar, nu avem ce să mai cerem Casei Naționale de Asigurări de Sănătate. Problemele existente sunt legate de noi, profesioniștii, și de pacienți. Este nevoie de echipe multidisciplinare de profesioniști dedicați, formate din hematologi care să ințeleagă boala și mai ales complicațiile acesteia, chirurgi, ortopezi, kinetoterapeuți. Din păcate, sistemul medical românesc nu a fost pregătit pentru acest lucru.” – a declarat Prof. dr. Daniel Coriu, Directorul Centrului de Hematologie şi Transplant Medular din cadrul Institutului Clinic Fundeni.
Recomandări
Impactul socio-economic al hemofiliei poate fi redus dacă este respectat protocolul de tratament în vigoare. Astfel, eficientizarea tratamentului precum şi introducerea unor noi tratamente care ar reduce numărul și severitatea sângerărilor, sunt recomandări care ar duce atât la creşterea calităţii vieţii pacienţilor, cât şi la o eficientizare a costurilor financiare ale hemofiliei pentru sistemul medical public. De asemenea, o creştere a numărului centrelor de tratament ar putea duce la o aderenţă crescută la tratament din partea pacienţilor.
“Spre deosebire de alte boli rare, hemofilia este una dintre bolile pentru care calculele de cost-economie arată că aceasta merită tratamentul adecvat; a nu trata hemofilia poate determina ca, prin costurile indirecte, medicale și nemedicale, aceasta să devină o boală mult mai costisitoare decât dacă este tratată.” – a declarat Prof. dr. Margit Şerban, şeful Centrului de Transplant Medular al Spitalului de Copii Timişoara.
Studiul prezentat este public şi poate fi accesat aici.
Despre hemofilie
Hemofilia este o afecţiune hematologică a cărei principală manifestare sunt hemoragiile (sângerări necontrolate), cauzate de o mutație genetică care duce la tulburări ale cascadei coagulării prin absența sau diminuarea factorilor de coagulare VIII sau IX. În funcție de factorul de coagulare implicat au fost descrise două tipuri principale de hemofilie:
- hemofilia A, pentru care mutația genetică vizează factorul de coagulare VIII;
- hemofilia B, pentru care mutația genetică vizează factorul de coagulare IX.
Hemofilia poate fi:
- congenitală, transmisă ereditar și caracterizată prin sinteza cantitativ diminuată sau calitativ alterată a factorilor de coagulare VIII sau IX;
- dobândită, caracterizată prin producerea de către organismul uman de autoanticorpi inhibitori ai factorilor de coagulare VIII sau IX proprii.
Genele responsabile de derularea normală a cascadei coagulării sunt localizate pe cromozomul X, acesta fiind motivul pentru care manifestarea fenotipică a hemofiliei este mult mai frecvent întâlnită la bărbați, decât la femei. Femeile care au unul dintre cromozomii X afectați de mutație sunt considerate „purtătoare”, adică au genotipul caracteristic hemofiliei dar aceasta nu se manifestă simptomatic. Femeile „purtătoare” pot transmite cromozomul X pe care se găsește mutația specifică către copiii lor. Astfel, boala este transmisă pe cale genetică de la mame, fiind diagnosticată, de regulă, în primii ani de viaţă, odată cu apariţia primelor traume fizice.
Manifestarea simptomatică caracteristica bolii constă în tendința de apariție a hemoragiilor spontane sau provocate, în funcție de severitatea deficitului de factor de coagulare. Hemoragiile pot fi interne, în articulații și mușchi, sau externe, cauzate de tăieturi minore, intervenții medicale dentare sau traumatisme.
Cascada coagulării este un proces care se desfăşoară prin contribuţia factorilor coagulării, proteine sangvine care controlează sângerările. Atunci când una dintre aceste proteine, de exemplu factorul VIII, este absentă, cascada coagulării este întreruptă și coagularea nu mai are loc sau viteza coagulării este mai lentă decât în mod normal. În lipsa unui tratament, sângerarea poate continua zile sau, uneori, săptămâni, punând pacientul în pericol vital. Nu există un tratament care să vindece această boală, însă tratamentele moderne pot ţine sub control cu succes boala, dacă sunt respectate.
Hemofilia este numită şi „boala regală”, deoarece în secolele 19 şi 20 a fost prevalentă în familiile regale din Europa. Regina Victoria a Marii Britanii a fost purtătoarea unei forme rare a acestei boli, care a fost apoi transmisă către două din cele 5 fiice ale sale. În anii 1900, speranţa de viaţă pentru cei diagnosticaţi era de 13 ani.
Profilul pacientului român cu hemofilie:
- este bărbat;
- are vârsta medie de 40 de ani;
- se află într-o formă de angajare;
- este în cele mai multe cazuri diagnosticat cu hemofilie A, forma severă;
- are această boală de peste 20 de ani;
- în prezent se află sub tratament cu factor de coagulare (tratament la cerere – “on demand”);
- călătoreşte circa 250 km/an pentru vizite în scop medical (deplasări dus-întors pentru a primi tratamentul medicamentos și pentru a efectua controalele periodice);
- calitatea vieţii părintelui pacientului / aparţinătorilor a scăzut semnificativ după aflarea diagnosticului de hemofilie;
Infografic
Citește și:
- Hemlibra – Tratamentul pentru hemofilia A cu inhibitori a fost aprobat în UE
- FDA a aprobat myPKFiT, primul software farmacocinetic folosit pentru personalizarea tratamentului pentru hemofilia A
- BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate