Avansul înregistrat în tratarea cancerelor rare – progresul anului 2018 conform ASCO

Altfel despre Cancer

Dr. Carmina Georgescu
04 februarie 2019
Citit de 5815 ori.

Pe parcursul anului 2018 s-au realizat progrese majore care au oferit noi opțiuni terapeutice pentru cancerele rare, dificil de tratat. Pentru a recunoaște meritele acestor realizări, Societatea Americană de Oncologie Clinică (ASCO) a desemnat Progresul Anului 2019 – Avansul realizat în tratarea formelor rare de cancer. De asemenea, ASCO a publicat lista priorităților în cercetare în vederea continuării acestei direcții și accelerării progreselor înregistrate în lupta împotriva cancerului.

La începutul fiecărui an, ASCO publică raportul „Evoluții în Cancer”, corespunzător anului anterior, care tocmai s-a încheiat. Acest raport acoperă marile progrese realizate în ultimul an în abordarea cancerului: prevenție, tratament, îngrijirea pacienților și viziunea asupra viitorului. Fiind la începutul anului 2019, raportul corespunzător este „Evoluții în Cancer 2019”.

„Este entuziasmant să vedem un progres atât de semnificativ pe parcursul unui singur an, în mod special în ceea ce privește cancerele rare. Ne așteptăm ca numărul cazurilor de cancer să crească cu aproape o treime în următorul deceniu, așa că trebuie să continuăm să avansăm cercetarea pentru a salva vieți”, a declarat președintele ASCO, Dr. Monica Bertagnolli.

Cancerele rare reprezintă aproximativ 20% din totalul formelor de cancer diagnosticate în fiecare an. Cu toate acestea, progresele terapeutice înregistrate au rămas în urma celor pentru formele mai frecvente de boală. Deoarece fiecare dintre aceste forme rare afectează un număr redus de pacienți, este mai dificil pentru medici și cercetători să le înțeleagă, să le studieze și să includă suficient de mulți subiecți în studiile clinice pentru a fi relevante din punct de vedere științific.

Cu toate acestea, în ultimul an s-au remarcat progrese semnificative în cercetarea și aprobarea unor terapii valabile în cinci forme rare de cancer. Multe dintre aceste tratamente sunt terapii țintite, îndreptate spre gene sau proteine specifice care contribuie la creșterea și supraviețuirea celulelor maligne. Aceste tipuri de terapii blochează răspândirea celulelor canceroase, însă au efecte limitate asupra celulelor sănătoase.

1. Carcinomul tiroidian anaplazic (nediferențiat) este o formă rară, rapid progresivă de cancer tiroidian, cu prognostic sever și extrem de dificil de tratat. Anul trecut, FDA a aprobat primul tratament pentru carcinomul tiroidian anaplazic după aproape 50 de ani. Tratamentul constă într-o combinație de două terapii țintite: dabrafenib (inhibitor BRAF) și trametinib (inhibitor MEK), valabil pentru pacienții cu o mutație specifică la nivelul genei BRAF. Aprobarea s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic care a inclus 16 pacienți cu tumori care prezentau mutația BRAF. 69% dintre subiecți au prezentat oprirea evoluției sau reducerea dimensiunilor tumorilor după ce au primit asocierea celor două terapii țintite. În momentul de față, combinația dabrafenib + trametinib reprezintă standardul terapeutic în formele de cancer tiroidian anaplazic care nu pot fi îndepărtate chirurgical sau care prezintă metastaze.

2. Tumorile desmoide sunt un tip rar de sarcom al țesutului conjunctiv, dificil de tratat și cu o evoluție imprevizibilă: pot recidiva neașteptat, însă se pot micșora sau dispărea în absența tratamentului sistemic. Un studiu recent a evaluat eficiența medicamentului sorafenib (inhibitor de tirozin kinază) în tratarea a 87 de pacienți cu tumori desmoide. Dintre aceștia, 87% au înregistrat oprirea evoluției bolii la un an distanță, comparativ cu 43% dintre subiecții grupului de control. Astfel, sorafenib a devenit primul medicament care îmbunătățește supraviețuirea fără progresia bolii la pacienții cu această formă rară de sarcom.

3. Tumorile neuroendocrine (NET) gastrice sunt un tip rar de tumori maligne ale tractului gastrointestinal. În mod obișnuit, formele avansate se tratează cu analogi sintetici ai somatostatinei (octreotid, lanreotid). Anul trecut, FDA a aprobat ¹⁷⁷Lu-Dotatate (Lutathera) pentru tratamentul adulților cu NET gastrice în fază avansată. Tratamentul constă în radioizotopul de ¹⁷⁷Lu care se fixează de octreotid, împreună cu care se atașează la receptorul de somatostatină prezent pe celulele canceroase, care vor fi astfel iradiate. În cadrul unui studiu clinic, ¹⁷⁷Lu-Dotatate a determinat oprirea evoluției și răspândirii bolii la 65% dintre pacienți, comparativ cu 11% dintre cei care au primit numai octreotid.

4. Carcinomul uterin seros este o formă rară, agresivă de cancer endometrial, care prezintă gena HER2 în 30% din cazuri. Într-un studiu clinic de fază II s-a observat încetinirea progresiei bolii prin adăugarea trastuzumab la combinația de chimioterapie la pacientele cu cancer uterin seros HER 2-pozitiv, stadiu III sau IV.

5. Tumora tenosinovială cu celule gigante, diagnosticată mai ales la adulții tineri, este o formă rară de sarcom care afectează tendoanele și articulațiile. Aceste tumori afectează major abilitățile fizice ale pacienților. Momentan nu există un standard terapeutic iar cel mai frecvent, tratamentul este chirurgical. Cercetătorii au identificat pentru prima dată o terapie promițătoare, pexidartinib, care inhibă specific factorul 1 stimulator al coloniilor (CSF-1). Medicamentul a determinat răspuns favorabil la aproape 40% dintre pacienți, constând în ameliorarea durerilor și recuperarea funcției locomotorii. Tratamentul a provocat însă reacții adverse majore la nivel hepatic la unii pacienți, motiv pentru care momentan se desfășoară studii ulterioare pentru a evalua dacă acest tratament poate fi recomandat pacienților.

Cele 9 priorități în cercetarea cancerului

„Aceste priorități repezintă viziunea noastră pentru a găsi o nouă generație de terapie în cancer și pentru a reduce impactul cancerului asupra vieților pacienților. Pornind de la prevenție și mergând până la supraviețuire, aceste priorități sunt menite să identifice domeniile în care progresul este cel mai necesar și mai promițător” – Dr. Richard L. Schilsky, Senior Vice President ASCO.

Identificarea strategiilor care prezic mai bine răspunsul la imunoterapii
Definirea mai eficientă a populațiilor de pacienți care pot beneficia de terapie adjuvantă (postoperatorie)
Traducerea inovațiilor în terapii celulare pentru tumorile solide
Creșterea cercetării în medicina de precizie și a abordărilor terapeutice în cancerele pediatrice
Optimizarea îngrijirii pacienților vârstnici cu cancer
Reducerea efectelor pe termen lung ale tratamentelor oncologice
Reducerea obezității și a impactului său asupra incidenței și prognosticului cancerului
Identificarea strategiilor pentru a detecta și trata leziunile premaligne

Ce dificultăți pun formele rare de cancer?

Cancerele rare sunt definite ca acele forme care afectează mai puțin de 6 din 100.000 de oameni în fiecare an (conform criteriilor RARECARE). Motivele pentru care unele forme de cancer sunt mai rare:

Majoritatea cancerelor încep în anumite tipuri de celule, precum cele ale pielii. Formele mai rare debutează în celule atipice, spre exemplu în celulele osoase.
O formă rară de cancer poate fi un subtip al unui cancer mai frecvent. De exemplu, limfomul non-Hodgkin (LNH) este unul dintre cele mai frecvente zece tipuri de cancer, însă există multe subtipuri de LNH, dintre care unele se întâlnesc foarte rar.
Cancerul poate fi localizat într-o parte neobișnuită a corpului pentru acel tip de cancer. De exemplu, o formă de melanom (cancer al pielii) care pornește de la nivelul ochiului.
Toate cancerele diagnosticate la copii sau adolescenți sunt considerate forme rare.

Distribuția tipurilor rare de cancer. Sursa foto: Rare Cancers Europe

Cancerele rare pun numeroase probleme de diagnostic, tratament și abordare. Recunoașterea bolii este în general tardivă iar diagnosticarea se face în faze mai avansate (59% vs 45% din cancerele frecvente diagnosticate în fază avansată). Opțiunile terapeutice sunt limitate din cauza lipsei de dovezi și de studii clinice, astfel încât rata de supraviețuire este mai scăzută în formele rare de cancer. În plus, povara bolii este cu atât mai mare pentru pacienți, având în vedere numărul redus de surse disponibile pentru a se informa despre opțiunile terapeutice, evoluție și prognostic.

Citește și: