#ASH23. Terapiile CAR-T determină remisiunea completă la pacienții cu boli autoimune refractare la terapiile standard
O singură infuzie a terapiei CAR-T care țintește CD19 a determinat remisiunea completă, de durată, fără a fi utilizate medicamente, la 15 pacienți cu lupus eritematos sistemic, miozită inflamatorie idiopatică sau scleroză sistemică, conform rezultatelor prezentate în cadrul întâlnirii anuale a American Society of Hematology. Protocolul pentru terapia CAR-T administrată acestora a fost similar celui standard utilizat în tratamentul neoplaziilor limfocitului B.
Toți pacienții au întrerupt administrarea imunosupresoarelor. Răspunsul la terapie s-a menținut pe întreaga perioadă de monitorizare (mediană de 15 luni). După trei luni de la administrare:
- cei 8 pacienți cu lupus eritematos sistemic nu au prezentat niciun semn de activitate a bolii și simptomele s-au ameliorat puternic
- cei 3 pacienți cu miozită inflamatorie idiopatică au prezentat îmbunătățiri majore ale simptomelor și normalizarea nivelurilor de creatin kinază
- cei 3 pacienți cu scleroză sistemică, care au fost monitorizați mai mult de 3 luni, au prezentat o ameliorare majoră a simptomelor și semnele de activitate a bolii au lipsit
Toți pacienții incluși au urmat tratamente intense anterior și au prezentat afectare la nivelul a multiple organe. Mediana numărului de tratamente administrate anterior care au eșuat a fost de 5. În urma acestor noi rezultate, se discută despre o potențială vindecare la un grup de pacienți pentru care opțiunile terapeutice disponibile în prezent sunt limitate și la care speranța de viață este redusă.
Terapiile CAR-T anti-CD19 sunt eficace în a elimina limfocitele B neoplazice. Noul studiu a evaluat dacă celulele CAR-T care țintesc CD-19 pot determina efecte, de asemenea, în cazul unor boli în care sunt prezente limfocite B autoreactive și asociază producție de autoanticorpi.
Terapia a fost bine tolerată, în special în comparație cu profilul evenimentelor adverse raportate la pacienții cu neoplazii hematologice. Au fost frecvente complicațiile infecțioase, raportate la 14 din cei 15 pacienți.
Citește și:
- Primii pacienți cu lupus eritematos sistemic, tratați în Germania cu o terapie celulară CAR-T, prin mecanismul de compassionate use
- #ASH23. O terapie CAR-T împotriva limfomului Hodgkin cu celulă B refractar sau recidivant, rate de răspuns complet de 100%
- Terapiile CAR-T în România: primii pacienți tratați cu succes la Institutul Clinic Fundeni. Care a fost parcursul de la studiile clinice la momentul actual