FDA aprobă primul medicament din ultimii 20 de ani pentru hemofilia A cu inhibitori
Food and Drug Administration aduce o veste foarte importantă pentru pacienții de pretutindeni care suferă de Hemofilie tip A cu inhibitori. Hemlibra (emicizumab-kxwh) este primul medicament din ultimii 20 de ani, aprobat de FDA, care s-a dovedit a fi eficient în prevenirea și reducerea frecvenței episoadelor de sângerare în cazul acestor pacienți.
Aprobarea medicamentului reprezintă un progres uriaș în cazul pacienților hemofilici care au probleme cu controlul și managementul episoadelor de sângerare. Genentech, subdivizie a companiei farmaceutice Roche și producătoare Hemlibra, afirmă că medicamentul va fi valabil pentru comercializare în cel mai scurt timp, în SUA.
„Aprobarea Hemlibra este o realizare foarte importantă în cazul acestui tip de pacienți care se străduiesc să-și poată controla episoadele de sângerare. Hemlibra este primul medicament din ultimii 20 de ani care țintește acest lucru și a fost aprobat de FDA” – Sandra Horning, director medical Genentech
Pentru a-și putea dovedi eficiența și pentru a primi aprobarea FDA, medicamentul a fost analizat în cadrul a două studii clinice de fază III, HAVEN 1 și HAVEN 2. Studiile au presupus administrarea subcutanată a medicamentului, o dată pe săptămână, timp de cel puțin 12 săptămâni. Rezultatele din urma testelor au concluzionat că Hemlibra are un efect benefic în reducerea sângerărilor în cazul adulților și a copiilor.
Studiul HAVEN 1 a urmărit eficiența, siguranța și farmacocinetica administrării subcutanate a medicamentului, pentru pacienții cu vârste mai mari de 12 ani. În cadrul acestuia s-a observat o reducere totală a episoadelor de sângerare în 87% din cazuri. Mai mult decât atât, s-au constatat îmbunătățiri și în rata de sângerare, astfel încât tratamentul profilactic cu Hemlibra a condus la o reducere de 80% a ratei totale de sângerări.
Rezultate similare au fost obținute și în cazul trialului HAVEN 2, unde au fost urmăriți pacienți cu vârste mai mici de 12 ani. În 34,8% din cazuri, copiii nu au experimentat niciun episod de sângerare, iar în 95,7% din cazuri pacienții nu au avut de a face cu sângerări spontane.
„Reducerea frecvenței sau prevenirea episoadelor de sângerare reprezintă părți importante ale managementului bolii pentru pacienții hemofilici. Aprobarea de astăzi aduce un tratament preventiv nou care a demonstrat că poate reduce semnificativ numărul sângerărilor în cazul pacienților cu hemofilie A care prezintă inhibitori ai factorului VIII” – Richard Pazdur, director Oficiului Produselor de Hematologie și Oncologie, din cadrul Centrului pentru Evaluarea Medicamentelor, FDA.
Un alt avantaj major pe care îl aduce tratamentul profilactic cu acest medicament este creșterea calității vieții, fapt demonstrat de rezultatele chestionarului Physical Health Score of the Haemophilia-specific Quality of Life.
Alte articole relevante:
- În primăvara acestui an a fost lansată în România Campania „Misiunea: Zero sângerări”.
- INTERVIU: Dr. Johannes Rischweski – Rolul farmacocineticii în personalizarea tratamentului hemofiliei
- Pfizer lansează două tehnologii inovatoare pentru pacienții cu hemofilie – jocul video Hemocraft și dispozitivul HemMobile Striiv Wearable