FDA aprobă tovorafenib pentru tratamentul copiilor cu gliom de grad scăzut, recidivant sau refractar

  • Medicina personalizată
  • Oncologie
Adriana Boată
17 mai 2024
Citit de 149 ori.

FDA (Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA) a acordat aprobarea accelerată pentru tovorafenib (denumire comercială – Ojemda), un inhibitor RAF de tip II, pentru tratarea pacienților în vârstă de cel puțin șase luni, cu gliom pediatric de grad scăzut (pLGG) recidivant sau refractar, care prezintă o fuziune sau rearanjare BRAF, sau mutația BRAF V600.

Tovorafenib devine primul medicament aprobat pentru pentru acest tip de gliom cauzat de fuziuni BRAF. Anunțul a fost făcut de Day One Biopharmaceuticals, compania producătoare. În martie 2023, o altă combinație terapeutică (doi inhibitori BRAF V600) a primit aprobarea FDA pentru aceeași indicație, dar restrâns la pLGG cu BRAF V600. Pe lângă avantajul că acoperă mai multe tipuri de pLGG, tovorafenib este și mai ușor de administrat – tabletă sau suspensie orală, o dată pe săptămână.

abonare

Gliomul pediatric de grad scăzut este cel mai comun tip de cancer cerebral la copii.

Aprobarea accelerată a fost acordată pe baza datelor obținute din studiul de fază II FIREFLY-1, care a implicat 137 de pacienți cu pLGG recidivant sau refractar. Rezultatele au fost publicate în Nature, în noiembrie 2023.

  • Tratamentul a fost eficient la 51% dintre pacienții evaluați, 28% au experimentat o reducere parțială a dimensiunii tumorii și 11% au observat reduceri minore.
  • 52% dintre pacienții cu fuziuni sau rearanjamente BRAF și 50% dintre cei cu o mutație BRAF V600 au răspuns la tratament.
  • Tratamentul a fost puțin mai eficient la pacienții care nu au primit anterior terapii țintite pentru MAPK (rata de răspuns de 55%), comparativ cu cei care au primit (rata de răspuns de 49%).
  • Durata medie de timp în care tratamentul a continuat să controleze eficient tumora a fost de 13,8 luni. În medie, a durat aproximativ 5,3 luni pentru ca efectele tratamentului să înceapă să apară, într-un interval de 1,6 până la 11,2 luni.

BRAF este cea mai des alterată genă în pLGG, afectând până la 75% dintre copiii cu gliom. În prezent, chimioterapia și radioterapia reprezintă terapiile sistemice standard pentru cei aproximativ 1.100 de copii diagnosticați cu pLGG anual în Statele Unite.

Sabine Mueller, neuro-oncolog pediatric la Spitalele pentru Copii UCSF Benioff, a subliniat semnificația acestei aprobări: „pLGG este un cancer cronic și implacabil, cu efecte devastatoare pentru copii și familiile lor, adesea luându-le vederea, echilibrul și vorbirea. Suntem încântați să primim o nouă opțiune de tratament țintit, cu dozare orală săptămânală, concepută special pentru acești copii”.

Tovorafenib este în curs de evaluare și ca terapie pentru pacienții cu pLGG care necesită tratament de primă linie (FIREFLY-2/LOGGIC de fază III). De asemenea, este studiat în combinație cu inhibitorul MEK pimasertib pentru adolescenții și adulții cu tumori solide recurente sau progresive cu modificări ale căii MAPK, în FIRELIGHT-1.

Tovorafenib a primit statutul de Breakthrough Therapy and Rare Pediatric Disease de către FDA pentru actuala aprobare, precum și statut de medicament orfan de la FDA pentru tratamentul gliomului malign, iar de la Agenția Europeană a Medicamentului, pentru tratamentul gliomului.

Citește și:


➤