FDA aprobă ponesimod pentru tratamentul adulților cu anumite forme de scleroză multiplă. În UE, terapia se află în curs de evaluare




FDA a aprobat ponesimod, un modulator selectiv al receptorului de sfingozină-1-fosfat-1 (S1P1), pentru tratarea adulților cu anumite forme de scleroză multiplă (SM): sindromul clinic izolat, forma recurent-remisivă și forma secundar progresivă activă. Terapia se administrează o dată pe zi, oral.

Decizia FDA este bazată în principal pe rezultatele studiului de fază III Optimum (desfășurat pe o perioadă de 2 ani), în care ponesimod (20 mg) a demonstrat o reducere cu 30% a puseelor (recăderilor) anuale, comparativ cu teriflunomida (14 mg), la pacienții cu SM recurentă. 71% dintre pacienții care au primit ponesimod nu au experimentat niciun episod de recurență în cei 2 ani de studiu, comparativ cu 61% în grupul cu teriflunomidă. Teriflunomida reprezintă una dintre terapiile de linia I în tratamentul SM. Ponesimod a redus, de asemenea, numărul de leziuni GdE T1 și numărul de leziuni T2, cu 59%, respectiv 56% (modificări RMN caracteristice SM sugestive pentru activitatea bolii).

abonare

Ponesimod a încetinit semnificativ și progresia dizabilității pentru majoritatea pacienților incluși în studiu. Nouă din 10 pacienți nu au experimentat agravarea invalidității la 3 luni, însă diferența în ratele de progresie a dizabilității nu a fost semnificativă statistic între grupurile cu ponesimod și teriflunomidă.

În martie 2020, Janssen a depus cererea de aprobare a ponesimod (comercializat ca Ponvory) în Uniunea Europeană; cererea este în curs de examinare de către CHMP. Terapiile fingolimod și siponimod sunt deja aprobate în UE și, la fel ca ponesimod, sunt modulatori ai receptorilor S1P1, funcționând printr-un mecanism de acțiune similar.

Dacă tratamentul trebuie oprit, ponesimod este eliminat din sistemul sanguin în decurs de o săptămână, iar efectele asupra sistemului imunitar sunt neutralizate în 1-2 săptămâni la majoritatea pacienților. Beneficiul constă în flexibilitatea de gestionare a tratamentului dacă pacienții trebuie să fie vaccinați, să trateze potențiale infecții sau să înceapă planificarea familială.

Siguranța Ponvory în studiul Optimum a fost în general asemănătoare cu aceea dovedită de alți modulatori S1P. Efectele secundare frecvente ale medicamentului includ infecții ale tractului respirator superior, tensiune arterială crescută și niveluri anormal de ridicate ale anumitor enzime hepatice. Deoarece inițierea tratamentului cu Ponvory poate provoca o scădere a ritmului cardiac, persoanele cu anumite afecțiuni cardiace trebuie monitorizate atunci când iau prima doză. Persoanele fără aceste afecțiuni cardiace preexistente nu necesită monitorizarea primei doze, iar administrarea tratamentului cu Ponvory nu necesită testare genetică.

FDA aprobă ponesimod
Imagine fundal: Pixabay

Janssen, compania producătoare a Ponvory, oferă asistență pentru diversele sale terapii aprobate prin programul Janssen CarePath. Platforma conține informații atât pentru pacienți, cât și pentru furnizorii de asistență medicală: detalii despre administrarea tratamentului, asigurări de sănătate, potențiale costuri pentru pacienți și modalități de a face tratamentul mai accesibil, inclusiv prin Programul de economii Janssen CarePath.

Congresul MS Virtual 2020 s-a desfășurat online anul trecut și a fost organizat de ACTRIMS și ECTRIMS. Dacă sunteți medic sau profesionist din domeniul sănătății și sunteți interesat de cele mai importante noutăți în scleroza multiplă de la MSVirtual 2020, vă invităm să vă creați cont pe platforma Medic.raportuldegarda.ro.

Despre scleroza multiplă

Scleroza multiplă afectează aproximativ 700.000 de europeni, dintre care 96.000 se confruntă cu dizabilități majore cauzate de scleroza multiplă primar progresivă. Potrivit datelor Asociației de Scleroză Multiplă din România, aproximativ 10.000 de persoane suferă de SM în România. Sunt recunoscute 4 forme de scleroză multiplă:

  • Sindromul clinic izolat (CIS);
  • Forma recurent-remisivă (RRMS);
  • Forma primar progresivă (PPMS);
  • Forma secundar progresivă (SPMS).

Citește și: