PREMIERĂ. Terapia celulară CAR-T, administrată pentru prima dată unei paciente cu scleroză multiplă, în Marea Britanie
Pentru prima dată, o persoană diagnosticată cu scleroză multiplă a fost tratată cu terapie CAR-T, o abordare inovatoare care ar putea deschide un nou capitol în tratarea bolilor autoimune. Intervenția a fost realizată la Spitalele Universitare din Londra (UCLH) în octombrie 2025, în cadrul unui studiu clinic condus de cercetători de la University College London (UCL), care testează dacă această terapie personalizată poate opri sau încetini progresia sclerozei multiple.
Pacienta, Emily Henders, în vârstă de 37 de ani, profesoară de biologie din Hertfordshire, a fost prima persoană care a primit acest tratament. „Sper ca participarea la studiu să contribuie la descoperirea unor soluții mai eficiente pentru persoanele cu scleroză multiplă. Înțeleg că este o etapă de cercetare, dar are o logică științifică solidă și sunt recunoscătoare că pot face parte din acest proces”, a declarat ea.
Scleroza multiplă (SM) este o boală autoimună care afectează sistemul nervos central, creierul și măduva spinării, determinând sistemul imunitar să atace mielina, stratul protector al fibrelor nervoase. Această degradare afectează transmiterea impulsurilor nervoase și produce o varietate de simptome: dificultăți de mișcare, tulburări de vedere, probleme cognitive și oboseală cronică.
Deși există terapii capabile să reducă recidivele și să încetinească progresia bolii, niciuna nu poate preveni complet deteriorarea ireversibilă a nervilor. În acest context, adaptarea tehnologiei CAR T, folosită până acum cu succes în tratamentul cancerelor de sânge, la bolile autoimune reprezintă o premieră mondială și un pas major în direcția medicinei de precizie.
Cum funcționează terapia CAR T
Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) folosește celulele imunitare proprii ale pacientului, modificate genetic pentru a recunoaște și distruge celulele care contribuie la boală. În cancer, aceste celule sunt programate să identifice și să elimine celulele tumorale. În cazul sclerozei multiple, ținta o reprezintă celulele B, considerate responsabile pentru atacul autoimun asupra mielinei.
Procesul începe prin recoltarea celulelor T ale pacientului, care sunt apoi modificate în laborator pentru a exprima un receptor chiméric (CAR) capabil să recunoască și să elimine celulele B. După reinfuzarea în organism, aceste celule T „reeducate” pot reseta sistemul imunitar, eliminând sursa inflamației și oferind posibilitatea unei remisiuni de durată după o singură administrare.
Terapia utilizată în acest studiu, obecabtagene autoleucel (obe-cel), este o versiune de generație nouă, dezvoltată la UCL Cancer Institute. Spre deosebire de versiunile anterioare, obe-cel are toxicitate imunologică redusă și persistență mai îndelungată în organism, ceea ce ar putea permite o remisiune stabilă fără tratamente repetate.
Terapia CAR T a fost utilizată inițial pentru forme agresive de leucemie limfoblastică acută (LLA) și alte cancere hematologice, cu rezultate spectaculoase. Pe baza acestor succese, cercetătorii britanici testează acum dacă aceeași abordare poate fi aplicată și în boli autoimune severe, cum ar fi lupusul și scleroza multiplă.
Această extindere a domeniului de aplicare reprezintă o schimbare de paradigmă: în locul suprimării generale a sistemului imunitar, CAR T vizează eliminarea selectivă a celulelor defecte și restabilirea unui echilibru imunologic.
Studiul AUTO1-MS1: testarea siguranței și fezabilității
Studiul clinic, denumit AUTO1-MS1, este condus de dr. Wallace Brownlee, neurolog la UCLH și coordonator al programului pentru scleroză multiplă la Spitalul Național de Neurologie și Neurochirurgie din Londra. Scopul principal este evaluarea siguranței, tolerabilității și efectelor imunologice ale terapiei obe-cel la pacienți cu forme recidivante sau progresive de SM care nu mai răspund la tratamentele disponibile.
Participanții sunt selectați dintre pacienții cu evoluție rapidă a dizabilității, cu vârste între 18 și 60 de ani, iar protocolul prevede recrutarea a până la 18 persoane la nivel global, până la începutul anului 2027.
Implementarea studiului a fost posibilă datorită colaborării strânse dintre University College London, UCL Hospitals și Centrul de Cercetare Biomedicală NIHR UCLH (BRC), care a oferit sprijin esențial pentru dezvoltarea și testarea clinică a terapiei CAR T.
Noua generație de CAR T, reprezentată de obe-cel, a fost concepută pentru a minimiza reacțiile adverse și pentru a menține o activitate îndelungată în organism, două aspecte critice pentru aplicarea sa în boli non-oncologice.
În Marea Britanie, peste 150.000 de persoane trăiesc cu scleroză multiplă, iar anual sunt diagnosticate aproximativ 7.100 de cazuri noi. Progresele din ultimii ani au îmbunătățit semnificativ calitatea vieții pacienților, însă nu au reușit să oprească complet progresia bolii.
Dacă rezultatele studiului AUTO1-MS1 vor confirma siguranța și eficiența terapiei obe-cel, aceasta ar putea deveni prima abordare capabilă să reseteze sistemul imunitar și să ofere remisiune fără tratamente continue.
Mai mult, succesul acestei cercetări ar putea deschide calea pentru utilizarea terapiei CAR T și în alte boli autoimune severe, cum ar fi lupusul, artrita reumatoidă, miastenia gravis sau diabetul de tip 1, domenii în care nevoia de soluții curative rămâne uriașă.
Rezultatele studiului AUTO1-MS1 vor fi esențiale pentru a înțelege dacă terapia CAR T poate deveni, în viitor, o opțiune reală pentru pacienții cu scleroză multiplă și, pe termen lung, un instrument de referință în medicina personalizată.
Material redactat cu ajutorul AI, verificat și editat de echipa Raportul de Gardă, formată din specialiști în domeniul medical.
Citește și
- Scleroza multiplă: ce este, cum se diagnostichează și tratează?
- Lupta dintre virus și om: despre EBV, virusul care ar provoca cele mai multe cazuri de scleroză multiplă