Raportul „Access to Personalised Oncology in Europe”: oncologia personalizată, esențială pentru dezvoltarea politicilor de sănătate din Europa




În ciuda progreselor semnificative înregistrate în domeniul oncologic, cancerul rămâne o povară majoră pentru cetățeni, pacienți și pentru sistemele de sănătate din Europa. Oncologia personalizată – administrarea tratamentului potrivit, în doza potrivită, persoanei potrivite și la momentul potrivit – oferă speranță pacienților, însă nu este utilizată la adevăratul său potențial.

Raportul „Access to Personalised Oncology in Europe” (Accesul la oncologia personalizată în Europa), realizat de LSE (The London School of Economics and Political Sciences), la cererea EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations), identifică barierele care se interpun în calea unei mai bune implementări a tratamentului personalizat oncologic și prezintă recomandări concrete cu privire la modul de avansare și implementare a oncologiei personalizate în Europa. Scopul principal al raportului este de a constitui baza de inițiere a discuțiilor dintre decidenți pentru tranziția către oncologia personalizată în Europa.

abonare

Conform raportului, factorii de decizie politică ar trebui să țintească mai sus în ceea ce privește îmbunătățirea echității în accesul la îngrijiri oncologice (așa cum este articulat în Codul european de practică a cancerului), precum și în implementarea abordării personalizate a oncologiei. O astfel de poziție și abordare nu doar că vor aduce beneficii pacienților, furnizorilor și profesioniștilor din sănătate, ci vor consolida per total peisajul european de cercetare și inovare, aducând beneficii la nivel social.

Factori cheie care impun provocări în implementarea PO (personalised oncology), identificați în raport:

Generarea de dovezi care să susțină eficacitatea și beneficiile pe termen lung ale terapiilor oncologice de precizie: faptul că în unele tipuri de cancer, biomarkerii pe care îi țintește terapia sunt prezenți doar într-o proporție foarte mică din populație înseamnă că studiile mari randomizate (percepute ca fiind standardul de aur) sunt dificil de efectuat și nu demonstrează adevărata valoare a terapiilor destinate cancerelor rare, de exemplu. În plus, populațiile înrolate în studiile clinice cu terapii personalizate sunt constituite din pacienți care nu răspunseseră anterior la nicio terapie, ceea ce diminuează eficacitatea tratamentului și impune bariere etice. Este nevoie de regândirea metodelor de evaluare, prin studii de tip umbrelă (umbrella trials) sau coș (basket trials).

Deoarece studiile cu metodologie nouă înrolează pacienți pe baza prezenței sau absenței biomarkerilor specifici, populații similare de pacienți pot prezenta un răspuns consistent și previzibil la tratament, ceea ce înseamnă că sunt mai puțini pacienți necesari pentru a demonstra un rezultat statistic relevant. De asemenea, astfel de studii analizează rezultatele tratamentului pe termen mai scurt, ceea ce se traduce în accelerarea dezvoltării produsului. În plus, aceste studii permit scheme de tratament personalizate, astfel încât clinicienii se pot adapta la problemele potențiale asociate cu regimurile fixe, cum ar fi rezistența la medicamente, care apare lent și care poate duce la abandonarea trialului de către unii participanți. Ca urmare a acestor beneficii, numărul studiilor inovatoare s-a triplat începând cu 2010.

Pe lângă noile modele de studii, dovezile din lumea reală pot juca un rol fundamental în dezvoltarea și utilizarea terapiilor oncologice de precizie. Aceste informații, generate în condiții de viață reală și folosind date observaționale, inclusiv rezultatele raportate de pacient, pot suplimenta lacunele din studiile clinice randomizate, reducând incertitudinea economică și valoarea adusă în sănătate. Timpul până la utilizarea medicamentului poate fi redus și există șanse mai mari ca el să fie rambursat, dovedindu-și eficiența direct în practica clinică reală și aducând beneficii timpuriu pentru pacienții care pot avea beneficii majore.

Sistemul de reglementare: Actual, sistemele de reglementare pentru medicamentele personalizate nu lucrează complet în favoarea asigurării accesului timpuriu la acestea, la nivelul întregii UE. Statele UE au încercat să adapteze aceste sisteme prin introducerea de aprobări condiționate, sisteme de tipul Early Access (EAMS – Marea Britanie sau Heilversuch – Germania) – sisteme care oferă acces la medicamente care țintesc nevoi neacoperite anterior.

Determinarea valorii și rambursarea: Procesul HTA este extrem de heterogen pe teritoriul UE; și la fel sunt și politicile de rambursare și de stabilire a prețului – unele țări prioritizează rezultatele clinice și compară cu alte scheme de tratament, pe când alte țări iau prioritar în calcul beneficiile economice și cost-eficiența. O altă discrepanță notabilă este cea între aprobarea și rambursarea medicamentului și cea a testului diagnostic companion.

Access to personalized oncology in Europe
Sursa: Unlocking the value of personalised cancer care

În mare, raportul oferă recomandări de politici în trei arii-cheie: 

  • colaborare – mai strânsă, cu luarea deciziilor în mod transparent și bine informat;
  • investiții – în infrastructuri adecvate, care accelerează accesul la oncologia personalizată;
  • structuri instituționale – îmbunătățite pentru a asigura accesul la noi medicamente oncologice personalizate și biomarkeri.

Accelerarea progresului în implementarea PO

Incidența cancerului în Europa a crescut de la aproximativ 2 milioane, la 3 milioane de cazuri de la sfârșitul ultimului deceniu și se preconizează că va crește la 4 milioane în următorii douăzeci de ani. Se așteaptă ca mortalitatea să atingă două milioane până în 2040, aproape dublu față de cea înregistrată la sfârșitul secolului al XX-lea.

Deși aceste proiecții pot fi descurajante, dacă se adoptă instrumente inovatoare de diagnostic, căi de susținere a pacienților și terapii personalizate, ele pot fi prevenite. PO deja își demonstrează eficacitatea și cost-eficiența în anumite arii oncologice, însă implementarea nu este uniformă în toate tipurile de cancer, iar disponibilitatea nu este aceeași pentru toți cetățenii. Echitatea trebuie să fie un principiu de bază al sistemelor de sănătate în toată Europa, mai ales în cazul unei boli cum este cancerul.

Se estimează că aceste instrumente personalizate vor duce la rezultate mai bune și la un risc redus de efecte adverse pentru pacient, îmbunătățind în același timp reziliența și eficiența sistemelor de sănătate.

Recomandări de politici de sănătate

Raportul a identificat nevoia de îmbunătățire a căilor de reglementare și de rambursare pentru PO: sistemul care funcționează actual pentru aprobările de introducere pe piață este inadecvat pentru terapiile inovatoare, care necesită dezvoltare accelerată și concepte noi de testare; noi modele de studii clinice (de ex., basket trials).

Îmbunătățirea sistemelor de monitorizare post-marketing va reduce incertitudinea din jurul acestor terapii inovatoare. Utilizarea datelor din lumea reală (RWD) – ca și componentă cheie a căilor adaptive – și împărțirea riscului între plătitori și producători pot contribui la asigurarea unui acces mai rapid, echitabil la medicamente inovatoare. În plus, o mai bună coordonare între autoritățile de reglementare a medicamentelor și autoritățile competente în domeniul diagnosticării ar asigura ca testele companion de diagnostic să devină disponibile în același timp cu cu noile terapii.

Asistăm la o situație paradoxală, în care un medicament inovator poate fi aprobat, dar testul diagnostic însoțitor al acestuia nu este, anulând beneficiul unei abordări personalizate. Această situație a fost subliniată și în raportul „Unlocking the potential of precision medicine in Europe”.

Pe lângă calea de reglementare, metoda prin care se determină valoarea și modul în care sunt luate deciziile de stabilire a prețurilor și de rambursare necesită o schimbare absolută. Din nou, este necesară colaborarea dintre factorii de decizie, în timp ce este esențial ca organismele HTA să își extindă capacitatea de a utiliza și accepta date (inclusiv dovezi din lumea reală) generate prin noi concepte de studii clinice.

Raportul subliniază necesitatea îndepărtării de evaluările pe termen scurt ale valorii aduse de terapie. În schimb, ar trebui luată în considerare valoarea economică generală, inclusiv beneficiile financiare indirecte pentru bugetele de sănătate și societate în ansamblu. Costurile compensate prin „excluderea” opțiunilor de tratament ineficiente ar trebui, de asemenea, luate în considerare.

Regândirea prețurilor

Sistemele de stabilire a prețurilor și de rambursare trebuie să se adapteze la medicamentele personalizate pe măsură ce trecem la o eră a medicamentelor cu indicații multiple. Prețurile bazate pe indicații (IBP) pot reprezenta un pas înainte în acest context. În această situație, este permisă varierea prețului în funcție de indicație și valoare – trecând la o situație în care prețul este asociat cu fiecare utilizare a unui medicament.

Sprijinul pentru dezvoltarea domeniului bioinformaticii și big data va juca, de asemenea, un rol central în capacitatea cu care Europa va reuși să profite de potențialul îngrijirii personalizate oncologice. Dezvoltările TIC vor permite utilizarea în continuare a dovezilor din lumea reală – de exemplu, prin monitorizarea în timp real pe tot parcursul vieții și colectarea datelor. Aceasta va fi cheia colectării și aplicării informațiilor din rezultatele raportate de pacient. Finanțarea UE ar putea juca un rol important în susținerea progresului în acest domeniu. În plus, partajarea datelor trebuie stimulată.

Îmbunătățirea educației cu privire la medicina personalizată în rândul clinicienilor și oamenilor de știință care lucrează cu date va fi esențială pentru colaborarea lor viitoare. Îmbunătățirea educației în materie de sănătate în rândul pacienților și al populației generale este esențială pentru ca pacienții să fie participanți activi la oncologia personalizată.

„Medicina personalizată: un ghid pentru pacienți” – un ghid al Coaliției europene a pacienților cu cancer este un bun exemplu de instrument educațional orientat spre pacient. Raportul stabilește, de asemenea, o serie de domenii în care oncologia personalizată poate fi legată de Planul european de combatere a cancerului și de Misiunea pentru cancer și solicită Parlamentului European să promoveze un „nou contract de sănătate socială” cu pacienții.

Pe de altă parte, inovația terapeutică este ineficientă fără inovația în diagnosticare. Disponibilitatea testelor de diagnostic trebuie să devină un lucru firesc în era medicinei personalizate. Accesul în timp util atât la diagnosticare, cât și la terapii inovatoare este fundamental pentru succesul acestei abordări personalizate a îngrijirii cancerului în toată Europa.

Având în vedere povara cancerului în Europa și potențialul inovației medicale de a reduce această povară asupra pacienților și a sistemelor de sănătate, oncologia personalizată trebuie să fie esențială pentru orice viziune a viitoarelor politici de sănătate din Europa. Planul european de combatere a cancerului (Europe’s Beating Cancer Plan), lansat recent, precum și celelalte inițiative europene (Cancer Mission) reprezintă oportunități fără precedent în implementarea medicinei personalizate oncologice la nivel european, în mod echitabil și sustenabil.

Vă invităm să urmăriți ediția specială a RaportuldeGardă LIVE, dedicată Lansării Planului European de Combatere a Cancerului. Invitat special: Dr. Marius Geantă, președinte Centrul pentru Inovație în Medicină, specialist cu un istoric îndelungat în lupta pentru accesul la medicina personalizată a pacienților români:

Citește și: