articole despre oligonucleotide antisens
Dr. Bianca Cucoș 02 septembrie 2023 Citit de 510 ori
#ESCCongress2023. Primul tratament oral care determină reducerea lipoproteinei (a) cu până la 65%
Deși opțiunile de tratament pentru hipercolesterolemie s-au diversificat în ultimii ani, prin introducerea de terapii țintite, sunt necesare noi strategii pentru reducerea riscului rezidual de evenimente cardiovasculare. Tot mai multe dovezi indică rolul lipoproteinei (a) în boala cardiovasculară aterosclerotică și stenoza aortică. Chiar dacă este descoperită de peste 60 ani, în prezent nu există tratamente […]
Dr. Carmina Georgescu 02 martie 2021 Citit de 2052 ori
FDA aprobă casimersen pentru distrofia musculară Duchenne, o nouă terapie țintită care funcționează prin mecanismul exon skipping
FDA (Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite) a aprobat casimersen (oligonucleotidă antisens cu denumire comercială Amondys 45), pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care prezintă mutația genei DMD, ce poate fi adresată prin tehnica exon 45 skipping. Aprobarea s-a bazat pe observarea efectului de creștere al producției de distrofină (proteină care ajută la menținerea intactă […]
Dr. Monica Dugăeșescu 11 ianuarie 2021 Citit de 628 ori
Noi recomandări FDA pentru accelerarea dezvoltării de terapii personalizate pentru bolile rare
Progresele tehnologice și științifice din ultimii ani au contribuit masiv la creșterea numărului de medicamente dezvoltate și aprobate pentru tratamentul bolilor rare. În ultimii opt ani, U.S.Food and Drug Administration (FDA) a aprobat de două ori mai multe medicamente pentru boli rare, în comparație cu anii anteriori. O clasă de terapii care s-a dezvoltat semnificativ […]
Maria Marinescu 18 august 2020 Citit de 999 ori
FDA aprobă viltolarsen, a doua terapie țintită pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne, care acționează prin exon 53 skipping
Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a aprobat viltolarsen (denumire comercială Viltepso) pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD), în cazul în care mutația cauzatoare poate fi tratată prin mecanisme de tipul exon 53 skipping. Se estimează că 8% dintre cazurile de DMD pot fi tratate prin acest mecanism. “O prioritate a […]
Dr. Bianca Cucoș 27 ianuarie 2020 Citit de 3734 ori
Pacienții britanici cu risc înalt de boli cardiovasculare vor avea acces rapid la inclisiran, în cadrul unei colaborări în premieră între NHS și Novartis. 30 000 de vieți ar putea fi salvate în următorii 10 ani
NHS England (National Health Service) colaborează cu Novartis într-un demers fără precedent, care include 3 proiecte pentru adresarea poverii bolilor cardiovasculare (BCV), pornind de la un nou tip de tratament pentru scăderea colesterolului, inclisiran, care funcționează prin modificarea expresiei genei PCSK9. Inclisiran este o terapie care se administrează de doar 2 ori pe an, iar […]
Dr. Bianca Cucoș 18 decembrie 2019 Citit de 5530 ori
Progrese în managementul distrofiei musculare Duchenne: FDA aprobă primul test de screening pentru nou-născuți și o nouă terapie țintită
300 000 persoane suferă în întreaga lume de distrofia musculară Duchenne, o boală fatală cauzată de mutații la nivelul genei distrofinei, cea mai mare din întreg genomul uman. De la observarea primelor semne ale distrofiei musculare Duchenne (DMD) și până la stabilirea diagnosticului pot trece chiar și 2 ani și jumătate. De obicei, pacienții depind […]